Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение безопасности, фармакокинетики и эффективности HPN-100 у детей с нарушениями цикла мочевины (UCD)

13 января 2017 г. обновлено: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Переключение, открытое исследование безопасности, фармакокинетики и эффективности HPN-100 с последующим длительным лечением HPN-100 у детей в возрасте до 6 лет с нарушениями цикла мочевины (UCD)

Это нерандомизированное открытое исследование длилось примерно один год и состояло из краткосрочной части перехода с NaPBA на HPN-100, включающей две ночи пребывания с последующим 12-месячным длительным периодом лечения с ежемесячными визитами.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое исследование, состоящее из 10-дневного периода переключения, в течение которого испытуемых переводили с назначенной им дозы фенилбутирата натрия (БУФЕНИЛТМ или NaPBA) ​​на дозу HPN-100, которая доставляла такое же количество активного ингредиента. , ПБА с последующим длительным лечением HPN-100 до 12 мес. Исследование было разработано для сбора информации, важной для оценки безопасности, фармакокинетики и эффективности, с учетом ограничений выборки у детей младшего возраста и текущих стандартов лечения. Пациенты, подходящие для этого исследования, включали педиатрических пациентов в возрасте от 29 дней до < 6 лет с диагностированными или клинически подозреваемыми нарушениями цикла мочевины (UCD), которые получают стабильную дозу порошковой формы NaPBA. Субъекты были клинически стабильны и получали стабильную дозу порошка NaPBA в течение не менее 5 дней на момент включения.

Во время переходной части исследования испытуемые перешли с NaPBA на HPN-100 за один шаг и провели две ночи с забором крови в течение 24 часов, первая из которых была в 1-й день, все еще принимая NaPBA, а вторая из это было примерно на 10-й день при приеме HPN-100. Затем субъекты продолжали фазу долгосрочного лечения, которая длилась 12 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 недели до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 29 дней до < 6 лет. Если субъект рождается недоношенным, расчет нижней возрастной границы начинается с исправленного гестационного возраста 40 недель.
  • Информированное согласие, подписанное законным представителем субъекта
  • Подозрение или подтвержденный диагноз UCD любого подтипа, кроме дефицита NAGS
  • При стабильной дозе порошка NaPBA не менее чем за 5 дней до 1-го дня
  • Отсутствие приема бензоата натрия как минимум за 5 дней до 1-го дня
  • Отсутствие сопутствующих заболеваний, препятствующих безопасному участию, по мнению исследователя.
  • Способен принимать лекарства перорально
  • Не подвергался трансплантации печени, в том числе гепатоцеллюлярной трансплантации.
  • Оценка достаточно стабильна и соответствует диете и лечению, чтобы быть подходящей для зачисления.

Критерий исключения:

  • Скрининговый уровень аммиака > 100 мкмоль/л и признаки и симптомы, указывающие на гипераммониемию; субъекты могут быть подвергнуты повторному скринингу после того, как уровень аммиака у них будет контролироваться и они станут клинически стабильными, по усмотрению исследователя.
  • Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней после 1-го дня
  • Активная инфекция (вирусная или бактериальная) или любое другое состояние, которое может повысить уровень аммиака.
  • Любое клиническое или лабораторное отклонение 3-й степени тяжести или выше в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) версии 4.03, за исключением повышения уровня аммиака и ферментов печени 3-й степени, определяемого как уровни, в 5–20 раз превышающие ВГН (верхний предел нормы). ) в аланинаминотрансферазе (АЛТ), аспартатаминотрансферазе (АСТ) или гамма-глутамилтранспептидазе (ГГТ) у клинически стабильного субъекта
  • Любые клинические или лабораторные отклонения или медицинские состояния, которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть субъекта повышенному риску при участии в этом исследовании.
  • Известная гиперчувствительность к PAA или PBA
  • Трансплантация печени, включая гепатоцеллюлярную трансплантацию
  • В настоящее время лечится Carbaglu® (карглуминовая кислота)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ХПН-100
Переход с фенилбутирата натрия на открытую жидкость для перорального применения HPN-100 в течение 10 дней, затем открытую, долгосрочную терапию в течение 12 месяцев.
Лекарство: ХПН-100
HPN-100 — это пролекарство PAA, которое в сочетании с глютамином представляет собой альтернативное средство для удаления ненужного азота. Это жидкость с минимальным вкусом и запахом. Приблизительно три чайные ложки HPN-100 (~ 17,4 мл) обеспечивают количество PBA, эквивалентное 40 таблеткам NaPBA.
Другие имена:
  • РАВИЧТИ
  • Глицерин фенилбутерат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 2 недели
Частота нежелательных явлений во время переходной части протокола
2 недели
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 12 месяцев
Частота нежелательных явлений во время части протокола, посвященной расширению безопасности (обратите внимание: лечение HPN-100 только во время расширения безопасности)
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Аммиак крови
Временное ограничение: 2 недели
Сравнивали 24-часовую AUC уровней аммиака в крови в дни 1 (NaPBA) ​​и 10 (HPN-100). Аммиак оценивали в 0-й час (перед первой дозой, натощак), 8-й час (~ 2-4 часа после обеда или второго основного приема пищи и дозы NaPBA), 12-й час (~ 4 часа после последнего основного приема пищи) и 24 часа. часов после первой дозы (до первой дозы на следующий день, натощак).
2 недели
Частота уровней аммиака выше верхней границы нормы (ВГН) на HPN-100 по сравнению с NaPBA
Временное ограничение: 2 недели
Значения аммиака были переведены в единицы СИ (мкмоль/л) и нормализованы к стандартной ВГН 35 мкмоль/л перед анализом.
2 недели
Гипераммониемический кризис
Временное ограничение: 1 год
Частота HAC во время предварительной регистрации на NaPBA по сравнению с HAC во время лечения HPN-100
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Следователи

  • Учебный стул: Bruce F Scharschmidt, M.D., Hyperion Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 мая 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

16 января 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HPN-100-012

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ХПН-100

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться