Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af HPN-100 hos pædiatriske personer med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD'er)

13. januar 2017 opdateret af: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

En switch-over, open-label undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af HPN-100, efterfulgt af langtidsbehandling med HPN-100, hos pædiatriske forsøgspersoner under 6 år med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD'er)

Denne ikke-randomiserede, åbne undersøgelse varede cirka et år og bestod af en kortvarig overgang fra NaPBA til HPN-100, der involverede to overnatninger efterfulgt af en 12-måneders langtidsbehandlingsperiode, der involverede månedlige besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent studie bestående af en 10-dages overgangsperiode, hvor forsøgspersoner blev skiftet fra deres ordinerede dosis af natriumphenylbutyrat (BUPHENYLTM eller NaPBA) ​​til en dosis af HPN-100, der afgav den samme mængde af den aktive ingrediens , PBA, efterfulgt af langtidsbehandling med HPN-100 i op til 12 måneder. Undersøgelsen var designet til at indfange information, der er vigtig for evaluering af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet, samtidig med at man anerkender prøveudtagningsbegrænsninger hos små børn og den nuværende standard for pleje. Patienter, der var kvalificerede til denne undersøgelse, inkluderede pædiatriske patienter fra 29 dage til < 6 år med enten en diagnosticeret eller klinisk mistænkt urinstofcykluslidelse (UCD), som modtager en stabil dosis af pulverformuleringen af ​​NaPBA. Forsøgspersonerne var klinisk stabile og havde fået en stabil dosis NaPBA-pulver i mindst 5 dage på tidspunktet for indskrivningen.

Under omskiftningsdelen af ​​undersøgelsen skiftede forsøgspersoner fra NaPBA til HPN-100 i ét trin og havde to overnatninger med 24 timers blodprøvetagning, hvoraf den første var på dag 1, mens de stadig tog NaPBA, og den anden af hvilket var på cirka dag 10, mens du tog HPN-100. Forsøgspersonerne fortsatte derefter i langtidsbehandlingsfasen, som varede 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner fra 29 dage til < 6 år. Hvis forsøgspersonen er født for tidligt, begynder beregningen af ​​den nedre aldersgrænse ved den korrigerede svangerskabsalder på 40 uger.
  • Underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant
  • Mistænkt eller bekræftet UCD-diagnose af enhver undertype, undtagen NAGS-mangel
  • På en stabil dosis af NaPBA-pulver i mindst 5 dage før dag 1
  • Har ikke fået natriumbenzoat i mindst 5 dage før dag 1
  • Ingen samtidig sygdom, som ville udelukke sikker deltagelse som vurderet af investigator
  • Kan modtage medicin oralt
  • Har ikke gennemgået levertransplantation, herunder hepatocellulær transplantation
  • Bedømmes tilstrækkelig stabil og i overensstemmelse med kost og behandling til at være egnet til indskrivning

Ekskluderingskriterier:

  • Screening af ammoniakniveau > 100 μmol/L og tegn og symptomer, der tyder på hyperammonæmi; forsøgspersoner kan screenes igen, efter at deres ammoniak er kontrolleret, og de er klinisk stabile, efter investigators skøn
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter dag 1
  • Aktiv infektion (viral eller bakteriel) eller enhver anden tilstand, der kan øge ammoniakniveauet
  • Enhver klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet af grad 3 eller højere i overensstemmelse med Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, undtagen grad 3-stigninger i ammoniak og leverenzymer, defineret som niveauer 5-20 gange ULN (øvre grænse for normalen) ) i alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST) eller gamma glutamyl transpeptidase (GGT) hos et klinisk stabilt individ
  • Enhver klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens skøn kan sætte forsøgspersonen i øget risiko ved at deltage i denne undersøgelse
  • Kendt overfølsomhed over for PAA eller PBA
  • Levertransplantation, herunder hepatocellulær transplantation
  • I øjeblikket behandlet med Carbaglu® (carglumsyre)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HPN-100
Skift fra natriumphenylbutyrat til open label HPN-100 oral væske i løbet af 10 dage og derefter open label, langtidsbehandling i 12 måneder
Medicin: HPN-100
HPN-100 er et pro-lægemiddel af PAA, der kombineres med glutamin for at give et alternativt middel til eliminering af affaldsnitrogen. Det er en væske med minimal smag og lugt. Cirka tre teskefulde HPN-100 (~17,4 mL) giver en tilsvarende mængde som PBA som 40 tabletter NaPBA.
Andre navne:
  • RAVICTI
  • Glycerol phenylbuterate

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 2 uger
Rate af uønskede hændelser under overgangsdelen af ​​protokollen
2 uger
Uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser under sikkerhedsudvidelsesdelen af ​​protokollen (bemærk: HPN-100-behandling kun under sikkerhedsforlængelse)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blod ammoniak
Tidsramme: 2 uger
24-timers ammoniak-AUC for ammoniakniveauer i blodet på dag 1 (NaPBA) ​​og 10 (HPN-100) blev sammenlignet. Ammoniak blev vurderet ved time 0 (før-første dosis, fastende), time 8 (~2-4 timer efter frokost eller det andet hovedmåltid og dosis af NaPBA), time 12 (~4 timer efter det sidste hovedmåltid) og 24. timer efter første dosis (før første dosis den følgende dag, fastende).
2 uger
Hyppighed af ammoniakniveauer større end den øvre normalgrænse (ULN) på HPN-100 sammenlignet med NaPBA
Tidsramme: 2 uger
Ammoniakværdier blev konverteret til SI-enheder (umol/L) og normaliseret til en standard ULN på 35 umol/L før analyse
2 uger
Hyperammonemisk krise
Tidsramme: 1 år
Rate af HAC under præ-tilmelding på NaPBA sammenlignet med HAC under HPN-100 behandling
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Efterforskere

  • Studiestol: Bruce F Scharschmidt, M.D., Hyperion Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2011

Først opslået (Skøn)

4. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2017

Sidst verificeret

1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HPN-100-012

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med HPN-100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner