Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å evaluere sikkerheten og effekten av GC1111 (rekombinant humant iduronat-2-sulfatase) hos pasienter med Hunter syndrom

12. februar 2012 oppdatert av: Green Cross Corporation

Randomisert, enkeltblind, aktivt kontrollert, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av GC1111 (rekombinant humant iduronat-2-sulfatase) hos pasienter med Hunter syndrom (mukopolysakkaridose II)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av GC1111 (rekombinant human iduronat-w-sulfatase) hos pasienter med Hunter syndrom (mukopolysakkaridose II).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Irwon-dong, Gangnam-Gu
      • Seoul, Irwon-dong, Gangnam-Gu, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med diagnose MPS II basert på både kliniske og biokjemiske kriterier
  2. Mann i alderen 6 til 35 år
  3. Pasienter som er i stand til å overholde studiekravene
  4. Pasienter som har gitt frivillig skriftlig samtykke til å delta i studien
  5. Pasienter som er akseptable for å bruke en passende prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om en trakeostomi eller en benmargstransplantasjon
  2. Kjent overfølsomhet overfor idursulfase
  3. Kjent sjokk til idursulfase
  4. Anamnese med å ha mottatt behandling med en annen undersøkelsesterapi i løpet av de siste 30 dagene
  5. Historie om en stamcelletransplantasjon
  6. Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i idursulfase
  7. Hunn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GC1111_0,5 mg/kg
Legemiddel: GC1111_0,5 mg/kg
Eksperimentell: GC1111_1,0 mg/kg
Legemiddel: GC1111_1,0 mg/kg
Aktiv komparator: Elaprase_0,5 mg/kg
Legemiddel: Elaprase_0,5 mg/kg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultat
Tidsramme: baseline, hver 4. uke
måling av % endring av Urin GAG
baseline, hver 4. uke

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært utfall
Tidsramme: baseline, hver 12. uke
  • Målinger av seks-minutters gåtesten (6-MWT)
  • Målinger av levervolum
  • Målinger av hjertestørrelse og hjertefunksjon
  • Målinger av leddets bevegelsesområde
  • Målinger av urin GAG-nivåer
  • Målinger av lungefunksjon
  • Vurder sikkerheten: vitale tegn, fysisk undersøkelse, laboratorietester, uønskede hendelser, immunogenitet
baseline, hver 12. uke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Green Cross Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. februar 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2012

Sist bekreftet

1. februar 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1111_P1/2

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere