Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a HPN-100 biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról karbamidciklus-zavarban (UCD) szenvedő gyermekeknél

2024. június 18. frissítette: Amgen

Átállási, nyílt vizsgálat a HPN-100 biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról, amelyet hosszú távú HPN-100-kezelés követ, 6 év alatti, karbamidciklus-zavarral (UCD) szenvedő gyermekgyógyászati ​​alanyokon

Ez a nem randomizált, nyílt vizsgálat körülbelül egy évig tartott, és egy rövid távú NaPBA-ról HPN-100-ra való átállásból állt, amely két éjszakázást, majd egy 12 hónapos, havi látogatásokat magában foglaló hosszú távú kezelési időszakot tartalmazott.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat volt, amely egy 10 napos átállási időszakból állt, amely során az alanyokat az előírt nátrium-fenil-butirát (BUPHENYLTM vagy NaPBA) ​​dózisról olyan HPN-100 adagra váltották, amely ugyanolyan mennyiségű hatóanyagot szállított. , PBA, majd hosszú távú kezelés HPN-100-zal legfeljebb 12 hónapig. A vizsgálat célja a biztonságosság, a farmakokinetika és a hatékonyság értékeléséhez fontos információk megszerzése volt, miközben felismeri a kisgyermekek mintavételi korlátait és a jelenlegi gondozási színvonalat. A vizsgálatban részt vevő betegek között olyan 29 napos és 6 évesnél fiatalabb gyermekek szerepeltek, akiknek diagnosztizált vagy klinikailag gyanított karbamidciklus-zavara (UCD) volt, és akik stabil dózisban kapják a por alakú NaPBA-t. Az alanyok klinikailag stabilak voltak, és a beiratkozás időpontjában legalább 5 napig stabil dózisú NaPBA port kaptak.

A vizsgálat átállási részében az alanyok egy lépésben váltottak NaPBA-ról HPN-100-ra, és két éjszakát töltöttek 24 órás vérvétel mellett, amelyek közül az első az 1. napon volt, miközben még NaPBA-t szedtek, a második pedig ami körülbelül a 10. napon volt a HPN-100 szedése közben. Az alanyok ezután a hosszú távú kezelési fázisban folytatták, amely 12 hónapig tartott.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90404
        • UCLA Pediatrics/Genetics
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04101
        • Maine Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női alanyok 29 napostól 6 éves korig. Ha az alany koraszülött, az alsó korhatár számítása a korrigált 40 hetes terhességi kortól kezdődik.
  • Az alany jogilag elfogadható képviselője által aláírt, tájékozott beleegyezés
  • Bármely altípus gyanúja vagy megerősített UCD-diagnózisa, kivéve a NAGS-hiányt
  • Stabil adag NaPBA por mellett legalább 5 napig az 1. nap előtt
  • Nem kapott nátrium-benzoátot legalább 5 napig az 1. nap előtt
  • Nincs olyan kísérő betegség, amely a vizsgálatvezető megítélése szerint kizárná a biztonságos részvételt
  • Képes szájon át gyógyszert kapni
  • Nem esett át májátültetésen, beleértve a hepatocelluláris transzplantációt
  • Megfelelően stabilnak és az étrendnek és a kezelésnek megfelelőnek ítélték ahhoz, hogy alkalmas legyen a felvételre

Kizárási kritériumok:

  • Szűrő ammóniaszint > 100 μmol/L és hiperammonémiára utaló jelek és tünetek; Az alanyok újraszűrhetők, miután az ammónia ellenőrzése megtörtént, és klinikailag stabilak, a vizsgáló döntése alapján
  • Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása az 1. napot követő 30 napon belül
  • Aktív fertőzés (vírusos vagy bakteriális) vagy bármely más olyan állapot, amely növelheti az ammóniaszintet
  • A nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) v4.03 szerinti 3. vagy annál súlyosabb klinikai vagy laboratóriumi eltérések, kivéve az ammónia és májenzimek 3. fokú emelkedését, amelyet a normálérték felső határa (normál felső határa) 5-20-szoros szintként határoznak meg. ) alanin aminotranszferázban (ALT), aszpartát aminotranszferázban (AST) vagy gamma-glutamil-transzpeptidázban (GGT) klinikailag stabil alanyban
  • Bármilyen klinikai vagy laboratóriumi rendellenesség vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló döntése szerint fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt a vizsgálatban való részvétellel
  • PAA-val vagy PBA-val szembeni ismert túlérzékenység
  • Májtranszplantáció, beleértve a hepatocelluláris transzplantációt
  • Jelenleg Carbaglu®-val (kargluminsav) kezelik

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HPN-100
Váltson át nátrium-fenil-butirátról nyílt HPN-100 orális folyadékra 10 napon keresztül, majd nyílt, 12 hónapos hosszú távú kezelés
Drog: HPN-100
A HPN-100 a PAA előgyógyszere, amely glutaminnal kombinálva alternatív vivőanyagot biztosít a hulladék nitrogén eltávolításához. Ez egy minimális ízű és szagú folyadék. Körülbelül három teáskanál HPN-100 (~17,4 ml) PBA-val egyenértékű mennyiséget biztosít, mint 40 tabletta NaPBA.
Más nevek:
  • RAVICTI
  • Glicerin-fenil-buterát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 2 hét
A nemkívánatos események aránya a jegyzőkönyv átállási része alatt
2 hét
Mellékhatások
Időkeret: 12 hónap
A nemkívánatos események aránya a protokoll Biztonsági kiterjesztése része alatt (figyelem: HPN-100 kezelés csak a biztonsági kiterjesztése alatt)
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vér ammónia
Időkeret: 2 hét
Összehasonlították a vér ammóniaszintjének 24 órás ammónia AUC értékét az 1. napon (NaPBA) ​​és a 10. napon (HPN-100). Az ammóniát a 0. órában (az első adag előtt, koplalva), a 8. órában (~2-4 órával az ebéd vagy a második főétkezés és a NaPBA adagja után), a 12. órában (az utolsó főétkezés után kb. 4 órával) és a 24. órában értékelték. órával az első adag után (az első adag előtt a következő napon, koplalva).
2 hét
A normál felső határánál (ULN) nagyobb ammóniaszintek gyakorisága a HPN-100-on NaPBA-val összehasonlítva
Időkeret: 2 hét
Az ammóniaértékeket SI-egységekre (umol/L) konvertáltuk, és az analízis előtt 35 umol/l-es standard ULN-re normalizáltuk.
2 hét
Hiperammonémiás krízis
Időkeret: 1 év
A HAC aránya a NaPBA-ra történő előzetes beiratkozás során a HPN-100 kezelés alatti HAC-hoz képest
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: F MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 3.

Első közzététel (Becsült)

2011. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. július 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HPN-100-012

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.

IPD megosztási időkeret

Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak. Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését. Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából. A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül. Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést. A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítjuk. Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel. További részletek az alábbi URL-en érhetők el.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel