Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Diflunisal hatása a családi transzthyretin amiloidózisra (DFNS01)

2015. augusztus 21. frissítette: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

A Diflunisal hatása a családi transzthyretin amiloidózisra: A Diflunisal vizsgálat nyílt kiterjesztett vizsgálata (IND 68092) és nyílt megfigyelési vizsgálat korábban nem kezelt, családi transzthyretin amiloidózisban szenvedő betegeken.

A folyamatban lévő diflunisál-vizsgálat lezárásra került, így a vizsgálatra alkalmas betegek már nem vehetnek részt, illetve nem részesülhetnek diflunisalis kezelésben; és a vizsgálatban részt vevő betegek nem folytathatják a kezelést. A kutatók továbbra is szeretnék nyomon követni a gyógyszer hatását a transztiretin (TTR) amiloidózisra egy nyílt, megfigyeléses vizsgálatban.

Az elsődleges végpont a betegség manifesztációinak összetett pontszáma (Kumamoto skála), a másodlagos végpont pedig a neurológiai károsodás, a szív érintettsége és a táplálkozási állapot mérése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kezelés időtartama ebben a vizsgálatban a folyamatban lévő IND 68092 vizsgálat eredményeitől függ, amelyeket 2013-ban terveznek bemutatni.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

55

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Svédország
      • Piteå, Svédország, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Svédország, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Svédország, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Betegek, akik az Umeå, Piteå és Skellefteå családos amiloidózis osztályait látogatják

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Biopszia és genetikailag bizonyított szisztémás transztiretin amiloidózis, amelyet TTR génmutáció okoz. Az amiloidnak igazoltan transztiretin típusúnak kell lennie, és a fibrillák összetételének leülepedettnek kell lennie.
  • Életkor ≥ 18 év.
  • Negatív terhességi teszt és fogamzásgátlás fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nők számára.

Kizárási kritériumok:

  • Nem vizsgált nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID) egyidejű alkalmazása
  • Szívelégtelenség a napi tevékenységek során jelentkező tünetekkel (NYHA ≥III osztály)
  • Veseelégtelenség (kreatinin-clearance < 30 ml, a Cockcroft-Gault képlet alapján számítva)
  • Aktív, nem hemorrhoidális vérzés az elmúlt 18 hónapban.
  • Nem kezelt peptikus fekélybetegség.
  • Antikoaguláns kezelés, alacsony dózisú ASA megengedett.
  • Nem szteroid vagy aszpirin allergia/túlérzékenység
  • Thrombocytopenia (< 100 000 vérlemezke/mm3)
  • Az alany képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni
  • A vizsgáló úgy ítélte meg, hogy nem tudja követni a vizsgálati irányelveket és az ütemezett kontrollokat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a Kumamoto skálában
Időkeret: Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés
A betegség manifesztációinak összetett pontszáma (Kumamoto Skála). A beiratkozáskor kapott eredményeket összehasonlítják a 12 hónapos és az éves nyomon követési eredményekkel.
Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a módosított testtömeg-indexben (mBMI)
Időkeret: Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés
Az mBMI-vel mért tápláltsági állapot változásai. A beiratkozáskor kapott eredményeket összehasonlítják a 12 hónapos és az éves nyomon követési eredményekkel.
Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés
Változások a paraneoplasztikus neurológiai rendellenességek (PND) skálájában
Időkeret: Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés
A PND-pontszámmal mért neurológiai károsodás. A beiratkozáskor kapott eredményeket összehasonlítják a 12 hónapos és az éves nyomon követési eredményekkel.
Beiratkozás, 12 hónapos és éves követés
Változások a szívműködésben
Időkeret: Beiratkozás, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap 12 hónap, 18 hónap és éves követés
A szívelégtelenséget a septum vastagságának echokardiográfiás mérésével és a vérmintákban a proBNP-vel mérik. A beiratkozáskor kapott eredményeket összehasonlítják a vizsgálat és az éves nyomon követés során elért eredményekkel.
Beiratkozás, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap 12 hónap, 18 hónap és éves követés
Biztonsági nyomon követés Vérmunka
Időkeret: 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap és utánkövetés 6 havonta
A betegek biztonságának nyomon követése a vizsgálat során, valamint a vérminták (B-Hb), vérlemezkék, s-kreatinin, májenzimek [aszpartát transzamináz (ASAT), alanin aminotranszferáz (ALAT), s-bilirubin és alkalikus foszfatáz (ALP)], a szérum proBNP (S-proBNP) vizsgálata történik. A beiratkozáskor kapott eredményeket összehasonlítják a vizsgálat során elért eredményekkel és minden 6 havonta végzett nyomon követéssel.
1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap és utánkövetés 6 havonta

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Umeå University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 12.

Első közzététel (Becslés)

2011. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. augusztus 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 21.

Utolsó ellenőrzés

2015. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiloidózis

Klinikai vizsgálatok a Diflunisal

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel