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L'effet du diflunisal sur l'amylose familiale à transthyrétine (DFNS01)

21 août 2015 mis à jour par: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

L'effet du diflunisal sur l'amylose à transthyrétine familiale : une étude d'extension en ouvert de "l'essai sur le diflunisal" (IND 68092) et une étude observationnelle en ouvert sur des patients précédemment non traités atteints d'amylose à transthyrétine familiale.

Un essai en cours sur le diflunisal a été clôturé pour le recrutement, par conséquent, les patients susceptibles de participer à l'étude ne peuvent plus participer ou recevoir un traitement par diflunisal ; et les patients, qui ont participé à l'essai ne peuvent pas continuer leur traitement. Les chercheurs veulent continuer à surveiller l'effet du médicament sur l'amylose à transthyrétine (TTR) dans une étude observationnelle en ouvert.

Le critère d'évaluation principal sera un score composite des manifestations de la maladie (échelle de Kumamoto) et les critères d'évaluation secondaires seront des mesures de l'atteinte neurologique, de l'atteinte cardiaque et de l'état nutritionnel.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée du traitement dans cette étude dépend des résultats de l'étude IND 68092 en cours, qui devraient être présentés en 2013.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

55

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suède
      • Piteå, Suède, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Suède, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Suède, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients visitant les unités d'amylose familiale à Umeå, Piteå et Skellefteå

La description

Critère d'intégration:

  • Biopsie et amylose systémique à transthyrétine génétiquement prouvée causée par une mutation du gène TTR. Il doit être prouvé que l'amyloïde est de type transthyrétine et que la composition des fibrilles s'est stabilisée.
  • Âge ≥ 18 ans.
  • Test de grossesse négatif et contraception pour les femmes sexuellement actives en âge de procréer.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation concomitante d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) non étudiés
  • Insuffisance cardiaque avec symptômes lors des activités quotidiennes (classe NYHA ≥III)
  • Insuffisance rénale (clairance de la créatinine < 30 ml calculée à partir de la formule de Cockcroft-Gault)
  • Saignements non hémorroïdaires actifs au cours des 18 derniers mois.
  • Ulcère peptique non traité.
  • Traitement anticoagulant, AAS à faible dose autorisé.
  • Allergie/hypersensibilité aux non-stéroïdiens ou à l'aspirine
  • Thrombocytopénie (< 100 000 plaquettes/mm3)
  • Incapacité ou refus du sujet de donner un consentement éclairé écrit
  • Par l'investigateur considéré comme incapable de suivre les directives de l'étude et les contrôles programmés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans l'échelle de Kumamoto
Délai: Inscription, 12 mois et suivi annuel
Score composite des manifestations de la maladie (échelle de Kumamoto). Les résultats à l'inscription seront comparés aux résultats à 12 mois et aux suivis annuels.
Inscription, 12 mois et suivi annuel

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de l'indice de masse corporelle modifié (mBMI)
Délai: Inscription, 12 mois et suivi annuel
Changements de l'état nutritionnel mesurés par le mBMI. Les résultats à l'inscription seront comparés aux résultats à 12 mois et aux suivis annuels.
Inscription, 12 mois et suivi annuel
Modifications de l'échelle des troubles neurologiques paranéoplasiques (PND)
Délai: Inscription, 12 mois et suivi annuel
Atteinte neurologique mesurée par le score PND. Les résultats à l'inscription seront comparés aux résultats à 12 mois et aux suivis annuels.
Inscription, 12 mois et suivi annuel
Modifications de la fonction cardiaque
Délai: Inscription, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois 12 mois, 18 mois et suivi annuel
L'insuffisance cardiaque est mesurée par la mesure échocardiographique de l'épaisseur septale et par le proBNP dans des échantillons de sang. Les résultats à l'inscription seront comparés aux résultats au cours de l'étude et des suivis annuels.
Inscription, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois 12 mois, 18 mois et suivi annuel
Suivi de sécurité Blood Work
Délai: 1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois et suivi tous les 6 mois
Pour suivre la sécurité des patients pendant l'étude et suivre les échantillons de sang pour (B-Hb), les plaquettes sanguines, la s-créatinine, les enzymes hépatiques [aspartate transaminase (ASAT), l'alanine aminotransférase (ALAT), la s-bilirubine et la phosphatase alcaline (ALP)], le proBNP sérique (S-proBNP) sont dessinés. Les résultats à l'inscription seront comparés aux résultats pendant l'étude et tous les suivis de 6 mois.
1 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois et suivi tous les 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Umeå University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2011

Première publication (Estimation)

13 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 août 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2015

Dernière vérification

1 août 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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