El efecto del diflunisal en la amiloidosis familiar por transtiretina (DFNS01)
21 de agosto de 2015 actualizado por: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University
El efecto del diflunisal en la amiloidosis familiar por transtiretina: un estudio de extensión de etiqueta abierta del "ensayo de diflunisal" (IND 68092) y un estudio observacional abierto en pacientes con amiloidosis familiar por transtiretina que no habían sido tratados previamente.
Se ha cerrado la inscripción de un ensayo en curso de diflunisal, por lo que los pacientes aptos para el estudio ya no pueden participar ni recibir tratamiento con diflunisal; y los pacientes que han participado en el ensayo no pueden continuar con su tratamiento. Los investigadores quieren continuar monitoreando el efecto del fármaco sobre la amiloidosis por transtiretina (TTR) en un estudio observacional abierto.
El punto final primario será una puntuación compuesta de las manifestaciones de la enfermedad (escala de Kumamoto) y los puntos finales secundarios serán mediciones de deterioro neurológico, compromiso cardíaco y estado nutricional.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La duración del tratamiento en este estudio depende de los resultados del estudio IND 68092 en curso, cuya presentación está prevista para 2013.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
55
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Piteå, Suecia, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå, Suecia, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå, Suecia, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes que acuden a las Unidades de Amiloidosis Familiar de Umeå, Piteå y Skellefteå
Descripción
Criterios de inclusión:
- Biopsia y amiloidosis por transtiretina sistémica comprobada genéticamente causada por una mutación del gen TTR. Se probará que el amiloide es del tipo transtiretina y se establecerá la composición fibrilar.
- Edad ≥ 18 años.
- Prueba de embarazo negativa y anticoncepción para mujeres sexualmente activas en edad fértil.
Criterio de exclusión:
- Uso concomitante de fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) no incluidos en el estudio
- Insuficiencia cardíaca con síntomas en las actividades diarias (clase NYHA ≥III)
- Insuficiencia renal (aclaramiento de creatinina < 30 ml calculado a partir de la fórmula de Cockcroft-Gault)
- Hemorragia activa no hemorroidal en los últimos 18 meses.
- Enfermedad ulcerosa péptica no tratada.
- Terapia anticoagulante, permitida dosis bajas de AAS.
- Alergia/hipersensibilidad a los no esteroides o a la aspirina
- Trombocitopenia (< 100.000 plaquetas/mm3)
- Incapacidad o falta de voluntad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito
- Considerado por el investigador como incapaz de seguir las pautas del estudio y los controles programados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la escala de Kumamoto
Periodo de tiempo: Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Puntuación compuesta de las manifestaciones de la enfermedad (Escala de Kumamoto).
Los resultados en el momento de la inscripción se compararán con los resultados a los 12 meses y los seguimientos anuales.
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Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el índice de masa corporal modificado (mBMI)
Periodo de tiempo: Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Cambios en el estado nutricional medidos por mBMI. Los resultados en el momento de la inscripción se compararán con los resultados a los 12 meses y los seguimientos anuales.
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Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Cambios en la escala de trastornos neurológicos paraneoplásicos (PND)
Periodo de tiempo: Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Deterioro neurológico medido por la puntuación PND.
Los resultados en el momento de la inscripción se compararán con los resultados a los 12 meses y los seguimientos anuales.
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Inscripción, 12 meses y seguimiento anual
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Cambios en la función cardíaca
Periodo de tiempo: Inscripción, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses 12 meses, 18 meses y seguimiento anual
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La insuficiencia cardíaca se mide mediante la medición ecocardiográfica del grosor del tabique y mediante proBNP en muestras de sangre.
Los resultados en el momento de la inscripción se compararán con los resultados durante el estudio y los seguimientos anuales.
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Inscripción, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses 12 meses, 18 meses y seguimiento anual
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Seguimiento de seguridad Análisis de sangre
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses y seguimiento cada 6 meses
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Para el seguimiento de la seguridad del paciente durante el estudio y seguimiento de las muestras de sangre para (B-Hb), plaquetas sanguíneas, s-creatinina, enzimas hepáticas [aspartato transaminasa (ASAT), alanina aminotransferasa (ALAT), s-bilirrubina y fosfatasa alcalina (ALP)], proBNP sérico (S-proBNP).
Los resultados en el momento de la inscripción se compararán con los resultados durante el estudio y los seguimientos cada 6 meses.
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1 mes, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses y seguimiento cada 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de septiembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
24 de agosto de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2015
Última verificación
1 de agosto de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Deficiencias de proteostasis
- Amilosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes antiinflamatorios no esteroideos
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Inhibidores de la ciclooxigenasa
- Diflunisal
Otros números de identificación del estudio
- DFNS01
- 2011-000776-34 (Número EudraCT)
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