Sicherheitsstudie von Nabelschnurblut zur Behandlung traumatischer Hirnverletzungen bei Kindern

Traumatische Hirnverletzungen sind die Hauptursache für traumabedingte Morbidität und Mortalität bei Kindern. Derzeit gibt es keine reparative Therapieoption und alle Interventionen sind darauf ausgerichtet, ein Fortschreiten der Verletzung oder eine sekundäre Hirnverletzung zu verhindern. Präklinische Daten deuten darauf hin, dass Infusionen von Vorläuferzellen die Schwere der Verletzung durch eine Reihe vorgeschlagener Mechanismen verringern können. Die aktuelle Studie schlägt eine Phase-1-Sicherheitsstudie mit gespeichertem autologem UCB zur Behandlung von Patienten vor, die an einem schweren oder mittelschweren Schädel-Hirn-Trauma leiden und sich 6 bis 18 Monate nach der Verletzung noch nicht vollständig erholt haben, gemessen anhand des Glasgow Outcome Score-Expanded/Child. Wir haben uns für die Verwendung einer Bank entschieden, die ein standardisiertes Verarbeitungs- und Speicherprotokoll verwendet, um die Variabilität der Zellprodukte zu verringern.

Familien, die hUCB bei Cord Blood Registry, Inc. (CBR) gespeichert haben, werden künftig über die Möglichkeit informiert, das gespeicherte UCB ihres Kindes zu verwenden, wenn sie an einem mittelschweren oder schweren Schädel-Hirn-Trauma leiden und im Alter von 6 bis 18 Monaten ein anhaltendes Defizit aufweisen. Vor der Aufnahme in die Studie werden die Krankenakten der Patienten sowie bildgebende Untersuchungen überprüft und in einem Telefoninterview werden mögliche Eignungs- und Ausschlusskriterien ermittelt. Sofern berechtigt, reisen die Patienten nach Houston, um sich einer Anamnese und körperlichen Untersuchung, einer neuropsychiatrischen Untersuchung, einer DT-MRT-Bildgebung des Gehirns und einer Basislaboruntersuchung zu unterziehen. Das UCB wird zur Reanimation und Charakterisierung/Bestimmung der Freisetzungskriterien des Zellprodukts (kontaminationsfrei) an das Zentrum für Zell- und Gentherapie geschickt. Das UCB wird intravenös infundiert und der Patient wird 24 Stunden lang stationär auf der pädiatrischen Intensivstation (PICU) im Children's Memorial Hermann Hospital überwacht. Danach wird der Patient entlassen, kehrt aber am nächsten Tag zurück eine Abschlussprüfung. Nachuntersuchungen finden 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Infusion an der UT-Houston statt. Diese Besuche umfassen Anamnese und körperliche Untersuchung, neurologische und neuropsychologische Untersuchungen sowie DT-MRT-Bildgebung des Gehirns.