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HPN-100 在患有尿素循环障碍 (UCD) 的儿科受试者中的安全性、药代动力学和疗效研究

2017年1月13日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

一项关于 HPN-100 的安全性、药代动力学和疗效的转换、开放标签研究，随后在 6 岁以下患有尿素循环障碍 (UCD) 的儿科受试者中使用 HPN-100 进行长期治疗

这项非随机、开放标签的研究持续时间约为一年，包括短期 NaPBA 到 HPN-100 的转换部分，包括两次过夜，然后是为期 12 个月的长期治疗期，包括每月就诊。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签研究，包括为期 10 天的转换期，在此期间，受试者从其规定剂量的苯基丁酸钠（BUPHENYLTM 或 NaPBA）转换为提供相同活性成分量的 HPN-100 剂量, PBA，然后用 HPN-100 进行长达 12 个月的长期治疗。 该研究旨在获取对评估安全性、药代动力学和疗效重要的信息，同时认识到幼儿的抽样限制和当前的护理标准。 符合这项研究条件的患者包括 29 天至 < 6 岁的儿科患者，这些患者被诊断或临床怀疑患有尿素循环障碍 (UCD)，他们正在接受稳定剂量的 NaPBA 粉末制剂。 受试者临床稳定并且在入组时已接受稳定剂量的 NaPBA 粉末至少 5 天。

在研究的转换部分，受试者一步从 NaPBA 转换为 HPN-100，并有两次过夜并进行 24 小时采血，第一次是在第 1 天，同时仍在服用 NaPBA，第二次是大约在第 10 天服用 HPN-100。 然后受试者继续进入持续时间为 12 个月的长期治疗阶段。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4周 至 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 男性和女性受试者 29 天至 < 6 岁。 如果受试者早产，则从校正后的胎龄 40 周开始计算年龄下限。
  • 由受试者的合法代表签署知情同意书
  • 任何亚型的疑似或确诊 UCD 诊断，NAGS 缺陷除外
  • 在第 1 天前至少 5 天服用稳定剂量的 NaPBA 粉末
  • 在第 1 天之前至少 5 天没有服用苯甲酸钠
  • 根据研究者的判断，没有会妨碍安全参与的伴随疾病
  • 能够口服药物
  • 未进行过肝移植，包括肝细胞移植
  • 判断足够稳定并符合饮食和治疗以适合入组

排除标准：

  • 筛查氨水平 > 100 μmol/L 和指示高氨血症的体征和症状；根据研究者的判断，在控制氨并临床稳定后，可以对受试者进行重新筛选
  • 在第 1 天后的 30 天内使用任何研究药物
  • 活动性感染（病毒或细菌）或任何其他可能增加氨水平的情况
  • 根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v4.03，任何 3 级或更严重的临床或实验室异常，氨和肝酶 3 级升高除外，定义为 ULN 水平的 5-20 倍（正常上限)在临床稳定的受试者中的丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或γ谷氨酰转肽酶 (GGT)
  • 任何临床或实验室异常或医学状况，根据研究者的判断，可能会使受试者因参与本研究而面临更高的风险
  • 已知对 PAA 或 PBA 过敏
  • 肝移植，包括肝细胞移植
  • 目前使用 Carbaglu®（carglumic acid）治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：HPN-100
从苯丁酸钠切换到开放标签 HPN-100 口服液超过 10 天，然后开放标签，长期治疗 12 个月
药品：HPN-100
HPN-100 是 PAA 的前体药物，可与谷氨酰胺结合，为消除废氮提供替代载体。 它是一种味道和气味极小的液体。 大约三茶匙 HPN-100（约 17.4 毫升）提供相当于 40 片 NaPBA 的 PBA。
其他名称：
  • 拉维奇
  • 甘油苯丁酸酯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件
大体时间：2周
协议切换部分期间的不良事件发生率
2周
不良事件
大体时间：12个月
协议安全扩展部分期间的不良事件发生率（请注意：仅在安全扩展期间进行 HPN-100 治疗）
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血氨
大体时间：2周
比较第 1 天（NaPBA）和第 10 天（HPN-100）血氨水平的 24 小时氨 AUC。 在第 0 小时（第一次给药前，禁食）、第 8 小时（午餐或第二次主餐和 NaPBA 剂量后约 2-4 小时）、第 12 小时（最后一次主餐后约 4 小时）和第 24 小时评估氨第一次给药后的小时数（第二天第一次给药前，禁食）。
2周
与 NaPBA 相比，HPN-100 的氨水平高于正常上限 (ULN) 的频率
大体时间：2周
分析前将氨值转换为 SI 单位 (umol/L) 并归一化为 35 umol/L 的标准 ULN
2周
高氨血症危机
大体时间：1年
与 HPN-100 治疗期间的 HAC 相比，NaPBA 预注册期间的 HAC 率
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

调查人员

  • 学习椅：Bruce F Scharschmidt, M.D.、Hyperion Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年7月1日

初级完成 (实际的)

2013年2月1日

研究完成 (实际的)

2013年3月1日

研究注册日期

首次提交

2011年4月29日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月3日

首次发布 (估计)

2011年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2017年1月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年1月13日

最后验证

2015年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HPN-100-012

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