Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

L'effetto del Diflunisal sull'amiloidosi familiare da transtiretina (DFNS01)

21 agosto 2015 aggiornato da: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

L'effetto di Diflunisal sull'amiloidosi familiare da transtiretina: uno studio di estensione in aperto della "prova Diflunisal" (IND 68092) e uno studio osservazionale in aperto su pazienti precedentemente non trattati con amiloidosi familiare da transtiretina.

Una sperimentazione in corso di diflunisal è stata chiusa per l'arruolamento, pertanto i pazienti idonei allo studio non possono più partecipare o ricevere il trattamento con diflunisal; e i pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione non possono continuare il trattamento. I ricercatori vogliono continuare a monitorare l'effetto del farmaco sull'amiloidosi da transtiretina (TTR) in uno studio osservazionale in aperto.

L'endpoint primario sarà un punteggio composito delle manifestazioni della malattia (scala Kumamoto) e gli endpoint secondari saranno misurazioni di compromissione neurologica, coinvolgimento cardiaco e stato nutrizionale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata del trattamento in questo studio dipende dai risultati dello studio IND 68092 in corso, la cui presentazione è prevista per il 2013.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Piteå, Svezia, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Svezia, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Svezia, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti che visitano le Unità per l'amiloidosi familiare a Umeå, Piteå e Skellefteå

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Biopsia e amiloidosi sistemica da transtiretina geneticamente provata causata da una mutazione del gene TTR. Si dimostrerà che l'amiloide è di tipo transtiretina e si stabilizzerà la composizione della fibrilla.
  • Età ≥ 18 anni.
  • Test di gravidanza negativo e contraccezione per donne sessualmente attive in età fertile.

Criteri di esclusione:

  • Uso concomitante di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) non oggetto di studio
  • Insufficienza cardiaca con sintomi durante le attività quotidiane (classe NYHA ≥III)
  • Insufficienza renale (clearance della creatinina < 30 ml calcolata dalla formula di Cockcroft-Gault)
  • Sanguinamento non emorroidario attivo negli ultimi 18 mesi.
  • Ulcera peptica non trattata.
  • Terapia anticoagulante, permesso ASA a basso dosaggio.
  • Allergia/ipersensibilità ai non steroidei o all'aspirina
  • Trombocitopenia (< 100.000 piastrine/mm3)
  • Incapacità o riluttanza del soggetto a fornire il consenso informato scritto
  • Dallo sperimentatore considerato incapace di seguire le linee guida dello studio e i controlli programmati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella scala Kumamoto
Lasso di tempo: Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale
Punteggio composito delle manifestazioni della malattia (Scala Kumamoto). I risultati all'arruolamento saranno confrontati con i risultati a 12 mesi e con i follow-up annuali.
Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'indice di massa corporea modificato (mBMI)
Lasso di tempo: Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale
Cambiamenti nello stato nutrizionale misurati dall'mBMI. I risultati all'arruolamento saranno confrontati con i risultati a 12 mesi e ai follow-up annuali.
Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale
Cambiamenti nella scala dei disturbi neurologici paraneoplastici (PND).
Lasso di tempo: Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale
Compromissione neurologica misurata dal punteggio PND. I risultati all'arruolamento saranno confrontati con i risultati a 12 mesi e con i follow-up annuali.
Arruolamento, 12 mesi e follow-up annuale
Cambiamenti nella funzione cardiaca
Lasso di tempo: Iscrizione, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi 12 mesi, 18 mesi e follow-up annuale
L'insufficienza cardiaca è misurata mediante misurazione ecocardiografica dello spessore del setto e del proBNP nei campioni di sangue. I risultati all'arruolamento saranno confrontati con i risultati durante lo studio e i follow-up annuali.
Iscrizione, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi 12 mesi, 18 mesi e follow-up annuale
Follow-up di sicurezza Analisi del sangue
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e follow-up ogni 6 mesi
Per monitorare la sicurezza del paziente durante lo studio e monitorare i campioni di sangue per (B-Hb), piastrine del sangue, s-creatinina, enzimi epatici [aspartato transaminasi (ASAT), alanina aminotransferasi (ALAT), s-bilirubina e fosfatasi alcalina (ALP)], proBNP sierico (S-proBNP). I risultati all'arruolamento saranno confrontati con i risultati durante lo studio e ogni 6 mesi di follow-up.
1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi e follow-up ogni 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Umeå University

Investigatori

  • Investigatore principale: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

13 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 agosto 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2015

Ultimo verificato

1 agosto 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Diflunisal

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi