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Estudo da Segurança, Farmacocinética e Eficácia do HPN-100, em Indivíduos Pediátricos com Distúrbios do Ciclo da Uréia (UCDs)

13 de janeiro de 2017 atualizado por: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Um estudo aberto de transição da segurança, farmacocinética e eficácia do HPN-100, seguido de tratamento de longo prazo com HPN-100, em pacientes pediátricos com menos de 6 anos de idade com distúrbios do ciclo da uréia (UCDs)

Este estudo aberto, não randomizado, teve aproximadamente um ano de duração e consistiu em uma transição de NaPBA para HPN-100 de curto prazo envolvendo duas pernoites seguidas por um período de tratamento de longo prazo de 12 meses envolvendo visitas mensais.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto que consistiu em um período de troca de 10 dias durante o qual os indivíduos foram trocados de sua dose prescrita de fenilbutirato de sódio (BUPHENYLTM ou NaPBA) ​​para uma dose de HPN-100 que forneceu a mesma quantidade do ingrediente ativo , PBA, seguido de tratamento prolongado com HPN-100 por até 12 meses. O estudo foi projetado para coletar informações importantes para avaliar a segurança, a farmacocinética e a eficácia, ao mesmo tempo em que reconhece as limitações de amostragem em crianças pequenas e o padrão atual de tratamento. Os pacientes elegíveis para este estudo incluíram pacientes pediátricos de 29 dias a < 6 anos de idade com diagnóstico ou suspeita clínica de Distúrbios do Ciclo da Uréia (UCD) que estão recebendo uma dose estável da formulação em pó de NaPBA. Os indivíduos estavam clinicamente estáveis ​​e recebiam uma dose estável de pó de NaPBA por pelo menos 5 dias no momento da inscrição.

Durante a parte de transição do estudo, os indivíduos mudaram de NaPBA para HPN-100 em uma etapa e tiveram duas pernoites com amostragem de sangue de 24 horas, a primeira das quais foi no Dia 1, enquanto ainda tomava NaPBA, e a segunda de que foi aproximadamente no dia 10 enquanto tomava HPN-100. Os indivíduos então continuaram na fase de tratamento de longo prazo, que durou 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino e feminino de 29 dias a < 6 anos de idade. Se o sujeito nascer prematuro, o cálculo do limite inferior de idade começa na idade gestacional corrigida de 40 semanas.
  • Consentimento informado assinado pelo representante legalmente aceitável do sujeito
  • Diagnóstico suspeito ou confirmado de DCU de qualquer subtipo, exceto deficiência de NAGS
  • Em dose estável de NaPBA em pó por pelo menos 5 dias antes do Dia 1
  • Não receber benzoato de sódio por pelo menos 5 dias antes do Dia 1
  • Nenhuma doença concomitante que impeça a participação segura, conforme julgado pelo investigador
  • Capaz de receber medicação por via oral
  • Não foi submetido a transplante hepático, incluindo transplante hepatocelular
  • Julgado suficientemente estável e compatível com dieta e tratamento para ser adequado para inscrição

Critério de exclusão:

  • Triagem de nível de amônia > 100 μmol/L e sinais e sintomas indicativos de hiperamonemia; os indivíduos podem ser rastreados novamente depois que sua amônia for controlada e estiverem clinicamente estáveis, a critério do investigador
  • Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias do Dia 1
  • Infecção ativa (viral ou bacteriana) ou qualquer outra condição que possa aumentar os níveis de amônia
  • Qualquer anormalidade clínica ou laboratorial de Grau 3 ou maior gravidade de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) v4.03, exceto elevações de Grau 3 em amônia e enzimas hepáticas, definidas como níveis 5-20 vezes o LSN (limite superior do normal ) em alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou gama glutamil transpeptidase (GGT) em um indivíduo clinicamente estável
  • Qualquer anormalidade clínica ou laboratorial ou condição médica que, a critério do investigador, possa colocar o sujeito em risco aumentado ao participar deste estudo
  • Hipersensibilidade conhecida a PAA ou PBA
  • Transplante de fígado, incluindo transplante hepatocelular
  • Atualmente tratado com Carbaglu® (ácido carglúmico)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HPN-100
Mude de fenilbutirato de sódio para líquido oral HPN-100 de rótulo aberto durante 10 dias e, em seguida, tratamento de longo prazo de rótulo aberto por 12 meses
Medicamento: HPN-100
O HPN-100 é um pró-fármaco do PAA que se combina com a glutamina para fornecer um veículo alternativo para a eliminação do nitrogênio residual. É um líquido com sabor e odor mínimos. Aproximadamente três colheres de chá de HPN-100 (~17,4 mL) fornecem uma quantidade equivalente de PBA a 40 comprimidos de NaPBA.
Outros nomes:
  • RAVICTI
  • Fenilbuterato de glicerol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: 2 semanas
Taxa de eventos adversos durante a parte de transição do protocolo
2 semanas
Eventos adversos
Prazo: 12 meses
Taxa de eventos adversos durante a extensão de segurança do protocolo (observação: tratamento HPN-100 somente durante a extensão de segurança)
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Amônia Sanguínea
Prazo: 2 semanas
A AUC de amônia de 24 horas dos níveis de amônia no sangue nos dias 1 (NaPBA) ​​e 10 (HPN-100) foi comparada. A amônia foi avaliada na Hora 0 (pré-primeira dose, em jejum), Hora 8 (~2-4 horas após o almoço ou a segunda refeição principal e dose de NaPBA), Hora 12 (~4 horas após a última refeição principal) e 24 horas após a primeira dose (pré-primeira dose no dia seguinte, em jejum).
2 semanas
Frequência de níveis de amônia maior que o limite superior do normal (ULN) em HPN-100 em comparação com NaPBA
Prazo: 2 semanas
Os valores de amônia foram convertidos em unidades SI (umol/L) e normalizados para um LSN padrão de 35 umol/L antes da análise
2 semanas
Crise Hiperamonêmica
Prazo: 1 ano
Taxa de HAC durante a pré-inscrição em NaPBA em comparação com HAC durante o tratamento com HPN-100
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Bruce F Scharschmidt, M.D., Hyperion Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de abril de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

4 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

16 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2017

Última verificação

1 de junho de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HPN-100-012

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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