Estudo de segurança do sangue do cordão umbilical para tratar lesões cerebrais traumáticas pediátricas

O traumatismo cranioencefálico é a principal causa de morbidade e mortalidade relacionadas ao trauma pediátrico. Atualmente não há opção terapêutica reparadora disponível e todas as intervenções são projetadas para prevenir a progressão da lesão ou lesão cerebral secundária. Dados pré-clínicos sugerem que as infusões de células progenitoras podem reduzir a gravidade da lesão por vários mecanismos propostos. O estudo atual propõe um ensaio de segurança de Fase 1 usando UCB autólogo armazenado para tratar pacientes que sofreram um TCE grave ou moderado e não se recuperaram totalmente conforme medido pelo Glasgow Outcome Score-Expanded/Child em 6 a 18 meses após a lesão. Optamos por usar um banco que usa processamento padronizado e protocolo de armazenamento para reduzir a variabilidade do produto celular.

As famílias que depositaram hUCB no Cord Blood Registry, Inc. (CBR), serão notificadas prospectivamente sobre a possibilidade de usar o SCU armazenado de seus filhos se eles sofrerem um TCE moderado ou grave e tiverem um déficit persistente em 6-18 meses. Antes de se inscrever no estudo, os pacientes terão seus registros médicos, estudos de imagem revisados ​​e uma entrevista por telefone determinará os possíveis critérios de elegibilidade e exclusão. Se elegíveis, os pacientes viajarão para Houston para passar por um histórico médico e exame físico, avaliação neuropsiquiátrica, DT-MRI do cérebro e avaliação laboratorial inicial. O UCB será enviado ao Centro de Terapia Celular e Gênica para reanimação e caracterização/determinação dos critérios de liberação do produto celular (livre de contaminação). O UCB será infundido por via intravenosa e o paciente será monitorado como paciente internado na Unidade de Terapia Intensiva Pediátrica (UTIP) localizada no Children's Memorial Hermann Hospital por 24 horas, após o qual o paciente receberá alta, mas retornará no dia seguinte para um exame final. As visitas de acompanhamento ocorrerão na UT-Houston em 180 dias, 1 ano e 2 anos após a infusão - essas visitas incluirão histórico médico e exame físico, avaliações neurológicas e neuropsicológicas e imagens de DT-MRI do cérebro.