Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin monikeskuskliininen tutkimus ekulitsumabista lapsipotilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (aHUS)

maanantai 13. huhtikuuta 2015 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ekulitsumabin tehoa ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on aHUS, jotta voidaan kontrolloida TMA:ta, jolle on ominaista trombosytopenia, hemolyysi ja munuaisten vajaatoiminta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Palermo, Italia, 90134
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59800
      • Marseille, Ranska, 13385
      • Paris, Ranska, 75935
      • Rouen, Ranska, 76000
  • Saksa
      • Hannover, Saksa, 30625
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällytä:

  1. Potilaan vanhemman/laillisen huoltajan on täytynyt olla halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan on täytynyt olla halukas antamaan kirjallinen tietoinen suostumus (tarvittaessa keskus-IRB/IEC:n määrittelemällä tavalla).
  2. Pediatriset potilaat, joilla on aHUS: Potilaat ovat saaneet olla äskettäin diagnosoituja tai joilla on aiemmin diagnosoitu sairaus tai sairaus on voinut olla munuaisensiirron jälkeen.
  3. Potilaat 1 kuukaudesta 18 vuoteen ja paino ≥ 5 kg.
  4. Verihiutaleiden määrän on täytynyt seulonnassa ja lähtötilanteessa olla alle normaalin alarajan (<LLN). Jos seulontakäynti ja lähtötilanteen käynti yhdistetään yhdeksi päiväksi, vähintään 24 tuntia ennen seulontaa/perusnäytettä saadun ylimääräisen verihiutaleiden määrän on myös oltava <LLN.
  5. Hemolyysin merkkejä tai oireita nykyisen aHUS-tapahtuman alussa (eli laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≥1,5 x normaalin yläraja [ULN] ja hemoglobiini ≤LLN), pirstoutunut punasolu ja negatiivinen Coombs-testi.
  6. Seerumin kreatiniinitaso ≥ 97 persentiili iän mukaan seulonnassa (potilaat, jotka tarvitsevat dialyysihoitoa akuutin munuaisten vajaatoiminnan vuoksi, ovat myös kelvollisia).
  7. Potilaat, joilla on aHUS komplementin säätelyproteiinin geneettisen poikkeavuuden tai anti-komplementtitekijän vasta-aineen vuoksi, tai potilaat, joilla hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (HUS) tunnetut etiologiat on suljettu pois poissulkemiskriteerien mukaisesti.
  8. Potilaiden on oltava rokotettuja N. meningitidis-, pneumokokki- ja hemophilus-bakteeria vastaan ​​(rokotteen etiketin mukaan) vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai muutoin suojattu profylaktisilla antibiooteilla. Alle kaksivuotiaat potilaat saivat antibioottiprofylaksia koko hoitojakson ajan.
  9. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden (naispotilaiden, joilla on menarhe) on täytynyt harjoittaa tehokasta, luotettavaa ja lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien seurantajakso. Viimeisellä seurantakäynnillä potilaiden on täytynyt suostua jatkamaan asianmukaisten ehkäisymenetelmien käyttöä viiden kuukauden ajan ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen.
  10. Pystyy ja haluaa noudattaa opintokäytäntöjä

Poissulkeminen:

Mitä tahansa seuraavista pidettiin tutkimuksesta poissulkemisen kriteerinä:

