家族性トランスサイレチンアミロイドーシスに対するジフルニサルの効果 (DFNS01)
2015年8月21日 更新者：Ole B Suhr, Professor, MD, PhD、Umeå University
家族性トランスサイレチンアミロイドーシスに対するジフルニサルの効果：「ジフルニサル試験」（IND 68092）の非盲検延長試験、および家族性トランスサイレチンアミロイドーシスの未治療患者に対する非盲検観察研究。
ジフルニサルの進行中の試験は登録のために閉鎖されたため、研究に適した患者はもはや参加できず、ジフルニサルによる治療を受けることもできません。治験に参加した患者は治療を継続できません。 研究者は、非盲検観察研究で、トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスに対する薬物の効果を引き続き監視したいと考えています。
一次エンドポイントは、疾患の症状の複合スコア（熊本スケール）であり、二次エンドポイントは、神経学的障害、心臓の関与、および栄養状態の測定値です。
調査の概要
詳細な説明
この研究における治療期間は、2013 年に発表される予定の進行中の IND 68092 研究の結果に依存します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
55
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Piteå、スウェーデン、SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå、スウェーデン、SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå、スウェーデン、SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
ウメオ、ピテオ、シェレフテオの家族性アミロイドーシス病棟を訪れる患者
説明
包含基準:
- TTR遺伝子変異によって引き起こされる生検および遺伝的に証明された全身性トランスサイレチンアミロイドーシス。 アミロイドはトランスサイレチン型であることが証明され、フィブリル組成が安定している。
- 年齢は18歳以上。
- 出産の可能性がある性的に活発な女性のための陰性の妊娠検査および避妊。
除外基準:
- -非研究非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の併用
- 日常生活で症状を伴う心不全（NYHAクラスⅢ以上）
- 腎不全（Cockcroft-Gault式から計算されたクレアチニンクリアランス<30ml）
- -過去18か月以内の活発な非痔出血。
- 未治療の消化性潰瘍疾患。
- -抗凝固療法、低用量ASAが許可されています。
- 非ステロイドまたはアスピリンアレルギー/過敏症
- 血小板減少症 (< 100,000 血小板/mm3)
- -被験者が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または望まない
- 治験責任医師により、治験ガイドラインおよび予定された管理に従うことができないとみなされた。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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熊本スケールの変化
時間枠：登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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疾患の症状の総合スコア（熊本スケール）。
登録時の結果は、12か月の結果と毎年のフォローアップと比較されます。
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登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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修正ボディマス指数 (mBMI) の変化
時間枠：登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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MBMI によって測定される栄養状態の変化。登録時の結果は、12 か月の結果と毎年のフォローアップと比較されます。
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登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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腫瘍随伴神経障害（PND）スケールの変化
時間枠：登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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PNDスコアによって測定される神経障害。
登録時の結果は、12か月の結果と毎年のフォローアップと比較されます。
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登録、12 か月および年 1 回のフォローアップ
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心機能の変化
時間枠：登録、1ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、年次フォローアップ
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心臓障害は、中隔の厚さの心エコー測定および血液サンプル中のproBNPによって測定されます。
登録時の結果は、研究中の結果および年次フォローアップと比較されます。
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登録、1ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、年次フォローアップ
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安全フォローアップ 血液検査
時間枠：1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、6ヶ月ごとのフォローアップ
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研究中の患者の安全性を追跡し、(B-Hb)、血小板、s-クレアチニン、肝酵素 [アスパラギン酸トランスアミナーゼ (ASAT)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALAT)、s-ビリルビンおよびアルカリホスファターゼ (ALP)]、血清 proBNP (S-proBNP) が描画されます。
登録時の結果は、研究中および6か月ごとのフォローアップ中の結果と比較されます。
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1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、6ヶ月ごとのフォローアップ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Ole B Suhr, MD PhD、Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年8月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月12日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年8月21日
最終確認日
2015年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DFNS01
- 2011-000776-34 (EudraCT番号)
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