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Studio della sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di HPN-100, in soggetti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

18 giugno 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio di passaggio in aperto sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia dell'HPN-100, seguito da un trattamento a lungo termine con l'HPN-100, in soggetti pediatrici di età inferiore a 6 anni con disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

Questo studio non randomizzato in aperto è durato circa un anno e consisteva in una parte di passaggio a breve termine da NaPBA a HPN-100 che prevedeva due pernottamenti seguiti da un periodo di trattamento a lungo termine di 12 mesi con visite mensili.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio in aperto consistente in un periodo di passaggio di 10 giorni durante il quale i soggetti passavano dalla dose prescritta di fenilbutirrato di sodio (BUPHENYLTM o NaPBA) ​​a una dose di HPN-100 che rilasciava la stessa quantità di principio attivo , PBA, seguito da un trattamento a lungo termine con HPN-100 fino a 12 mesi. Lo studio è stato progettato per acquisire informazioni importanti per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia, pur riconoscendo i limiti di campionamento nei bambini piccoli e l'attuale standard di cura. I pazienti eleggibili per questo studio includevano pazienti pediatrici di età compresa tra 29 giorni e < 6 anni con un disturbo del ciclo dell'urea (UCD) diagnosticato o sospettato clinicamente che stanno ricevendo una dose stabile della formulazione in polvere di NaPBA. I soggetti erano clinicamente stabili e avevano ricevuto una dose stabile di NaPBA in polvere per almeno 5 giorni al momento dell'arruolamento.

Durante la parte di passaggio dello studio, i soggetti sono passati da NaPBA a HPN-100 in un'unica fase e hanno trascorso due pernottamenti con prelievo di sangue di 24 ore, il primo dei quali è stato il giorno 1, mentre assumevano ancora NaPBA, e il secondo di che era approssimativamente il giorno 10 durante l'assunzione di HPN-100. I soggetti hanno poi proseguito nella fase di trattamento a lungo termine della durata di 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 29 giorni e < 6 anni. Se il soggetto è nato prematuro, il calcolo del limite inferiore di età inizia all'età gestazionale corretta di 40 settimane.
  • Consenso informato firmato dal rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto
  • Diagnosi sospetta o confermata di UCD di qualsiasi sottotipo, ad eccezione del deficit di NAGS
  • Con una dose stabile di polvere di NaPBA per almeno 5 giorni prima del giorno 1
  • Non ricevere benzoato di sodio per almeno 5 giorni prima del giorno 1
  • Nessuna malattia concomitante che precluderebbe la partecipazione sicura secondo il giudizio dello sperimentatore
  • In grado di ricevere farmaci per via orale
  • Non ha subito trapianto di fegato, compreso il trapianto epatocellulare
  • Giudicato sufficientemente stabile e conforme alla dieta e al trattamento per essere idoneo all'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Screening del livello di ammoniaca > 100 μmol/L e segni e sintomi indicativi di iperammoniemia; i soggetti possono essere riesaminati dopo che la loro ammoniaca è stata controllata e sono clinicamente stabili, a discrezione dello sperimentatore
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dal Giorno 1
  • Infezione attiva (virale o batterica) o qualsiasi altra condizione che possa aumentare i livelli di ammoniaca
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio di Grado 3 o maggiore gravità secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, ad eccezione degli aumenti di Grado 3 dell'ammoniaca e degli enzimi epatici, definiti come livelli 5-20 volte ULN (limite superiore della norma ) in alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o gamma glutamil transpeptidasi (GGT) in un soggetto clinicamente stabile
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello sperimentatore, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore partecipando a questo studio
  • Ipersensibilità nota a PAA o PBA
  • Trapianto di fegato, compreso il trapianto epatocellulare
  • Attualmente trattato con Carbaglu® (acido carglumico)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HPN-100
Passaggio dal fenilbutirrato di sodio al liquido orale HPN-100 in aperto per 10 giorni, quindi in aperto, trattamento a lungo termine per 12 mesi
Droga: HPN-100
HPN-100 è un profarmaco di PAA che si combina con la glutammina per fornire un veicolo alternativo per l'eliminazione dell'azoto di scarto. È un liquido con gusto e odore minimi. Circa tre cucchiaini di HPN-100 (~17,4 ml) forniscono una quantità equivalente di PBA a 40 compresse di NaPBA.
Altri nomi:
  • RAVICTI
  • Glicerolo fenilbuterato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 2 settimane
Tasso di eventi avversi durante la parte Switch-Over del protocollo
2 settimane
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di eventi avversi durante la porzione di estensione della sicurezza del protocollo (nota: trattamento HPN-100 solo durante l'estensione della sicurezza)
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ammoniaca del sangue
Lasso di tempo: 2 settimane
È stata confrontata l'AUC di ammoniaca nelle 24 ore dei livelli di ammoniaca nel sangue nei giorni 1 (NaPBA) ​​e 10 (HPN-100). L'ammoniaca è stata valutata all'Ora 0 (pre-prima dose, a digiuno), all'Ora 8 (~2-4 ore dopo il pranzo o il secondo pasto principale e la dose di NaPBA), all'Ora 12 (~4 ore dopo l'ultimo pasto principale) e all'Ora 24 ore dopo la prima dose (pre-prima dose il giorno successivo, a digiuno).
2 settimane
Frequenza dei livelli di ammoniaca superiori al limite superiore della norma (ULN) su HPN-100 rispetto a NaPBA
Lasso di tempo: 2 settimane
I valori di ammoniaca sono stati convertiti in unità SI (umol/L) e normalizzati a un ULN standard di 35 umol/L prima dell'analisi
2 settimane
Crisi iperammoniemica
Lasso di tempo: 1 anno
Tasso di HAC durante la pre-iscrizione su NaPBA rispetto a HAC durante il trattamento HPN-100
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: F MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2011

Primo Inserito (Stimato)

4 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HPN-100-012

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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