Veiligheidsstudie van navelstrengbloed om traumatisch hersenletsel bij kinderen te behandelen

Traumatisch hersenletsel is de belangrijkste oorzaak van aan trauma gerelateerde morbiditeit en mortaliteit bij kinderen. Momenteel is er geen herstellende therapeutische optie beschikbaar en alle interventies zijn ontworpen om letselprogressie of secundair hersenletsel te voorkomen. Preklinische gegevens suggereren dat cellulaire infusies van voorlopercellen de ernst van letsel kunnen verminderen door middel van een aantal voorgestelde mechanismen. De huidige studie stelt een Fase 1 Veiligheidsstudie voor waarbij gebruik wordt gemaakt van opgeslagen autologe UCB om patiënten te behandelen die een ernstig of matig traumatisch hersenletsel hebben en nog niet volledig hersteld zijn, zoals gemeten door de Glasgow Outcome Score-Expanded/Child 6 tot 18 maanden na het letsel. We hebben ervoor gekozen om één bank te gebruiken die een gestandaardiseerd verwerkings- en opslagprotocol gebruikt om de variabiliteit van celproducten te verminderen.

Gezinnen die hUCB hebben gebankierd bij Cord Blood Registry, Inc. (CBR), zullen prospectief op de hoogte worden gebracht van de mogelijkheid om de opgeslagen UCB van hun kind te gebruiken als ze een matige of ernstige TBI hebben en een aanhoudend tekort hebben na 6-18 maanden. Voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, zullen patiënten hun medische dossiers, beeldvormingsonderzoeken laten beoordelen en een telefonisch interview zal de mogelijke geschiktheids- en uitsluitingscriteria bepalen. Als ze in aanmerking komen, reizen de patiënten naar Houston voor een medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek, neuropsychiatrische evaluatie, DT-MRI-beeldvorming van de hersenen en baseline laboratoriumevaluatie. De UCB zal naar het Centrum voor Cel- en Gentherapie worden verscheept voor reanimatie en karakterisering/bepaling van afgiftecriteria van het celproduct (besmettingsvrij). De UCB zal intraveneus worden toegediend en de patiënt zal gedurende 24 uur als intramurale patiënt worden gemonitord op de Pediatrische Intensive Care Unit (PICU) in het Children's Memorial Hermann Hospital, waarna de patiënt zal worden ontslagen maar de volgende dag zal terugkeren voor een eindexamen. Vervolgbezoeken zullen 180 dagen, 1 jaar en 2 jaar na de infusie plaatsvinden in UT-Houston - deze bezoeken omvatten medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek, neurologische en neuropsychologische evaluaties en DT-MRI-beeldvorming van de hersenen.