Sikkerhetsstudie av navlestrengsblod for å behandle pediatrisk traumatisk hjerneskade

Traumatisk hjerneskade er den primære årsaken til pediatrisk traumerelatert sykelighet og dødelighet. Foreløpig er det ingen reparativ terapeutisk mulighet tilgjengelig, og alle intervensjoner er utformet for å forhindre skadeprogresjon eller sekundær hjerneskade. Prekliniske data tyder på at cellulære stamfaderinfusjoner kan redusere alvorlighetsgraden av skade ved en rekke foreslåtte mekanismer. Den nåværende studien foreslår en fase 1-sikkerhetsstudie som bruker lagret autolog UCB for å behandle pasienter som lider av en alvorlig eller moderat TBI, og som ikke har kommet seg helt, målt ved Glasgow Outcome Score-Expanded/Child 6 til 18 måneder etter skaden. Vi har valgt å bruke én bank som bruker standardisert prosesserings- og lagringsprotokoll for å redusere celleproduktvariabilitet.

Familier som har banket hUCB hos Cord Blood Registry, Inc. (CBR), vil prospektivt bli varslet om muligheten for å bruke barnets lagrede UCB hvis de har en moderat eller alvorlig TBI og har et vedvarende underskudd ved 6-18 måneder. Før de melder seg inn i studien, vil pasientene få medisinske journaler, bildestudier gjennomgått, og et telefonintervju vil avgjøre potensielle kvalifikasjons- og eksklusjonskriterier. Hvis de er kvalifisert, vil pasientene reise til Houston for å gjennomgå en medisinsk historie og fysisk undersøkelse, nevropsykiatrisk evaluering, DT-MR-avbildning av hjernen og baseline laboratorieevaluering. UCB vil bli sendt til Senter for celle- og genterapi for reanimering og karakterisering/bestemmelse av frigjøringskriterier for celleproduktet (kontamineringsfri). UCB vil bli infundert intravenøst ​​og pasienten vil bli overvåket som en inneliggende pasient i Pediatric Intensive Care Unit (PICU) som ligger innenfor Children's Memorial Hermann Hospital i 24 timer, hvoretter pasienten vil bli utskrevet, men vil returnere neste dag for en avsluttende eksamen. Oppfølgingsbesøk vil finne sted tilbake ved UT-Houston 180 dager, 1 år og 2 år etter infusjon - disse besøkene vil inkludere sykehistorie og fysisk undersøkelse, nevrologiske og nevropsykiske evalueringer og DT-MR-avbildning av hjernen.