Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności GC1111 (rekombinowanej ludzkiej 2-sulfatazy iduronianu) u pacjentów z zespołem Huntera

12 lutego 2012 zaktualizowane przez: Green Cross Corporation

Randomizowane badanie fazy 1/2 z pojedynczą ślepą próbą i aktywną kontrolą oceniające bezpieczeństwo i skuteczność GC1111 (rekombinowanej ludzkiej 2-sulfatazy iduronianu) u pacjentów z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności GC1111 (rekombinowanej ludzkiej sulfatazy iduronianu) u pacjentów z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Irwon-dong, Gangnam-Gu
      • Seoul, Irwon-dong, Gangnam-Gu, Republika Korei, 135-710
        • Samsung Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z rozpoznaniem MPS II na podstawie kryteriów klinicznych i biochemicznych
  2. Mężczyzna w wieku od 6 do 35 lat
  3. Pacjenci, którzy są w stanie spełnić wymagania badania
  4. Pacjenci, którzy wyrazili dobrowolną pisemną zgodę na udział w badaniu
  5. Pacjenci, którzy mogą stosować odpowiednią metodę antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia tracheostomii lub przeszczepu szpiku kostnego
  2. Znana nadwrażliwość na sulfatazę iduronianu
  3. Znany szok dla sulfatazy iduronianu
  4. Historia leczenia inną terapią eksperymentalną w ciągu ostatnich 30 dni
  5. Historia przeszczepu komórek macierzystych
  6. Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu
  7. Kobieta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GC1111_0,5mg/kg
Lek: GC1111_0,5mg/kg
Eksperymentalny: GC1111_1,0 mg/kg
Lek: GC1111_1,0 mg/kg
Aktywny komparator: Elaprase_0,5mg/kg
Lek: Elaprase_0,5mg/kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Główny wynik
Ramy czasowe: linii podstawowej, co 4 tygodnie
pomiar procentowej zmiany GAG w moczu
linii podstawowej, co 4 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik drugorzędny
Ramy czasowe: linii podstawowej, co 12 tygodni
  • Pomiary testu 6-minutowego marszu (6-MWT)
  • Pomiary objętości wątroby
  • Pomiary wielkości i funkcji serca
  • Pomiary zakresu ruchu stawów
  • Pomiary poziomu GAG w moczu
  • Pomiary czynności płuc
  • Oceń bezpieczeństwo: parametry życiowe, badanie przedmiotowe, badania laboratoryjne, zdarzenia niepożądane, immunogenność
linii podstawowej, co 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Green Cross Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 lutego 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 lutego 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2012

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1111_P1/2

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj