Bezpečnostní studie pupečníkové krve k léčbě dětského traumatického poranění mozku

Traumatické poranění mozku je primární příčinou dětské morbidity a mortality související s traumatem. V současné době není k dispozici žádná reparativní terapeutická možnost a všechny intervence jsou navrženy tak, aby zabránily progresi poranění nebo sekundárnímu poranění mozku. Předklinické údaje naznačují, že infuze progenitorových buněk mohou snížit závažnost poranění řadou navrhovaných mechanismů. Současná studie navrhuje bezpečnostní studii fáze 1 využívající uložený autologní UCB k léčbě pacientů, kteří trpí těžkou nebo středně závažnou TBI a kteří se plně nezhojili podle měření Glasgow Outcome Score-Expanded/Child 6 až 18 měsíců po zranění. Rozhodli jsme se použít jednu banku, která používá standardizovaný protokol zpracování a skladování ke snížení variability buněčného produktu.

Rodiny, které uložily hUCB v Cord Blood Registry, Inc. (CBR), budou prospektivně upozorněny na možnost použití uloženého UCB jejich dítěte, pokud trpí středně těžkým nebo těžkým TBI a mají trvalý deficit v 6-18 měsících. Před zařazením do studie budou pacientům přezkoumány jejich lékařské záznamy, zobrazovací studie a po telefonickém rozhovoru určí potenciální způsobilost a kritéria vyloučení. Pokud jsou způsobilí, pacienti pojedou do Houstonu, aby podstoupili anamnézu a fyzikální vyšetření, neuropsychiatrické vyšetření, zobrazení mozku DT-MRI a základní laboratorní vyšetření. UCB bude odeslán do Centra pro buněčnou a genovou terapii k reanimaci a charakterizaci/stanovení kritérií uvolňování buněčného produktu (bez kontaminace). UCB bude podána intravenózní infuzí a pacient bude sledován jako hospitalizovaný pacient na dětské jednotce intenzivní péče (PICU) umístěné v Dětském památníku Hermannovy nemocnice po dobu 24 hodin, poté bude pacient propuštěn, ale vrátí se další den na závěrečnou zkoušku. Následné návštěvy proběhnou zpět v UT-Houston 180 dní, 1 rok a 2 roky po infuzi – tyto návštěvy budou zahrnovat anamnézu a fyzikální vyšetření, neurologická a neuropsychická vyšetření a zobrazení mozku DT-MRI.