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Étude de l'innocuité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité du HPN-100 chez des sujets pédiatriques atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD)

18 juin 2024 mis à jour par: Amgen

Une étude ouverte de commutation sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité de HPN-100, suivie d'un traitement à long terme avec HPN-100, chez des sujets pédiatriques de moins de 6 ans atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD)

Cette étude ouverte non randomisée a duré environ un an et consistait en une partie de passage à court terme du NaPBA au HPN-100 impliquant deux nuitées suivies d'une période de traitement à long terme de 12 mois impliquant des visites mensuelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude ouverte consistant en une période de basculement de 10 jours au cours de laquelle les sujets passaient de leur dose prescrite de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYLTM ou NaPBA) ​​à une dose de HPN-100 qui délivrait la même quantité de l'ingrédient actif. , PBA, suivi d'un traitement à long terme avec HPN-100 jusqu'à 12 mois. L'étude a été conçue pour recueillir des informations importantes pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité tout en reconnaissant les limites d'échantillonnage chez les jeunes enfants et les normes de soins actuelles. Les patients éligibles pour cette étude comprenaient des patients pédiatriques âgés de 29 jours à < 6 ans présentant un trouble du cycle de l'urée (UCD) diagnostiqué ou suspecté cliniquement et recevant une dose stable de la formulation en poudre de NaPBA. Les sujets étaient cliniquement stables et avaient reçu une dose stable de poudre de NaPBA pendant au moins 5 jours au moment de l'inscription.

Au cours de la phase de transition de l'étude, les sujets sont passés du NaPBA au HPN-100 en une seule étape et ont passé deux nuits avec un prélèvement sanguin de 24 heures, le premier ayant eu lieu le jour 1, tout en continuant à prendre du NaPBA, et le second de qui était environ le jour 10 lors de la prise de HPN-100. Les sujets ont ensuite poursuivi la phase de traitement à long terme d'une durée de 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins âgés de 29 jours à < 6 ans. Si le sujet est né prématurément, le calcul de la limite d'âge inférieure commence à l'âge gestationnel corrigé de 40 semaines.
  • Consentement éclairé signé par le représentant légal du sujet
  • Diagnostic UCD suspecté ou confirmé de tout sous-type, à l'exception du déficit en NAGS
  • À dose stable de poudre de NaPBA pendant au moins 5 jours avant le jour 1
  • Ne pas recevoir de benzoate de sodium pendant au moins 5 jours avant le jour 1
  • Aucune maladie concomitante qui empêcherait une participation en toute sécurité, à en juger par l'investigateur
  • Capable de recevoir des médicaments par voie orale
  • N'a pas subi de transplantation hépatique, y compris la transplantation hépatocellulaire
  • Jugé suffisamment stable et conforme au régime et au traitement pour convenir à l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Dépistage d'ammoniac > 100 μmol/L et signes et symptômes révélateurs d'une hyperammoniémie ; les sujets peuvent être redépistés une fois que leur ammoniaque est contrôlée et qu'ils sont cliniquement stables, à la discrétion de l'investigateur
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 30 jours suivant le jour 1
  • Infection active (virale ou bactérienne) ou toute autre condition pouvant augmenter les niveaux d'ammoniac
  • Toute anomalie clinique ou de laboratoire de grade 3 ou plus selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v4.03, à l'exception des élévations de grade 3 de l'ammoniac et des enzymes hépatiques, définies comme des niveaux de 5 à 20 fois la LSN (limite supérieure de la normale ) en alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou gamma glutamyl transpeptidase (GGT) chez un sujet cliniquement stable
  • Toute anomalie clinique ou de laboratoire ou condition médicale qui, à la discrétion de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque accru en participant à cette étude
  • Hypersensibilité connue au PAA ou au PBA
  • Greffe de foie, y compris greffe hépatocellulaire
  • Actuellement traité avec Carbaglu® (acide carglumique)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HPN-100
Passer du phénylbutyrate de sodium au liquide oral HPN-100 en ouvert sur 10 jours, puis en ouvert, traitement à long terme pendant 12 mois
Médicament: HPN-100
HPN-100 est une pro-drogue de PAA qui se combine avec la glutamine pour fournir un véhicule alternatif pour l'élimination des déchets azotés. C'est un liquide avec un minimum de goût et d'odeur. Environ trois cuillères à café de HPN-100 (~ 17,4 ml) délivrent une quantité équivalente de PBA à 40 comprimés de NaPBA.
Autres noms:
  • RAVICTI
  • Phénylbutérate de glycérol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 2 semaines
Taux d'événements indésirables pendant la partie de basculement du protocole
2 semaines
Événements indésirables
Délai: 12 mois
Taux d'événements indésirables pendant la partie de l'extension de sécurité du protocole (veuillez noter : traitement HPN-100 uniquement pendant l'extension de sécurité)
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ammoniac sanguin
Délai: 2 semaines
L'ASC de l'ammoniac sur 24 heures des niveaux d'ammoniac dans le sang aux jours 1 (NaPBA) ​​et 10 (HPN-100) a été comparée. L'ammoniac a été évalué à l'heure 0 (avant la première dose, à jeun), à l'heure 8 (~ 2 à 4 heures après le déjeuner ou le deuxième repas principal et la dose de NaPBA), à l'heure 12 (~ 4 heures après le dernier repas principal) et à la 24 heures après la première dose (avant la première dose le jour suivant, à jeun).
2 semaines
Fréquence des niveaux d'ammoniac supérieurs à la limite supérieure de la normale (LSN) sur HPN-100 par rapport au NaPBA
Délai: 2 semaines
Les valeurs d'ammoniac ont été converties en unités SI (umol/L) et normalisées à une LSN standard de 35 umol/L avant l'analyse
2 semaines
Crise hyperammonémique
Délai: 1 an
Taux de HAC lors de la pré-inscription sur NaPBA par rapport à HAC pendant le traitement HPN-100
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: F MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2011

Première publication (Estimé)

4 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HPN-100-012

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date de fin d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs. En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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