Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, multicenter klinisk forsøg med Eculizumab hos pædiatriske patienter med atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (aHUS)

13. april 2015 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals
Det primære formål er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​eculizumab hos pædiatriske patienter med aHUS for at kontrollere TMA som karakteriseret ved trombocytopeni, hæmolyse og nedsat nyrefunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59800
      • Marseille, Frankrig, 13385
      • Paris, Frankrig, 75935
      • Rouen, Frankrig, 76000
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525
  • Italien
      • Milano, Italien
      • Palermo, Italien, 90134
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  1. Patientens forælder/værge skal have været villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og patienten skal have været villig til at give skriftligt informeret samtykke (hvis relevant som bestemt af den centrale IRB/IEC).
  2. Pædiatriske patienter med aHUS: Patienter kunne have været nydiagnosticeret eller med tidligere diagnosticeret sygdom eller post-nyretransplantation med sygdommen.
  3. Patienter en måned til 18 år og kropsvægt ≥ 5 kg.
  4. Trombocyttallet ved screening og baselinebesøg skal have været under den nedre normalgrænse (<LLN). Hvis screeningsbesøg og baselinebesøg kombineres til én dag, skal en yderligere trombocyttalværdi opnået mindst 24 timer før screening/baselineprøve også være <LLN.
  5. Udviste tegn eller symptomer på hæmolyse ved starten af ​​den aktuelle aHUS-hændelse (dvs. laktatdehydrogenase (LDH) ≥1,5 x øvre normalgrænse [ULN] og hæmoglobin ≤LLN), fragmenteret RBC med en negativ Coombs-test.
  6. Serumkreatininniveau ≥97 percentil for alder ved screening (patienter, der har behov for dialyse for akut nyresvigt, er også kvalificerede).
  7. Patienter med aHUS på grund af komplement regulatorisk protein genetisk abnormitet eller anti-komplement faktor antistof eller dem, hos hvem kendte ætiologier af hæmolytisk uremisk syndrom (HUS) er blevet udelukket som bekræftet i eksklusionskriterierne.
  8. Patienter skal have været vaccineret mod N. meningitidis, pneumococcus og haemophilus (iht. vaccinemærket) mindst 14 dage før påbegyndelse af studielægemidlet eller på anden måde være beskyttet af profylaktisk antibiotika. Patienter under to år skulle modtage antibiotikaprofylakse i hele behandlingsperioden.
  9. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder (kvindelige patienter, der har opnået menarche) skal have praktiseret et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under hele undersøgelsens varighed, inklusive opfølgningsperioden. På tidspunktet for det sidste kontrolbesøg skal patienterne have accepteret at fortsætte med at bruge passende præventionsmetoder i op til fem måneder efter seponering af eculizumab-behandling.
  10. Kan og er villig til at overholde studieprocedurer

Undtagelse:

Et af følgende blev betragtet som et kriterium for udelukkelse fra undersøgelsen:

  1. Kendt familiær ADAMTS-13-mangel (ADAMTS-13 <5%).
  2. Shigatoksin E.coli-relateret hæmolytisk uremisk syndrom (STEC-HUS [kendt Shiga-toksin + E.coli]).
  3. Anamnese med malignitet inden for fem år efter screening.
  4. Kendt human immundefekt virus (HIV) infektion.
  5. Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret HUS.
  6. Infektionsrelateret HUS.
  7. HUS relateret til knoglemarvstransplantation (BMT).
  8. HUS relateret til vitamin B12-mangel.
  9. Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom.
  10. Plasmaterapi i >5 uger før tilmelding.
  11. Kronisk dialyse (defineret som dialyse på regelmæssig basis som nyreudskiftningsterapi for nyresygdom i slutstadiet [ESRD]).
  12. Patienter med en bekræftet diagnose af sepsis defineret som positive blodkulturer inden for syv dage efter screeningsbesøget og ikke behandlet med antibiotika, som organismen er følsom over for.
  13. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriel infektion, der efter investigators opfattelse forvirrer en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen.
  14. Graviditet eller amning.
  15. Anamnese med meningokok/pneumokok/gonokoksygdom.
  16. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge patientens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.
  17. Patienter, der får kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) inden for otte uger, medmindre der er tale om ubeslægtet medicinsk tilstand (f.eks. Hypogammaglobinæmi) eller kronisk Rituximab-behandling inden for 12 uger efter screeningsbesøget.
  18. Patienter, der modtager andre immunsuppressive terapier såsom steroider, mTOR-hæmmere, calcineurin-hæmmere (f.eks. cyclosporin eller tacrolimus er udelukket, medmindre: [1] er en del af et etableret post-transplantations anti-afstødningsregime, eller [2] patienten har bekræftet anti-komplementfaktor. antistoffer antistof, der kræver immunsuppressiv terapi eller [3] steroider, bruges til en anden tilstand end aHUS (eksempel astma).
  19. Deltagelse i ethvert andet lægemiddelforsøg eller enhedsforsøg eller procedurer, der begynder fire uger før screening og gennem hele forsøget
  20. Tidligere brug af eculizumab, overfølsomhed over for eculizumab, over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Medicin: Eculizumab
Fast dosering er baseret på kropsvægtskohorter. Justering af dosis for at imødekomme patientens vækst er mulig.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med komplet TMA-respons blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra baseline, som blev opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum).
Gennem 26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med fuldstændig hæmatologisk respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med fuldstændig hæmatologisk respons gennem 26 ugers behandling blev bestemt og defineret ved normalisering af trombocyttallet og LDH opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger
Andel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andelen af ​​patienter med normalisering af blodpladetal gennem 26 ugers behandling blev bestemt og defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥ 150 x 109/L ved mindst to på hinanden følgende målinger, som spænder over en periode på mindst fire uger.
Gennem 26 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring blev bestemt og defineret som en stigning i eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73 m2 fra baseline, opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger
Ændring af blodpladetal fra baseline til 26 uger
Tidsramme: Gennem 26 uger
Gennem 26 uger
Andel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andel af patienter med komplet TMA-respons blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra baseline, som blev opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum).
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andel af patienter med fuldstændig hæmatologisk respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andelen af ​​patienter med fuldstændig hæmatologisk respons til studiets afslutning blev bestemt og defineret ved normalisering af blodpladetal og LDH opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andelen af ​​patienter med normalisering af blodpladetal til studiets afslutning blev bestemt og defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥ 150 x 109/L ved mindst to på hinanden følgende målinger, der strækker sig over en periode på mindst fire uger
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring blev bestemt og defineret som en stigning i eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73 m2 fra baseline, opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 55 uger
Ændring af blodpladetal fra baseline til 52 uger
Tidsramme: Gennem 52 uger
Gennem 52 uger
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration (Kropsvægt kohorte 5 - <10 kg) N=3
Tidsramme: Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger lang afhængig af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet 1 uge efter induktionsfasen, og doseringen af ​​eculizumab-administration var hver 2. uge eller hver 3. uge afhængigt af patientens vægtkohorte
Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger lang afhængig af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet 1 uge efter induktionsfasen, og doseringen af ​​eculizumab-administration var hver 2. uge eller hver 3. uge afhængigt af patientens vægtkohorte
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration (Kropsvægt kohorte 10 - <20 kg) N=7
Tidsramme: Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger lang afhængig af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet 1 uge efter induktionsfasen, og doseringen af ​​eculizumab-administration var hver 2. uge eller hver 3. uge afhængigt af patientens vægtkohorte
Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger lang afhængig af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet 1 uge efter induktionsfasen, og doseringen af ​​eculizumab-administration var hver 2. uge eller hver 3. uge afhængigt af patientens vægtkohorte
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration (Kropsvægtkohorte 20 - <30 kg)
Tidsramme: Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte
Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration (Kropsvægt kohorte 30 - <40 kg) N=1
Tidsramme: Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte
Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration (Kropsvægtkohorte ≥40 kg) N=5
Tidsramme: Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte
Induktionsfasen var mellem 1 og 4 uger i længden afhængigt af patientens vægtkohorte. Vedligeholdelsesfasen blev startet enten 2 uger eller 3 uger efter induktionsfasen afhængigt af patientens vægtkohorte

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2010

Først opslået (Skøn)

1. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C10-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner