- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01301898
For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af GC1111 (rekombinant human iduronat-2-sulfatase) hos patienter med Hunter syndrom
12. februar 2012 opdateret af: Green Cross Corporation
Randomiseret, enkeltblindt, aktivt kontrolleret, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af GC1111 (rekombinant humant iduronat-2-sulfatase) hos patienter med Hunter syndrom (mucopolysaccharidosis II)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af GC1111 (rekombinant human iduronat-w-sulfatase) hos patienter med Hunter Syndrom (Mucopolysaccharidosis II)
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
31
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Irwon-dong, Gangnam-Gu
-
Seoul, Irwon-dong, Gangnam-Gu, Korea, Republikken, 135-710
- Samsung Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med diagnosen MPS II baseret på både kliniske og biokemiske kriterier
- Mand, i alderen 6 til 35 år
- Patienter, der er i stand til at overholde undersøgelseskravene
- Patienter, der har givet frivilligt skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
- Patienter, der er acceptable for at bruge en passende præventionsmetode
Ekskluderingskriterier:
- Historie om en trakeostomi eller en knoglemarvstransplantation
- Kendt overfølsomhed over for idursulfase
- Kendt shock til idursulfase
- Anamnese med at have modtaget behandling med en anden undersøgelsesterapi inden for de seneste 30 dage
- Historie om en stamcelletransplantation
- Kendt overfølsomhed over for nogen af komponenterne i idursulfase
- Kvinde
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: GC1111_0,5 mg/kg
|
|
Eksperimentel: GC1111_1,0 mg/kg
|
|
Aktiv komparator: Elaprase_0,5mg/kg
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Primært resultat
Tidsramme: baseline, hver 4. uge
|
måling af % ændring af Urin GAG
|
baseline, hver 4. uge
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sekundært resultat
Tidsramme: baseline, hver 12. uge
|
|
baseline, hver 12. uge
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2011
Studieafslutning (Faktiske)
1. marts 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. februar 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. februar 2011
Først opslået (Skøn)
23. februar 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
14. februar 2012
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. februar 2012
Sidst verificeret
1. februar 2012
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Mucopolysaccharidosis II
- Mucopolysaccharidoser
Andre undersøgelses-id-numre
- GC1111_P1/2
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidosis Type II (MPS II)Forenede Stater, Brasilien
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidosis Type II (MPS II)Forenede Stater, Canada
-
University Hospital HeidelbergAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mestringsadfærd | Mucopolysaccharidosis Type III | AdfærdsforstyrrelserTyskland
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VIForenede Stater
-
TakedaAfsluttetMucopolysaccharidosis (MPS)Brasilien
-
University of California, San FranciscoRekrutteringMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mucopolysaccharidosis VI | Wolmans sygdom | Pompes sygdom infantil | Mucopolysaccharidosis IV A | Mucopolysaccharidosis VII | Neuronopatisk Gauchers sygdomForenede Stater
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidosis IIJapan
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.AfsluttetMucopolysaccharidosis IIJapan
Kliniske forsøg med GC1111_0,5 mg/kg
-
Atridia Pty Ltd.Linear Clinical ResearchAfsluttet
-
Genor Biopharma Co., Ltd.Ukendt
-
Hangzhou Grand Biologic Pharmaceutical, Inc.Peking Union Medical College HospitalUkendt
-
Seoul National University HospitalAfsluttetPlasma volumen | TidevandsvolumenKorea, Republikken
-
Gangnam Severance HospitalAfsluttet
-
Aileron Therapeutics, Inc.AfsluttetVæksthormonmangelForenede Stater
-
Lee's Pharmaceutical LimitedSuspenderetBlodpladehæmmende lægemiddelKina
-
International AIDS Vaccine InitiativeBeth Israel Deaconess Medical Center; Ragon Institute of MGH, MIT and Harvard og andre samarbejdspartnereAfsluttetHIV-infektionerForenede Stater
-
Keymed Biosciences Co.LtdIkke rekrutterer endnuSystemisk lupus erythematosus
-
GlaxoSmithKlineAfsluttetMuskeldystrofierFrankrig, Forenede Stater