Estudio de seguridad de la sangre del cordón umbilical para tratar la lesión cerebral traumática pediátrica

La lesión cerebral traumática es la principal causa de morbilidad y mortalidad relacionada con el trauma pediátrico. Actualmente no existe una opción terapéutica reparadora disponible, y todas las intervenciones están diseñadas para prevenir la progresión de la lesión o lesión cerebral secundaria. Los datos preclínicos sugieren que las infusiones de células progenitoras pueden reducir la gravedad de la lesión mediante una serie de mecanismos propuestos. El estudio actual propone un ensayo de seguridad de fase 1 que utiliza UCB autólogo almacenado para tratar a pacientes que sufren una lesión cerebral traumática grave o moderada y que no se han recuperado por completo según lo medido por el Glasgow Outcome Score-Expanded/Child entre 6 y 18 meses después de la lesión. Hemos optado por utilizar un banco que utiliza un protocolo de procesamiento y almacenamiento estandarizado para reducir la variabilidad del producto celular.

Las familias que han depositado hUCB en Cord Blood Registry, Inc. (CBR), serán notificadas prospectivamente de la posibilidad de utilizar la UCB almacenada de su hijo si sufre una TBI moderada o grave y tiene un déficit persistente entre los 6 y los 18 meses. Antes de inscribirse en el estudio, se revisarán los registros médicos y los estudios de imágenes de los pacientes, y una entrevista telefónica determinará los posibles criterios de elegibilidad y exclusión. Si son elegibles, los pacientes viajarán a Houston para someterse a un historial médico y un examen físico, una evaluación neuropsiquiátrica, imágenes DT-MRI del cerebro y una evaluación de laboratorio de referencia. La UCB se enviará al Centro de Terapia Celular y Génica para su reanimación y caracterización/determinación de los criterios de liberación del producto celular (libre de contaminación). El UCB se infundirá por vía intravenosa y el paciente será monitoreado como paciente internado en la Unidad de Cuidados Intensivos Pediátricos (UCIP) ubicada dentro del Children's Memorial Hermann Hospital durante 24 horas, después de lo cual se le dará de alta al paciente pero regresará al día siguiente para su un examen final. Las visitas de seguimiento se realizarán en UT-Houston a los 180 días, 1 año y 2 años después de la infusión; estas visitas incluirán el historial médico y el examen físico, las evaluaciones neurológicas y neuropsicológicas y las imágenes DT-MRI del cerebro.