Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti HPN-100 u pediatrických pacientů s poruchami cyklu močoviny (UCD)

18. června 2024 aktualizováno: Amgen

Přepínací, otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti HPN-100, po níž následuje dlouhodobá léčba HPN-100 u pediatrických subjektů mladších 6 let s poruchami cyklu močoviny (UCD)

Tato nerandomizovaná, otevřená studie trvala přibližně jeden rok a sestávala z krátkodobé části přechodu NaPBA na HPN-100 zahrnující dvě přenocování následované 12měsíčním dlouhodobým léčebným obdobím zahrnujícím měsíční návštěvy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou studii skládající se z 10denního období přechodu, během kterého byly subjekty převedeny z předepsané dávky fenylbutyrátu sodného (BUPHENYLTM nebo NaPBA) ​​na dávku HPN-100, která dodala stejné množství účinné látky. , PBA, po které následovala dlouhodobá léčba HPN-100 po dobu až 12 měsíců. Studie byla navržena tak, aby zachytila ​​informace důležité pro vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti a zároveň uznala omezení odběru vzorků u malých dětí a současný standard péče. Mezi pacienty vhodné pro tuto studii patřili dětští pacienti ve věku od 29 dnů do < 6 let s diagnostikovanou nebo klinicky suspektní poruchou cyklu močoviny (UCD), kteří dostávají stabilní dávku práškové formy NaPBA. Subjekty byly klinicky stabilní a dostávaly stabilní dávku prášku NaPBA po dobu alespoň 5 dnů v době zařazení.

Během přechodové části studie přešli subjekty z NaPBA na HPN-100 v jednom kroku a měli dvě noci s 24hodinovým odběrem krve, z nichž první byla v den 1, přičemž stále užívali NaPBA, a druhá což bylo přibližně 10. den při užívání HPN-100. Subjekty poté pokračovaly v dlouhodobé fázi léčby, která trvala 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 29 dní až < 6 let. Pokud se subjekt narodí předčasně, začíná se výpočet dolní věkové hranice při korigovaném gestačním věku 40 týdnů.
  • Podepsaný informovaný souhlas právně přijatelným zástupcem subjektu
  • Podezřelá nebo potvrzená diagnóza UCD jakéhokoli podtypu, kromě deficitu NAGS
  • Na stabilní dávce prášku NaPBA po dobu nejméně 5 dnů před 1. dnem
  • Nedostáváte benzoát sodný alespoň 5 dní před 1. dnem
  • Žádné doprovodné onemocnění, které by podle posouzení zkoušejícího vylučovalo bezpečnou účast
  • Schopnost přijímat léky perorálně
  • Neprodělal transplantaci jater, včetně hepatocelulární transplantace
  • Posouzeno jako dostatečně stabilní a vyhovující dietě a léčbě, aby bylo vhodné pro zařazení

Kritéria vyloučení:

  • Screeningová hladina amoniaku > 100 μmol/l a známky a symptomy svědčící pro hyperamonemii; subjekty mohou být znovu vyšetřeny poté, co je jejich amoniak pod kontrolou a jsou klinicky stabilní, podle uvážení zkoušejícího
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku do 30 dnů ode dne 1
  • Aktivní infekce (virová nebo bakteriální) nebo jakýkoli jiný stav, který může zvýšit hladiny amoniaku
  • Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita stupně 3 nebo vyšší závažnosti podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, s výjimkou zvýšení hladiny amoniaku a jaterních enzymů stupně 3, definovaných jako hladiny 5-20násobku ULN (horní hranice normy). u alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo gama glutamyltranspeptidázy (GGT) u klinicky stabilního subjektu
  • Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita nebo zdravotní stav, který může podle uvážení zkoušejícího vystavit subjekt zvýšenému riziku účastí v této studii
  • Známá přecitlivělost na PAA nebo PBA
  • Transplantace jater, včetně hepatocelulární transplantace
  • Aktuálně ošetřeno Carbaglu® (kyselina karglumová)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HPN-100
Přejděte z fenylbutyrátu sodného na otevřenou perorální tekutinu HPN-100 po dobu 10 dnů a poté otevřenou, dlouhodobou léčbu po dobu 12 měsíců
Lék: HPN-100
HPN-100 je proléčivo PAA, které se kombinuje s glutaminem a poskytuje alternativní prostředek pro eliminaci odpadního dusíku. Je to tekutina s minimální chutí a vůní. Přibližně tři čajové lžičky HPN-100 (~17,4 ml) poskytují ekvivalentní množství jako PBA jako 40 tablet NaPBA.
Ostatní jména:
  • RAVICTI
  • Glycerol fenylbuterát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 2 týdny
Míra nežádoucích událostí během přechodové části protokolu
2 týdny
Nežádoucí příhody
Časové okno: 12 měsíců
Míra nežádoucích příhod během části protokolu o bezpečnostním rozšíření (povšimněte si prosím: léčba HPN-100 pouze během bezpečnostního rozšíření)
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Amoniak v krvi
Časové okno: 2 týdny
Byla porovnána 24hodinová AUC hladiny amoniaku v krvi ve dnech 1 (NaPBA) ​​a 10 (HPN-100). Amoniak byl hodnocen v hodině 0 (před první dávkou, nalačno), hodině 8 (~2-4 hodiny po obědě nebo druhém hlavním jídle a dávce NaPBA), hodině 12 (~4 hodiny po posledním hlavním jídle) a 24 hodiny po první dávce (před první dávkou následující den, nalačno).
2 týdny
Frekvence hladin amoniaku vyšší než horní hranice normálu (ULN) na HPN-100 ve srovnání s NaPBA
Časové okno: 2 týdny
Hodnoty amoniaku byly před analýzou převedeny na jednotky SI (umol/l) a normalizovány na standardní ULN 35 umol/l
2 týdny
Hyperamonemická krize
Časové okno: 1 rok
Míra HAC během předregistrace na NaPBA ve srovnání s HAC během léčby HPN-100
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: F MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

4. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HPN-100-012

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HPN-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit