비정형 용혈-요독 증후군이 있는 소아 환자를 대상으로 한 Eculizumab의 공개, 다기관 임상 시험 (aHUS)

포함:

1. 환자의 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 하며 환자는 서면 동의서를 제공할 의향이 있어야 합니다(해당되는 경우 중앙 IRB/IEC에서 결정한 바에 따라).
2. aHUS가 있는 소아 환자: 환자는 새로 진단되었거나 이전에 진단된 질병이 있거나 질병이 있는 신장 이식 후 질병이 있을 수 있습니다.
3. 1개월에서 18세까지의 환자 및 체중 ≥ 5kg.
4. 스크리닝 및 베이스라인 방문 시 혈소판 수는 정상 하한치 미만이어야 합니다(<LLN). 스크리닝 방문과 기준선 방문이 하루로 합쳐지면 스크리닝/기준선 샘플 전 최소 24시간 전에 얻은 추가 혈소판 수치도 <LLN이어야 합니다.
5. 현재 aHUS 사건 시작 시 용혈의 징후 또는 증상을 보임(즉, 젖산 탈수소효소(LDH) ≥1.5 x 정상 상한치[ULN] 및 헤모글로빈 ≤LLN), Coombs 검사 음성으로 분열된 RBC.
6. 스크리닝 시 연령에 대한 혈청 크레아티닌 수치 ≥97 백분위수(급성 신부전으로 투석이 필요한 환자도 적합함).
7. 보체 조절 단백질 유전적 이상 또는 항보체 인자 항체로 인한 aHUS 환자 또는 알려진 용혈성 요독 증후군(HUS) 병인이 제외 기준에서 확인된 것으로 배제된 환자.
8. 환자는 연구 약물 개시 최소 14일 전에 N. meningitidis, pneumococcus 및 haemophilus(백신 라벨에 따라)에 대한 백신 접종을 받았거나 그렇지 않으면 예방적 항생제에 의해 보호되어야 합니다. 2세 미만의 환자는 치료 기간 내내 예방적 항생제를 투여받았다.
9. 가임기 여성 환자(초경에 도달한 여성 환자)는 후속 기간을 포함하여 연구의 전체 기간 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임 요법을 실시해야 합니다. 마지막 추적 방문 시 환자는 에쿨리주맙 치료 중단 후 최대 5개월 동안 적절한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
10. 연구 절차를 준수할 능력과 의지가 있는 자

제외:

다음 중 임의의 것이 연구에서 제외되는 기준으로 간주되었습니다.

1. 알려진 가족성 ADAMTS-13 결핍(ADAMTS-13 <5%).
2. 시가 독소 대장균 관련 용혈성 요독 증후군(STEC-HUS[알려진 시가 독소 + 대장균]).
3. 스크리닝 5년 이내의 악성 종양의 병력.
4. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려져 있습니다.
5. 확인된 약물 노출 관련 HUS.
6. 감염 관련 HUS.
7. 골수 이식(BMT)과 관련된 HUS.
8. 비타민 B12 결핍과 관련된 HUS.
9. 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군.
10. 등록 전 >5주 동안 플라즈마 요법.
11. 만성 투석(말기 신질환[ESRD]에 대한 신대체 요법으로 정기적인 투석으로 정의됨).
12. 스크리닝 방문 후 7일 이내에 양성 혈액 배양으로 정의되고 유기체가 민감한 항생제로 치료되지 않은 것으로 정의된 패혈증 진단이 확정된 환자.
13. 조사자의 의견에 따라 aHUS의 정확한 진단을 혼란스럽게 하거나 aHUS 질병을 관리하는 능력을 방해하는 활성 및 치료되지 않은 전신 세균 감염의 존재 또는 의심.
14. 임신 또는 수유.
15. 수막구균/폐구균/임균 질환의 병력.
16. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 의학적 또는 심리적 상태.
17. 관련 없는 의학적 상태(예: 저감마글로빈혈증)가 아닌 한 8주 이내에 만성 정맥 면역글로불린(IVIg)을 투여받은 환자 또는 스크리닝 방문 12주 이내에 만성 리툭시맙 요법을 받은 환자.
18. 스테로이드, mTOR 억제제, 칼시뉴린 억제제(예: 사이클로스포린 또는 타크롤리무스)와 같은 다른 면역억제 요법을 받는 환자는 다음이 아닌 한 제외됩니다. 항체 면역억제 요법 또는 [3] 스테로이드가 필요한 항체는 aHUS 이외의 상태(예: 천식)에 사용되고 있습니다.
19. 다른 조사 약물 시험 또는 장치 시험 또는 스크리닝 4주 전에 시작하여 전체 시험 기간 동안 절차에 참여
20. 에쿨리주맙의 이전 사용, 에쿨리주맙, 뮤린 단백질 또는 부형제 중 하나에 대한 과민증.