Diflunisalin vaikutus familiaaliseen transtyretiiniamyloidoosiin (DFNS01)
perjantai 21. elokuuta 2015 päivittänyt: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University
Diflunisaalin vaikutus familiaaliseen transtyretiiniamyloidoosiin: "Diflunisaalitutkimuksen" avoin laajennustutkimus (IND 68092) ja avoin havaintotutkimus aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on familiaalinen transtyretiiniamyloidoosi.
Käynnissä oleva diflunisaalitutkimus on päättynyt ilmoittautumista varten, joten tutkimukseen sopivat potilaat eivät voi enää osallistua tai saada diflunisaalihoitoa; ja tutkimukseen osallistuneet potilaat eivät voi jatkaa hoitoaan. Tutkijat haluavat edelleen seurata lääkkeen vaikutusta transtyretiini (TTR) amyloidoosiin avoimessa havaintotutkimuksessa.
Ensisijainen päätepiste on yhdistelmäpisteet sairauden ilmenemismuodoista (Kumamoton asteikko) ja toissijaiset päätepisteet ovat neurologisen vajaatoiminnan, sydämen osallistumisen ja ravitsemustilan mittaukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hoidon kesto tässä tutkimuksessa riippuu meneillään olevan IND 68092 -tutkimuksen tuloksista, jotka on tarkoitus esittää vuonna 2013.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
55
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Piteå, Ruotsi, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
-
Skellefteå, Ruotsi, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
-
Umeå, Ruotsi, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat perheen amyloidoosin yksiköissä Uumajassa, Piteåssa ja Skellefteåssa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Biopsia ja geneettisesti todistettu systeeminen transtyretiiniamyloidoosi, jonka aiheuttaa TTR-geenimutaatio. Amyloidin on osoitettava olevan transtyretiinityyppistä ja fibrillikoostumuksen on oltava laskeutunut.
- Ikä ≥ 18 vuotta.
- Negatiivinen raskaustesti ja ehkäisy seksuaalisesti aktiivisille hedelmällisessä iässä oleville naisille.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-tutkimuksessa olevien ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) samanaikainen käyttö
- Sydämen vajaatoiminta, johon liittyy oireita päivittäisissä toimissa (NYHA-luokka ≥ III)
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml Cockcroft-Gault-kaavasta laskettuna)
- Aktiivinen ei-hemorrhoidaalinen verenvuoto viimeisen 18 kuukauden aikana.
- Hoitamaton peptinen haavatauti.
- Antikoagulaatiohoito, pieniannoksinen ASA sallittu.
- Ei-steroidi- tai aspiriiniallergia/yliherkkyys
- Trombosytopenia (< 100 000 verihiutaletta/mm3)
- Tutkittavan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus
- Tutkija katsoi, ettei se pysty noudattamaan tutkimusohjeita ja suunniteltuja kontrolleja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutoksia Kumamoton asteikolla
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
Taudin ilmentymien yhdistelmäpisteet (Kumamoto-asteikko).
Ilmoittautumisen yhteydessä saatuja tuloksia verrataan tuloksiin 12 kuukauden ja vuosittaisen seurannan jälkeen.
|
Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset modifioidussa painoindeksissä (mBMI)
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
Ravitsemustilan muutokset mitattuna mBMI:llä. Rekisteröitymisen tuloksia verrataan tuloksiin 12 kuukauden ja vuosittaisen seurannan jälkeen.
|
Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
|
Muutokset paraneoplastisten neurologisten häiriöiden (PND) asteikossa
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
PND-pisteellä mitattu neurologinen vajaatoiminta.
Ilmoittautumisen yhteydessä saatuja tuloksia verrataan tuloksiin 12 kuukauden ja vuosittaisen seurannan jälkeen.
|
Ilmoittautuminen, 12 kuukautta ja vuosittainen seuranta
|
|
Muutokset sydämen toiminnassa
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen, 1 kk, 2 kk, 3 kk, 6 kk, 9 kk 12 kk, 18 kk ja vuosittainen seuranta
|
Sydämen vajaatoiminta mitataan väliseinän paksuuden kaikukardiografisella mittauksella ja proBNP:llä verinäytteistä.
Ilmoittautumisen yhteydessä saatuja tuloksia verrataan tuloksiin tutkimuksen ja vuosittaisen seurannan aikana.
|
Ilmoittautuminen, 1 kk, 2 kk, 3 kk, 6 kk, 9 kk 12 kk, 18 kk ja vuosittainen seuranta
|
|
Turvallisuusseuranta Verityö
Aikaikkuna: 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja seuranta 6 kuukauden välein
|
Potilasturvallisuuden seuranta tutkimuksen aikana ja verinäytteiden seuranta (B-Hb), verihiutaleet, s-kreatiniini, maksaentsyymit [aspartaattitransaminaasi (ASAT), alaniiniaminotransferaasi (ALAT), s-bilirubiini ja alkalinen fosfataasi (ALP)], seerumin proBNP (S-proBNP).
Ilmoittautumisen yhteydessä saatuja tuloksia verrataan tuloksiin tutkimuksen aikana ja joka 6. kuukauden seuranta.
|
1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta ja seuranta 6 kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. elokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 13. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 24. elokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Syklo-oksigenaasin estäjät
- Diflunisal
Muut tutkimustunnusnumerot
- DFNS01
- 2011-000776-34 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .