Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GC1111:n (Rekombinantti ihmisen iduronaatti-2-sulfataasi) turvallisuuden ja tehon arvioiminen Hunterin oireyhtymäpotilailla

sunnuntai 12. helmikuuta 2012 päivittänyt: Green Cross Corporation

Satunnaistettu, yksisokkoinen, aktiivisesti kontrolloitu, vaiheen 1/2 tutkimus GC1111:n (Rekombinantti ihmisen iduronaatti-2-sulfataasi) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Hunterin oireyhtymäpotilailla (mukopolysakkaridoosi II)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida GC1111:n (rekombinantti ihmisen iduronaatti-w-sulfataasi) turvallisuutta ja tehoa Hunterin oireyhtymää (mukopolysakkaridoosi II) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
    • Irwon-dong, Gangnam-Gu
      • Seoul, Irwon-dong, Gangnam-Gu, Korean tasavalta, 135-710
        • Samsung Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on diagnosoitu MPS II sekä kliinisten että biokemiallisten kriteerien perusteella
  2. Mies, ikä 6-35 vuotta
  3. Potilaat, jotka pystyvät täyttämään tutkimuksen vaatimukset
  4. Potilaat, jotka ovat antaneet vapaaehtoisen kirjallisen suostumuksen osallistua tutkimukseen
  5. Potilaat, jotka voivat käyttää asianmukaista ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  1. Trakeostomia tai luuytimensiirto historiassa
  2. Tunnettu yliherkkyys idursulfaasille
  3. Tunnettu shokki idursulfaasille
  4. Aiempi hoito toisella tutkimushoidolla viimeisten 30 päivän aikana
  5. Kantasolusiirron historia
  6. Tunnettu yliherkkyys jollekin idursulfaasin aineosalle
  7. Nainen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GC1111_0,5 mg/kg
Lääke: GC1111_0,5 mg/kg
Kokeellinen: GC1111_1,0 mg/kg
Lääke: GC1111_1,0 mg/kg
Active Comparator: Elaprase_0,5 mg/kg
Lääke: Elaprase_0,5 mg/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tulos
Aikaikkuna: lähtötaso, 4 viikon välein
Virtsan GAG:n prosentuaalisen muutoksen mittaus
lähtötaso, 4 viikon välein

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toissijainen tulos
Aikaikkuna: lähtötasolla 12 viikon välein
  • Kuuden minuutin kävelytestin (6-MWT) mittaukset
  • Maksan tilavuuden mittaukset
  • Sydämen koon ja sydämen toiminnan mittaukset
  • Nivelten liikeratojen mittaukset
  • Virtsan GAG-tasojen mittaukset
  • Keuhkojen toiminnan mittaukset
  • Arvioi turvallisuus: elintoiminnot, fyysinen tutkimus, laboratoriokokeet, haittatapahtumat, immunogeenisyys
lähtötasolla 12 viikon välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Green Cross Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. helmikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. helmikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 23. helmikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 14. helmikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 12. helmikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1111_P1/2

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa