Turvallisuustutkimus napanuoraverestä lasten traumaattisten aivovaurioiden hoitoon

Traumaattinen aivovamma on lasten traumaperäisen sairastuvuuden ja kuolleisuuden ensisijainen syy. Tällä hetkellä ei ole saatavilla korjaavaa hoitovaihtoehtoa, ja kaikki interventiot on suunniteltu estämään vamman eteneminen tai toissijainen aivovaurio. Prekliiniset tiedot viittaavat siihen, että progenitorisolujen infuusiot voivat vähentää vaurion vakavuutta useiden ehdotettujen mekanismien avulla. Nykyisessä tutkimuksessa ehdotetaan vaiheen 1 turvallisuustutkimusta, jossa käytetään varastoitua autologista UCB:tä potilaiden hoitoon, joilla on vaikea tai kohtalainen TBI ja jotka eivät ole täysin toipuneet Glasgow Outcome Score-Expanded/Child -tutkimuksen mukaan 6–18 kuukautta vamman jälkeen. Olemme päättäneet käyttää yhtä pankkia, joka käyttää standardoitua käsittely- ja tallennusprotokollaa vähentääkseen solutuotteiden vaihtelua.

Perheille, jotka ovat tallettaneet hUCB:n Cord Blood Registry, Inc.:ssä (CBR), ilmoitetaan mahdollisuudesta käyttää lapsensa tallennettua UCB:tä, jos heillä on kohtalainen tai vaikea TBI ja heillä on jatkuva alijäämä 6–18 kuukauden iässä. Ennen tutkimukseen ilmoittautumista potilaiden potilastiedot, kuvantamistutkimukset tarkistetaan, ja puhelinhaastattelussa määritetään mahdolliset kelpoisuus- ja poissulkemiskriteerit. Jos potilaat ovat kelvollisia, he matkustavat Houstoniin sairaushistorian ja fyysisen kokeen, neuropsykiatrisen arvioinnin, aivojen DT-MRI-kuvauksen ja lähtötason laboratorioarvioinnin suorittamiseksi. UCB toimitetaan Center for Cell and Gene Therapy -keskukseen solutuotteen (kontaminaatiovapaa) elvyttämistä ja karakterisointia/vapautuskriteerien määrittämistä varten. UCB:tä infusoidaan suonensisäisesti ja potilasta seurataan 24 tunnin ajan Children's Memorial Hermann -sairaalassa sijaitsevan lasten tehohoitoyksikön (PICU) sairaalahoidossa, minkä jälkeen potilas kotiutetaan, mutta hän palaa seuraavana päivänä. loppukoe. Seurantakäynnit tehdään UT-Houstonissa 180 päivää, 1 ja 2 vuotta infuusion jälkeen. Näihin vierailuihin sisältyy sairaushistoria ja fyysinen koe, neurologiset ja neuropsykologiset arvioinnit sekä aivojen DT-MRI-kuvaus.