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Urea Cycle Disorders (UCDs)가 있는 소아 피험자에서 HPN-100의 안전성, 약동학 및 효능 연구

2024년 6월 18일 업데이트: Amgen

요소 순환 장애(UCD)가 있는 6세 미만의 소아 피험자를 대상으로 HPN-100으로 장기간 치료한 후 HPN-100의 안전성, 약동학 및 효능에 대한 전환, 공개 라벨 연구

이 비무작위 공개 라벨 연구는 지속 기간이 약 1년이었고 단기 NaPBA에서 HPN-100으로의 전환 부분으로 구성되어 2박 숙박과 월간 방문을 포함하는 12개월 장기 치료 기간이 포함되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 10일간의 전환 기간으로 구성된 오픈 라벨 연구로, 이 기간 동안 피험자는 처방된 페닐부티르산나트륨(BUPHENYLTM 또는 NaPBA) ​​용량에서 동일한 양의 활성 성분을 전달하는 HPN-100 용량으로 전환했습니다. , PBA, HPN-100으로 최대 12개월까지 장기간 치료. 이 연구는 안전성, 약동학 및 효능을 평가하는 데 중요한 정보를 수집하는 동시에 어린 아동의 샘플링 제한과 현재 치료 표준을 인식하도록 설계되었습니다. 이 연구에 적격인 환자는 안정한 용량의 NaPBA 분말 제제를 투여받고 있는 요소 회로 장애(UCD)로 진단되거나 임상적으로 의심되는 생후 29일 내지 6세 미만의 소아 환자를 포함했습니다. 피험자는 임상적으로 안정적이었고 등록 당시 최소 5일 동안 안정적인 용량의 NaPBA 분말을 투여받았습니다.

연구의 전환 부분 동안 피험자는 한 단계에서 NaPBA에서 HPN-100으로 전환하고 24시간 혈액 샘플링과 함께 2번의 하룻밤을 보냈습니다. 첫 번째는 여전히 NaPBA를 복용하면서 1일째에 있었고 두 번째는 HPN-100을 복용하는 동안 약 10일째였습니다. 그 후 피험자는 12개월의 장기 치료 단계를 계속했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, 미국, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4주 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 29일에서 6세 미만의 남성 및 여성 피험자. 피험자가 조산한 경우, 하한 연령 계산은 수정 재태 연령 40주에서 시작됩니다.
  • 피험자의 법적으로 허용되는 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의서
  • NAGS 결핍을 제외한 모든 하위 유형의 의심되거나 확인된 UCD 진단
  • 1일 전 최소 5일 동안 안정적인 용량의 NaPBA 분말
  • 1일 전 최소 5일 동안 안식향산나트륨을 섭취하지 않음
  • 조사자가 판단한 안전한 참여를 방해하는 수반되는 질병이 없음
  • 구두로 약을 받을 수 있음
  • 간세포 이식을 포함한 간 이식을 받지 않은 경우
  • 등록에 적합하도록 충분히 안정적이고 식이 및 치료를 준수한다고 판단됨

제외 기준:

  • 스크리닝 암모니아 수준 > 100 μmol/L 및 고암모니아혈증을 나타내는 징후 및 증상; 조사자의 재량에 따라 암모니아가 조절되고 임상적으로 안정한 후 피험자를 재선별할 수 있습니다.
  • 1일차로부터 30일 이내에 연구용 약물 사용
  • 활성 감염(바이러스 또는 세균) 또는 암모니아 수치를 증가시킬 수 있는 기타 상태
  • CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.03에 따른 3등급 이상의 임상적 또는 실험실적 이상, ULN의 5-20배 수준으로 정의된 암모니아 및 간 효소의 3등급 상승 제외(정상 상한 ) 임상적으로 안정한 피험자의 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 감마 글루타밀 전이펩티다제(GGT)
  • 조사자의 재량에 따라 이 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 임상적 또는 실험실적 이상 또는 의학적 상태
  • PAA 또는 PBA에 알려진 과민증
  • 간세포 이식을 포함한 간 이식
  • 현재 Carbaglu®(카르글루민산)로 치료 중

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HPN-100
10일 동안 페닐부티르산 나트륨에서 공개 라벨 HPN-100 구강 액체로 전환한 다음 라벨 공개, 12개월 동안 장기 치료
의약품: HPN-100
HPN-100은 글루타민과 결합하여 폐질소 제거를 위한 대체 수단을 제공하는 PAA의 프로드러그입니다. 맛과 냄새가 적은 액체입니다. 약 3티스푼의 HPN-100(~17.4mL)은 NaPBA 40정과 동일한 양의 PBA를 제공합니다.
다른 이름들:
  • 라빅티
  • 글리세롤 페닐부테레이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 이주
프로토콜의 전환 부분 동안 이상 반응의 비율
이주
부작용
기간: 12 개월
프로토콜의 안전 확장 부분 동안의 부작용 비율(참고: 안전 확장 동안에만 HPN-100 치료)
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액 암모니아
기간: 이주
1일(NaPBA) ​​및 10일(HPN-100)에 혈액 암모니아 수준의 24시간 암모니아 AUC를 비교했습니다. 암모니아는 0시간(첫 번째 투여 전, 금식), 8시간(점심 후 ~2-4시간 후 또는 두 번째 주요 식사 및 NaPBA 용량), 12시간(마지막 주요 식사 후 ~4시간 후) 및 24시간에 평가되었습니다. 첫 번째 투여 후 몇 시간(다음 날 첫 번째 투여 전, 금식).
이주
NaPBA와 비교하여 HPN-100에서 정상 상한(ULN)보다 높은 암모니아 수준의 빈도
기간: 이주
암모니아 값을 SI 단위(umol/L)로 변환하고 분석 전에 표준 ULN 35 umol/L로 정규화했습니다.
이주
고암모니아혈증 위기
기간: 일년
HPN-100 치료 중 HAC와 비교한 NaPBA 사전 등록 중 HAC 비율
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amgen

수사관

  • 연구 책임자: F MD, Amgen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 3일

처음 게시됨 (추정된)

2011년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HPN-100-012

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.

IPD 공유 기간

본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다. 이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다. 일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다. 요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다. 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다. 승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다. 여기에는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 분석 사양에 제공된 분석 코드 조각이 포함된 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다. 자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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