O efeito do diflunisal na amiloidose familiar por transtirretina (DFNS01)
21 de agosto de 2015 atualizado por: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University
O efeito do Diflunisal na amiloidose familiar por transtirretina: um estudo de extensão aberto do "ensaio Diflunisal" (IND 68092) e um estudo observacional aberto em pacientes previamente não tratados com amiloidose familiar por transtirretina.
Um estudo em andamento de diflunisal foi encerrado para inscrição, portanto, pacientes adequados para o estudo não podem mais participar ou receber tratamento por diflunisal; e os pacientes que participaram do estudo não podem continuar o tratamento. Os investigadores querem continuar a monitorar o efeito da droga na amiloidose transtirretina (TTR) em um estudo observacional aberto.
O desfecho primário será uma pontuação composta das manifestações da doença (escala de Kumamoto) e os desfechos secundários serão medidas de comprometimento neurológico, envolvimento cardíaco e estado nutricional.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A duração do tratamento neste estudo depende dos resultados do estudo IND 68092 em andamento, que está planejado para ser apresentado em 2013.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
55
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Piteå, Suécia, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå, Suécia, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå, Suécia, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes que visitam as Unidades para amiloidose familiar em Umeå, Piteå e Skellefteå
Descrição
Critério de inclusão:
- Biópsia e amiloidose sistêmica por transtirretina geneticamente comprovada causada por uma mutação no gene TTR. O amilóide deve ser comprovadamente do tipo transtirretina e a composição de fibrilas estabelecida.
- Idade ≥ 18 anos.
- Teste de gravidez negativo e contracepção para mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar.
Critério de exclusão:
- Uso concomitante de anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) não estudados
- Insuficiência cardíaca com sintomas nas atividades diárias (classe NYHA ≥III)
- Insuficiência renal (depuração de creatinina < 30 ml calculada a partir da fórmula de Cockcroft-Gault)
- Sangramento não hemorroidário ativo nos últimos 18 meses.
- Doença ulcerosa péptica não tratada.
- Terapia de anticoagulação, baixa dose de AAS permitida.
- Alergia/hipersensibilidade a não esteróides ou aspirina
- Trombocitopenia (< 100.000 plaquetas/mm3)
- Incapacidade ou falta de vontade do sujeito em dar consentimento informado por escrito
- Pelo investigador considerado incapaz de seguir as diretrizes do estudo e os controles programados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças na escala de Kumamoto
Prazo: Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Escore composto das manifestações da doença (escala de Kumamoto).
Os resultados na inscrição serão comparados aos resultados em 12 meses e acompanhamentos anuais.
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Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações no índice de massa corporal modificado (mBMI)
Prazo: Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Mudanças no estado nutricional medido pelo mBMI. Os resultados na inscrição serão comparados aos resultados aos 12 meses e acompanhamentos anuais.
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Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Alterações na escala de distúrbios neurológicos paraneoplásicos (PND)
Prazo: Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Comprometimento neurológico medido pelo escore PND.
Os resultados na inscrição serão comparados aos resultados em 12 meses e acompanhamentos anuais.
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Inscrição, 12 meses e acompanhamento anual
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Alterações na função cardíaca
Prazo: Inscrição, 1 mês, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses 12 meses, 18 meses e acompanhamento anual
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O comprometimento cardíaco é medido pela medida ecocardiográfica da espessura septal e pelo proBNP em amostras de sangue.
Os resultados na inscrição serão comparados aos resultados durante o estudo e acompanhamentos anuais.
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Inscrição, 1 mês, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses 12 meses, 18 meses e acompanhamento anual
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Acompanhamento de segurança Exame de sangue
Prazo: 1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses e acompanhamento a cada 6 meses
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Para acompanhar a segurança do paciente durante o estudo e acompanhar as amostras de sangue para (B-Hb), plaquetas sanguíneas, s-creatinina, enzimas hepáticas [aspartato transaminase (ASAT), alanina aminotransferase (ALAT), s-bilirrubina e fosfatase alcalina (ALP)], proBNP sérico (S-proBNP).
Os resultados na inscrição serão comparados aos resultados durante o estudo e a cada 6 meses de acompanhamento.
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1 mês, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses e acompanhamento a cada 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de setembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
13 de setembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
24 de agosto de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2015
Última verificação
1 de agosto de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Deficiências de Proteostase
- Amiloidose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Inibidores Enzimáticos
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Agentes anti-inflamatórios não esteróides
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Inibidores da Ciclooxigenase
- Diflunisal
Outros números de identificação do estudo
- DFNS01
- 2011-000776-34 (Número EudraCT)
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Ensaios clínicos em Diflunisal
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Bristol-Myers SquibbConcluídoParticipantes SaudáveisEstados Unidos
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Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...ConcluídoPolineuropatia Amilóide Familiar | Amiloidose FamiliarEstados Unidos, Itália, Japão, Suécia, Reino Unido
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ZalicusConcluído
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University of British ColumbiaRescindido