Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HPN-100:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa koskeva tutkimus lapsilla, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Vaihto, avoin tutkimus HPN-100:n turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehosta, jota seurasi pitkäaikainen HPN-100-hoito alle 6-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)

Tämä ei-satunnaistettu, avoin tutkimus kesti noin vuoden ja koostui lyhytaikaisesta NaPBA:sta HPN-100:aan siirtymisestä, johon sisältyi kaksi yöpymistä, jota seurasi 12 kuukauden pitkä hoitojakso, johon sisältyi kuukausittaisia ​​käyntejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin tutkimus, joka sisälsi 10 päivän vaihtojakson, jonka aikana koehenkilöt vaihdettiin heille määrätystä natriumfenyylibutyraattiannoksesta (BUPHENYLTM tai NaPBA) ​​HPN-100-annokseen, joka antoi saman määrän vaikuttavaa ainetta. , PBA, jota seuraa pitkäaikainen HPN-100-hoito jopa 12 kuukauden ajan. Tutkimus suunniteltiin keräämään turvallisuuden, farmakokinetiikan ja tehon arvioinnin kannalta tärkeitä tietoja samalla, kun tunnustetaan näytteenottorajoitukset pienten lasten kohdalla ja nykyinen hoitotaso. Tähän tutkimukseen kelpaavia potilaita olivat 29 päivän ja alle 6 vuoden ikäiset lapsipotilaat, joilla oli joko diagnosoitu tai kliinisesti epäilty ureasyklin häiriö (UCD), jotka saavat vakaan annoksen NaPBA-jauheformulaatiota. Koehenkilöt olivat kliinisesti stabiileja ja olivat saaneet vakaan annoksen NaPBA-jauhetta vähintään 5 päivän ajan ilmoittautumisajankohtana.

Tutkimuksen vaihto-osuuden aikana koehenkilöt vaihtoivat NaPBA:sta HPN-100:aan yhdessä vaiheessa ja he yöpyivät kaksi yötä 24 tunnin verinäytteiden kera, joista ensimmäinen oli päivänä 1, samalla kun otettiin vielä NaPBA:ta, ja toinen joka oli noin 10. päivänä HPN-100:n käytön aikana. Koehenkilöt jatkoivat sitten pitkäaikaista hoitovaihetta, joka kesti 12 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 viikkoa - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 29 päivän ikäiset - < 6 vuotta vanhat. Jos koehenkilö on syntynyt ennenaikaisesti, alaikärajan laskenta alkaa korjatusta raskausviikosta 40 viikkoa.
  • Tutkittavan laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus
  • Epäilty tai vahvistettu UCD-diagnoosi mistä tahansa alatyypistä paitsi NAGS-puutos
  • Vakaalla annoksella NaPBA-jauhetta vähintään 5 päivää ennen päivää 1
  • Et saa natriumbentsoaattia vähintään 5 päivään ennen päivää 1
  • Ei samanaikaista sairautta, joka estäisi turvallisen osallistumisen tutkijan arvioiden mukaan
  • Pystyy vastaanottamaan lääkkeitä suun kautta
  • Ei ole tehty maksansiirtoa, mukaan lukien hepatosellulaarinen siirto
  • Arvioitu riittävän vakaaksi ja ruokavalion ja hoidon mukaiseksi soveltuakseen ilmoittautumiseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Ammoniakkitason seulonta > 100 μmol/L ja hyperammonemiaan viittaavat merkit ja oireet; Tutkijan harkinnan mukaan potilaat voidaan seuloa uudelleen, kun heidän ammoniakkinsa on hallinnassa ja he ovat kliinisesti stabiileja
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa päivästä 1
  • Aktiivinen infektio (virus- tai bakteeriperäinen) tai mikä tahansa muu tila, joka voi lisätä ammoniakkitasoja
  • Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus, jonka vakavuusaste on 3 tai enemmän haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v4.03 mukaisesti, paitsi asteen 3 kohoaminen ammoniakki- ja maksaentsyymiarvoissa, jotka määritellään tasoiksi 5–20 kertaa ULN (normaalin yläraja) ) alaniiniaminotransferaasissa (ALT), aspartaattiaminotransferaasissa (AST) tai gamma-glutamyylitranspeptidaasissa (GGT) kliinisesti stabiilissa koehenkilössä
  • Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan saattaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen
  • Tunnettu yliherkkyys PAA:lle tai PBA:lle
  • Maksansiirto, mukaan lukien hepatosellulaarinen siirto
  • Tällä hetkellä käsitelty Carbaglu®:lla (karglumiinihappo)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HPN-100
Vaihda natriumfenyylibutyraatista avoimeen HPN-100 oraaliseen nesteeseen 10 päivän ajan ja sitten avoimeen, pitkäaikaiseen hoitoon 12 kuukauden ajan
Lääke: HPN-100
HPN-100 on PAA:n aihiolääke, joka yhdistettynä glutamiiniin tarjoaa vaihtoehtoisen välineen jätetypen poistamiseen. Se on neste, jolla on minimaalinen maku ja haju. Noin kolme teelusikallista HPN-100:aa (~17,4 ml) tuottaa PBA:na vastaavan määrän kuin 40 tablettia NaPBA:ta.
Muut nimet:
  • RAVICTI
  • Glyserolifenyylibuteraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Haitallisten tapahtumien määrä pöytäkirjan vaihto-osan aikana
2 viikkoa
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Haittavaikutusten määrä protokollan Turvalaajennus-osan aikana (huomaa: HPN-100-hoito vain turvalaajennuksen aikana)
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Veren ammoniakki
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Veren ammoniakkitasojen 24 tunnin ammoniakin AUC-arvoa päivinä 1 (NaPBA) ​​ja 10 (HPN-100) verrattiin. Ammoniakki arvioitiin tunnilla 0 (ennen ensimmäistä annosta, paasto), tunnilla 8 (n. 2-4 tuntia lounaan tai toisen pääaterian ja NaPBA-annoksen jälkeen), tunnilla 12 (noin 4 tuntia viimeisen pääaterian jälkeen) ja 24. tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen (ennen ensimmäistä annosta seuraavana päivänä, paasto).
2 viikkoa
Normaalia ylärajaa (ULN) suurempi ammoniakkitasojen taajuus HPN-100:ssa verrattuna NaPBA:han
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Ammoniakkiarvot muunnettiin SI-yksiköiksi (umol/L) ja normalisoitiin normaaliin ULN:ään 35 umol/l ennen analyysiä
2 viikkoa
Hyperammoneminen kriisi
Aikaikkuna: 1 vuosi
HAC:n esiintymistiheys NaPBA:lle ilmoittautumisen aikana verrattuna HAC:iin HPN-100-hoidon aikana
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: F MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HPN-100-012

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön kelpoisuuden jättämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (-tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/-tutkimuksen laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea. Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa