Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценить безопасность и эффективность GC1111 (рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза) у пациентов с синдромом Хантера

12 февраля 2012 г. обновлено: Green Cross Corporation

Рандомизированное простое слепое активно контролируемое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности GC1111 (рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза) у пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II)

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности GC1111 (рекомбинантная человеческая идуронат-w-сульфатаза) у пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с диагнозом МПС II на основании как клинических, так и биохимических критериев
  2. Мужчина от 6 до 35 лет
  3. Пациенты, способные выполнить требования исследования
  4. Пациенты, давшие добровольное письменное согласие на участие в исследовании
  5. Пациенты, которым разрешено использовать соответствующий метод контрацепции

Критерий исключения:

  1. История трахеостомии или трансплантации костного мозга
  2. Известная гиперчувствительность к идурсульфазе
  3. Известный шок от идурсульфазы
  4. История получения лечения другой исследуемой терапией в течение последних 30 дней
  5. История трансплантации стволовых клеток
  6. Известная гиперчувствительность к любому из компонентов идурсульфазы
  7. Женский

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GC1111_0,5 мг/кг
Лекарство: GC1111_0,5 мг/кг
Экспериментальный: GC1111_1,0 мг/кг
Лекарство: GC1111_1,0 мг/кг
Активный компаратор: Элапраза_0,5 мг/кг
Лекарство: Элапраза_0,5 мг/кг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основной результат
Временное ограничение: исходный уровень, каждые 4 недели
измерение % изменения содержания ГАГ в моче
исходный уровень, каждые 4 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вторичный результат
Временное ограничение: исходный уровень, каждые 12 недель
  • Измерения теста шестиминутной ходьбы (6-MWT)
  • Измерения объема печени
  • Измерения размера сердца и функции сердца
  • Измерение диапазона движений в суставах
  • Измерение уровня ГАГ в моче
  • Измерения легочной функции
  • Оцените безопасность: основные показатели жизнедеятельности, физикальное обследование, лабораторные анализы, нежелательные явления, иммуногенность.
исходный уровень, каждые 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Green Cross Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 февраля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 февраля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2012 г.

Последняя проверка

1 февраля 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GC1111_P1/2

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться