Studio sulla sicurezza del sangue del cordone ombelicale per il trattamento della lesione cerebrale traumatica pediatrica

La lesione cerebrale traumatica è la causa principale di morbilità e mortalità legate a traumi pediatrici. Attualmente non è disponibile alcuna opzione terapeutica riparativa e tutti gli interventi sono progettati per prevenire la progressione della lesione o la lesione cerebrale secondaria. I dati preclinici suggeriscono che le infusioni di cellule progenitrici possono ridurre la gravità della lesione mediante una serie di meccanismi proposti. L'attuale studio propone uno studio di sicurezza di fase 1 che utilizza l'UCB autologo conservato per il trattamento di pazienti che presentano un trauma cranico grave o moderato e non si sono completamente ripresi come misurato dal Glasgow Outcome Score-Expanded/Child da 6 a 18 mesi dopo l'infortunio. Abbiamo scelto di utilizzare una banca che utilizza un protocollo di elaborazione e archiviazione standardizzato per ridurre la variabilità del prodotto cellulare.

Le famiglie che hanno archiviato l'hUCB presso Cord Blood Registry, Inc. (CBR), saranno preventivamente informate della possibilità di utilizzare l'UCB memorizzato del loro bambino se sostengono un TBI moderato o grave e hanno un deficit persistente a 6-18 mesi. Prima dell'arruolamento nello studio, i pazienti avranno le loro cartelle cliniche, gli studi di imaging esaminati e un colloquio telefonico determinerà i potenziali criteri di ammissibilità e di esclusione. Se idonei, i pazienti si recheranno a Houston per sottoporsi a anamnesi ed esame fisico, valutazione neuropsichiatrica, imaging DT-MRI del cervello e valutazione di laboratorio di base. L'UCB verrà spedito al Centro per la terapia cellulare e genica per la rianimazione e la caratterizzazione/determinazione dei criteri di rilascio del prodotto cellulare (privo di contaminazione). L'UCB verrà infuso per via endovenosa e il paziente sarà monitorato come ricoverato nell'unità di terapia intensiva pediatrica (PICU) situata all'interno del Children's Memorial Hermann Hospital per 24 ore, dopodiché il paziente verrà dimesso ma tornerà il giorno successivo per un esame finale. Le visite di follow-up si svolgeranno all'UT-Houston a 180 giorni, 1 anno e 2 anni dopo l'infusione - queste visite includeranno anamnesi ed esame fisico, valutazioni neurologiche e neuropsicologiche e imaging DT-MRI del cervello.