Sikkerhedsundersøgelse af navlestrengsblod til behandling af pædiatrisk traumatisk hjerneskade

Traumatisk hjerneskade er den primære årsag til pædiatrisk traumerelateret morbiditet og dødelighed. I øjeblikket er der ingen reparativ terapeutisk mulighed tilgængelig, og alle indgreb er designet til at forhindre skadeprogression eller sekundær hjerneskade. Prækliniske data tyder på, at progenitor cellulære infusioner kan reducere sværhedsgraden af ​​skade ved en række foreslåede mekanismer. Den nuværende undersøgelse foreslår et fase 1 sikkerhedsforsøg, hvor der anvendes lagret autolog UCB til behandling af patienter, der lider af en svær eller moderat TBI, og som ikke er kommet sig helt som målt ved Glasgow Outcome Score-Expanded/Child 6 til 18 måneder efter skaden. Vi har valgt at bruge én bank, der anvender standardiseret behandlings- og lagringsprotokol for at reducere celleproduktvariabilitet.

Familier, der har banket hUCB hos Cord Blood Registry, Inc. (CBR), vil blive underrettet om muligheden for at bruge deres barns lagrede UCB, hvis de lider af en moderat eller svær TBI og har et vedvarende underskud i 6-18 måneder. Inden de tilmelder sig undersøgelsen, vil patienter få deres lægejournaler, billeddiagnostiske undersøgelser gennemgået, og et telefoninterview vil afgøre potentielle berettigelses- og eksklusionskriterier. Hvis de er berettigede, vil patienterne rejse til Houston for at gennemgå en sygehistorie og fysisk undersøgelse, neuropsykiatrisk evaluering, DT-MRI billeddannelse af hjernen og baseline laboratorieevaluering. UCB'en vil blive sendt til Center for Celle- og Genterapi til genoplivning og karakterisering/bestemmelse af frigivelseskriterier for celleproduktet (kontamineringsfrit). UCB'en vil blive infunderet intravenøst, og patienten vil blive overvåget som en indlagt patient på Pediatric Intensive Care Unit (PICU) placeret i Children's Memorial Hermann Hospital i 24 timer, hvorefter patienten vil blive udskrevet, men vil vende tilbage næste dag kl. en afsluttende eksamen. Opfølgningsbesøg vil finde sted tilbage på UT-Houston 180 dage, 1 år og 2 år efter infusion - disse besøg vil omfatte sygehistorie og fysisk undersøgelse, neurologiske og neuropsykiske evalueringer og DT-MRI billeddannelse af hjernen.