  1. Tunnettu familiaalinen ADAMTS-13-puutos (ADAMTS-13 <5 %).
  2. Shiga-toksiinin E. coliin liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (STEC-HUS [tunnetaan Shiga-toksiini + E. coli]).
  3. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viiden vuoden sisällä seulonnasta.
  4. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
  5. Tunnistettu huumealtistumiseen liittyvä HUS.
  6. Infektioihin liittyvä HUS.
  7. HUS liittyy luuytimen siirtoon (BMT).
  8. HUS liittyy B12-vitamiinin puutteeseen.
  9. Tunnettu systeeminen lupus erythematosus (SLE) tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  10. Plasmaterapia > 5 viikkoa ennen ilmoittautumista.
  11. Krooninen dialyysi (määritelty säännölliseksi dialyysiksi loppuvaiheen munuaissairauden [ESRD]) munuaiskorvaushoitona.
  12. Potilaat, joilla on vahvistettu sepsisdiagnoosi, joka määritellään positiivisiksi veriviljelmiksi seitsemän päivän kuluessa seulontakäynnistä ja joita ei ole hoidettu antibiooteilla, joille organismi on herkkä.
  13. Aktiivisen ja hoitamattoman systeemisen bakteeri-infektion esiintyminen tai epäilys, joka tutkijan mielestä sekoittaa tarkan aHUS-diagnoosin tai vaikeuttaa aHUS-taudin hallintaa.
  14. Raskaus tai imetys.
  15. Meningokokki/pneumokokki/gonokokki-tauti historiassa.
  16. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka tutkijan mielestä voisi lisätä potilaan riskiä osallistumalla tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.
  17. Potilaat, jotka saavat kroonista suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIg) kahdeksan viikon kuluessa, paitsi jos heillä ei ole siihen liittyvää sairautta (esim. hypogammaglobinemia) tai kroonista rituksimabihoitoa 12 viikon kuluessa seulontakäynnistä.
  18. Potilaat, jotka saavat muita immunosuppressiivisia hoitoja, kuten steroideja, mTOR-estäjiä, kalsineuriinin estäjiä (esim. syklosporiinia tai takrolimuusia), suljetaan pois, ellei: [1] ole osa vakiintunutta transplantaation jälkeistä hylkimisen estohoitoa tai [2] potilas on vahvistanut anti-komplementtitekijän vasta-aineita immunosuppressiivista hoitoa vaativia vasta-aineita tai [3] steroideja käytetään muuhun sairauteen kuin aHUS:iin (esimerkiksi astma).
  19. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai laitekokeisiin tai toimenpiteisiin, jotka alkavat neljä viikkoa ennen seulontaa ja koko kokeen ajan
  20. Ekulitsumabin aikaisempi käyttö, yliherkkyys ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai jollekin apuaineista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Lääke: Ekulitsumabi
Kiinteä annostus perustuu ruumiinpainoryhmiin. Annoksen säätäminen potilaan kasvun mukaan on mahdollista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Potilaiden osuus, joilla oli täydellinen TMA-vaste, määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutaleiden määrä ja LDH) normalisoitumisena ja ≥ 25 %:n parantumisena seerumin kreatiniinissa lähtötasosta, joka säilyi vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen hematologinen vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen hematologinen vaste 26 viikon hoidon aikana, määritettiin ja määritettiin normalisoimalla verihiutaleiden määrä ja LDH, jotka säilyivät vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan
Verihiutaleiden määrän normalisoituneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä normalisoitui 26 viikon hoidon aikana, määritettiin ja määritettiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥ 150 x 109/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljän viikon ajanjakson.
26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) on parantunut
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen määritettiin ja määriteltiin eGFR:n lisääntymisenä ≥ 15 ml/min/1,73 m2 lähtötasosta vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 26 viikkoon
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Potilaiden osuus, joilla oli täydellinen TMA-vaste, määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutaleiden määrä ja LDH) normalisoitumisena ja ≥ 25 %:n parantumisena seerumin kreatiniinissa lähtötasosta, joka säilyi vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen hematologinen vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen hematologinen vaste tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin normalisoimalla verihiutaleiden määrä ja LDH, jotka säilyivät vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Verihiutaleiden määrän normalisoituneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Potilaiden osuus, joilla verihiutaleiden määrä normalisoitui tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥ 150 x 109/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljä viikkoa
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) on parantunut
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen määritettiin ja määriteltiin eGFR:n lisääntymisenä ≥ 15 ml/min/1,73 m2 lähtötasosta vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 55 viikkoa
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 52 viikkoon
Aikaikkuna: 52 viikkoon asti
52 viikkoon asti
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Minimi- ja enimmäisverenpitoisuus (kehon painokohortti 5 - <10 kg) N=3
Aikaikkuna: Induktiovaiheen pituus oli 1–4 viikkoa potilaan painokohortista riippuen. Ylläpitovaihe aloitettiin 1 viikko induktiovaiheen jälkeen ja ekulitsumabia annettiin 2 viikon tai 3 viikon välein potilaan painokohortin mukaan.
Induktiovaiheen pituus oli 1–4 viikkoa potilaan painokohortista riippuen. Ylläpitovaihe aloitettiin 1 viikko induktiovaiheen jälkeen ja ekulitsumabia annettiin 2 viikon tai 3 viikon välein potilaan painokohortin mukaan.
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Pienin ja suurin veren pitoisuus (kehon painokohortti 10 - <20 kg) N=7
Aikaikkuna: Induktiovaiheen pituus oli 1–4 viikkoa potilaan painokohortista riippuen. Ylläpitovaihe aloitettiin 1 viikko induktiovaiheen jälkeen ja ekulitsumabia annettiin 2 viikon tai 3 viikon välein potilaan painokohortin mukaan.
Induktiovaiheen pituus oli 1–4 viikkoa potilaan painokohortista riippuen. Ylläpitovaihe aloitettiin 1 viikko induktiovaiheen jälkeen ja ekulitsumabia annettiin 2 viikon tai 3 viikon välein potilaan painokohortin mukaan.
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Veren vähimmäis- ja enimmäispitoisuus (kehon painokohortti 20 - <30 kg)
Aikaikkuna: Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta
Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Pienin ja maksimi veren pitoisuus (kehon painokohortti 30 - <40 kg) N=1
Aikaikkuna: Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta
Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta
Farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD); Pienin ja maksimi veren pitoisuus (kehon painokohortti ≥40 kg) N=5
Aikaikkuna: Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta
Induktiovaihe oli 1-4 viikon pituinen potilaan painokohortin mukaan. Ylläpitovaihe aloitettiin joko 2 viikkoa tai 3 viikkoa induktiovaiheen jälkeen riippuen potilaan painosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. elokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. elokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C10-003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa