Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności HPN-100 u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD)

13 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Zmiana, otwarte badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności HPN-100, po którym następuje długotrwałe leczenie HPN-100, u dzieci w wieku poniżej 6 lat z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD)

To nierandomizowane, otwarte badanie trwało około jednego roku i obejmowało krótkoterminową zmianę NaPBA na HPN-100, obejmującą dwa noclegi, po których następował 12-miesięczny długoterminowy okres leczenia obejmujący comiesięczne wizyty.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie składające się z 10-dniowego okresu przestawiania, podczas którego pacjentom przestawiano przepisaną dawkę fenylomaślanu sodu (BUPHENYLTM lub NaPBA) ​​na dawkę HPN-100, która dostarczała taką samą ilość składnika aktywnego , PBA, a następnie długotrwałe leczenie HPN-100 przez okres do 12 miesięcy. Badanie zaprojektowano w celu zebrania informacji ważnych dla oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności przy jednoczesnym rozpoznaniu ograniczeń pobierania próbek u małych dzieci i obecnego standardu opieki. Do pacjentów kwalifikujących się do tego badania należeli pacjenci pediatryczni w wieku od 29 dni do < 6 lat ze zdiagnozowanymi lub klinicznie podejrzewanymi zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD), którzy otrzymują stabilną dawkę NaPBA w postaci proszku. Pacjenci byli stabilni klinicznie i otrzymywali proszek NaPBA w stałej dawce przez co najmniej 5 dni w momencie włączenia.

W części badania, w której nastąpiła zmiana, uczestnicy przestawili się z NaPBA na HPN-100 w jednym etapie i mieli dwa noclegi z pobieraniem krwi w ciągu 24 godzin, z których pierwszy miał miejsce w dniu 1., gdy nadal przyjmowali NaPBA, a drugi z co miało miejsce około 10. dnia przyjmowania HPN-100. Następnie pacjenci kontynuowali długoterminową fazę leczenia, która trwała 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 29 dni do < 6 lat. Jeżeli pacjentka urodziła się przedwcześnie, obliczanie dolnej granicy wieku rozpoczyna się od skorygowanego wieku ciążowego wynoszącego 40 tygodni.
  • Świadoma zgoda podpisana przez prawnie akceptowalnego przedstawiciela podmiotu
  • Podejrzenie lub potwierdzone rozpoznanie UCD dowolnego podtypu, z wyjątkiem niedoboru NAGS
  • Na stabilnej dawce proszku NaPBA przez co najmniej 5 dni przed dniem 1
  • Nieotrzymywanie benzoesanu sodu przez co najmniej 5 dni przed dniem 1
  • Brak współistniejącej choroby, która wykluczałaby bezpieczny udział w ocenie badacza
  • Możliwość przyjmowania leków doustnie
  • Nie przeszedł przeszczepu wątroby, w tym przeszczepu komórek wątrobowych
  • Uznane za wystarczająco stabilne i zgodne z dietą i leczeniem, aby nadawać się do włączenia

Kryteria wyłączenia:

  • Badanie przesiewowe poziomu amoniaku > 100 μmol/L oraz oznaki i objawy wskazujące na hiperamonemię; osoby badane mogą zostać poddane ponownemu badaniu przesiewowemu po tym, jak ich poziom amoniaku jest kontrolowany i są stabilni klinicznie, według uznania badacza
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni od dnia 1
  • Aktywna infekcja (wirusowa lub bakteryjna) lub jakikolwiek inny stan, który może zwiększać poziom amoniaku
  • Wszelkie nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne o nasileniu 3. stopnia lub większym, zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, z wyjątkiem zwiększenia stężenia amoniaku i enzymów wątrobowych stopnia 3. u stabilnego klinicznie pacjenta
  • Jakakolwiek kliniczna lub laboratoryjna nieprawidłowość lub stan medyczny, który według uznania badacza może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko związane z udziałem w tym badaniu
  • Znana nadwrażliwość na PAA lub PBA
  • Przeszczep wątroby, w tym przeszczep wątroby
  • Obecnie leczony Carbaglu® (kwas kargluminowy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HPN-100
Zmiana z fenylomaślanu sodu na otwarty płyn doustny HPN-100 w ciągu 10 dni, a następnie otwarta etykieta, długoterminowe leczenie przez 12 miesięcy
Lek: HPN-100
HPN-100 jest prolekiem PAA, który łączy się z glutaminą, aby zapewnić alternatywny nośnik do eliminacji odpadowego azotu. Jest to płyn o minimalnym smaku i zapachu. Około trzy łyżeczki HPN-100 (~17,4 ml) dostarczają równoważną ilość PBA co 40 tabletek NaPBA.
Inne nazwy:
  • RAVICTI
  • Fenylomaślan glicerolu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Wskaźnik zdarzeń niepożądanych podczas części Protokołu dotyczącej zmiany
2 tygodnie
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek zdarzeń niepożądanych podczas części protokołu Safety Extension (uwaga: leczenie HPN-100 tylko podczas Safety Extension)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Amoniak we krwi
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Porównano 24-godzinne AUC poziomów amoniaku we krwi w dniach 1 (NaPBA) ​​i 10 (HPN-100). Amoniak oceniano w godzinie 0 (przed pierwszą dawką, na czczo), godzinie 8 (~2-4 godziny po obiedzie lub drugim głównym posiłku i dawce NaPBA), godzinie 12 (~4 godziny po ostatnim głównym posiłku) i 24 godzin po pierwszej dawce (przed pierwszą dawką następnego dnia, na czczo).
2 tygodnie
Częstotliwość poziomów amoniaku przekraczających górną granicę normy (ULN) w HPN-100 w porównaniu z NaPBA
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Wartości amoniaku przeliczono na jednostki SI (umol/l) i znormalizowano do standardowej GGN wynoszącej 35 umol/l przed analizą
2 tygodnie
Kryzys hiperamonemiczny
Ramy czasowe: 1 rok
Wskaźnik HAC podczas wstępnej rejestracji na NaPBA w porównaniu z HAC podczas leczenia HPN-100
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Bruce F Scharschmidt, M.D., Hyperion Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-012

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HPN-100

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj