Säkerhetsstudie av navelsträngsblod för att behandla pediatrisk traumatisk hjärnskada

Traumatisk hjärnskada är den primära orsaken till pediatrisk traumarelaterad sjuklighet och dödlighet. För närvarande finns det inget reparativt terapeutiskt alternativ tillgängligt, och alla insatser är utformade för att förhindra skadeprogression eller sekundär hjärnskada. Prekliniska data tyder på att cellulära progenitorinfusioner kan minska skadans svårighetsgrad genom ett antal föreslagna mekanismer. Den aktuella studien föreslår en säkerhetsprövning i fas 1 med lagrad autolog UCB för att behandla patienter som lider av en svår eller måttlig TBI, och som inte har återhämtat sig helt, mätt med Glasgow Outcome Score-Expanded/Child 6 till 18 månader efter skadan. Vi har valt att använda en bank som använder standardiserat bearbetnings- och lagringsprotokoll för att minska cellproduktvariabiliteten.

Familjer som har bankrat hUCB hos Cord Blood Registry, Inc. (CBR), kommer prospektivt att meddelas om möjligheten att använda sitt barns lagrade UCB om de lider av en måttlig eller svår TBI och har ett ihållande underskott vid 6-18 månader. Innan de registreras i studien kommer patienter att få sina journaler, bildstudier granskade och en telefonintervju kommer att avgöra potentiella behörighets- och uteslutningskriterier. Om de är berättigade kommer patienterna att resa till Houston för att genomgå en medicinsk historia och fysisk undersökning, neuropsykiatrisk utvärdering, DT-MRI-avbildning av hjärnan och laboratorieutvärdering. UCB kommer att skickas till centrum för cell- och genterapi för reanimering och karakterisering/bestämning av frisättningskriterier för cellprodukten (kontaminationsfri). UCB kommer att infunderas intravenöst och patienten kommer att övervakas som en sluten patient på Pediatric Intensive Care Unit (PICU) inom Children's Memorial Hermann Hospital under 24 timmar, varefter patienten kommer att skrivas ut men kommer tillbaka nästa dag för en slutprov. Uppföljningsbesök kommer att ske på UT-Houston 180 dagar, 1 år och 2 år efter infusion - dessa besök kommer att omfatta medicinsk historia och fysisk undersökning, neurologiska och neuropsykiska utvärderingar och DT-MRT-avbildning av hjärnan.