二氟尼柳对家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的影响 (DFNS01)

纳入标准：

• 由 TTR 基因突变引起的活检和遗传学证明的全身性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 淀粉样蛋白应被证明为转甲状腺素蛋白型，并且原纤维成分稳定。
• 年龄 ≥ 18 岁。
• 对有生育潜力的性活跃妇女进行阴性妊娠试验和避孕。

排除标准：

• 同时使用非研究用非甾体类抗炎药 (NSAID)
• 日常活动中有症状的心力衰竭（NYHA 分级≥III）
• 肾功能不全（根据 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率 < 30 毫升）
• 最近 18 个月内活动性非痔疮出血。
• 未经治疗的消化性溃疡病。
• 抗凝治疗，允许低剂量 ASA。
• 非类固醇或阿司匹林过敏/超敏反应
• 血小板减少症（< 100,000 个血小板/mm3）
• 受试者不能或不愿意给予书面知情同意
• 被研究者认为无法遵循研究指南和计划控制。