Biztonsági tanulmány a köldökzsinórvérről a gyermekkori traumás agysérülések kezelésére

A traumás agysérülés a gyermekkori traumákkal kapcsolatos morbiditás és mortalitás elsődleges oka. Jelenleg nem áll rendelkezésre reparatív terápiás lehetőség, és minden beavatkozás célja a sérülés progressziója vagy a másodlagos agysérülés megakadályozása. A preklinikai adatok arra utalnak, hogy a progenitor sejtes infúziók számos javasolt mechanizmus révén csökkenthetik a sérülés súlyosságát. A jelenlegi tanulmány egy 1. fázisú biztonsági vizsgálatot javasol tárolt autológ UCB-vel olyan betegek kezelésére, akik súlyos vagy közepesen súlyos TBI-ban szenvednek, és a sérülés után 6-18 hónappal a Glasgow Outcome Score-Expanded/Child mérés szerint még nem gyógyultak meg teljesen. Úgy döntöttünk, hogy egy olyan bankot használunk, amely szabványos feldolgozási és tárolási protokollt használ a cellatermékek változékonyságának csökkentése érdekében.

Azok a családok, akik a Cord Blood Registry, Inc.-nél (CBR) kötöttek hUCB-t, jövőre értesítést kapnak a gyermekük tárolt UCB-jének használatáról, ha közepes vagy súlyos TBI-t szenvednek, és 6-18 hónapos korukban tartós hiányuk van. A vizsgálatba való beiratkozás előtt a betegek orvosi feljegyzéseiket, képalkotó vizsgálataikat felülvizsgálják, és telefonos interjúval határozzák meg a lehetséges jogosultsági és kizárási kritériumokat. Ha jogosultak, a betegek Houstonba utaznak, hogy kórtörténetet és fizikális vizsgálatot, neuropszichiátriai értékelést, agyi DT-MRI képalkotást és kiindulási laboratóriumi értékelést végezzenek. Az UCB-t a Sejt- és Génterápiás Központba szállítják a sejttermék újraélesztése és jellemzése/kibocsátási kritériumainak meghatározása céljából (szennyeződésmentes). Az UCB-t intravénásan adják be, és a beteget 24 órán keresztül a Gyermek Intenzív Terápiás Osztályon (PICU) figyelik, amely után a beteget elbocsátják, de másnap visszatér záróvizsga. Az UT-Houstonban az infúzió után 180 nappal, 1 évvel és 2 évvel az utóellenőrzésre kerül sor – ezek a látogatások magukban foglalják a kórtörténetet és a fizikális vizsgálatot, a neurológiai és neuropszichológiai értékeléseket, valamint az agy DT-MRI képalkotását.