Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek diflunisalu na familiární transthyretinovou amyloidózu (DFNS01)

21. srpna 2015 aktualizováno: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Účinek diflunisalu na familiární transthyretinovou amyloidózu: otevřená rozšířená studie „The Diflunisal Trial“ (IND 68092) a otevřená observační studie na dříve neléčených pacientech s familiární transtyretinovou amyloidózou.

Probíhající studie diflunisalu byla uzavřena pro registraci, takže pacienti vhodní pro tuto studii se již nemohou účastnit ani dostávat léčbu diflunisalem; a pacienti, kteří se zúčastnili studie, nemohou pokračovat v léčbě. Výzkumníci chtějí pokračovat ve sledování účinku léku na transtyretinovou (TTR) amyloidózu v otevřené observační studii.

Primárním cílem bude složené skóre projevů onemocnění (Kumamotova škála) a sekundárními cílovými body budou měření neurologického postižení, srdečního postižení a stavu výživy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka léčby v této studii závisí na výsledcích probíhající studie IND 68092, jejichž předložení je plánováno na rok 2013.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

55

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Piteå, Švédsko, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Švédsko, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Švédsko, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti navštěvující oddělení pro familiární amyloidózu v Umeå, Piteå a Skellefteå

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Biopsie a geneticky prokázaná systémová transtyretinová amyloidóza způsobená mutací genu TTR. Musí být prokázáno, že amyloid je transthyretinového typu a složení fibril se usadí.
  • Věk ≥ 18 let.
  • Negativní těhotenský test a antikoncepce pro sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku.

Kritéria vyloučení:

  • Současné užívání nestudovaných nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID)
  • Srdeční selhání se symptomy při každodenních činnostech (třída NYHA ≥III)
  • Renální insuficience (clearance kreatininu < 30 ml vypočtená z Cockcroft-Gaultova vzorce)
  • Aktivní nehemorrhoidní krvácení během posledních 18 měsíců.
  • Neléčená vředová choroba.
  • Antikoagulační léčba, povolena nízká dávka ASA.
  • Alergie/přecitlivělost na nesteroidní nebo aspirin
  • Trombocytopenie (< 100 000 krevních destiček/mm3)
  • Neschopnost nebo neochota subjektu dát písemný informovaný souhlas
  • Zkoušejícím považován za neschopného dodržovat pokyny studie a plánované kontroly.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v Kumamotově stupnici
Časové okno: Zápis, 12měsíční a roční sledování
Složené skóre projevů onemocnění (Kumamotova škála). Výsledky při zápisu budou porovnány s výsledky po 12 měsících a ročních následných kontrolách.
Zápis, 12měsíční a roční sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v modifikovaném indexu tělesné hmotnosti (mBMI)
Časové okno: Zápis, 12měsíční a roční sledování
Změny nutričního stavu měřené pomocí mBMI. Výsledky při zápisu budou porovnány s výsledky po 12 měsících a ročních kontrolách.
Zápis, 12měsíční a roční sledování
Změny ve škále paraneoplastických neurologických poruch (PND).
Časové okno: Zápis, 12měsíční a roční sledování
Neurologické poškození měřené PND skóre. Výsledky při zápisu budou porovnány s výsledky po 12 měsících a ročních následných kontrolách.
Zápis, 12měsíční a roční sledování
Změny srdeční funkce
Časové okno: Registrace, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců 12 měsíců, 18 měsíců a roční sledování
Srdeční poškození se měří echokardiografickým měřením tloušťky septa a proBNP ve vzorcích krve. Výsledky při zápisu budou porovnány s výsledky během studie a ročních následných kontrol.
Registrace, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců 12 měsíců, 18 měsíců a roční sledování
Bezpečnostní následná Krevní práce
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a kontrola každých 6 měsíců
Sledovat bezpečnost pacienta během studie a sledovat krevní vzorky na (B-Hb), krevní destičky, s-kreatinin, jaterní enzymy [aspartáttransaminázu (ASAT), alaninaminotransferázu (ALAT), s-bilirubin a alkalická fosfatáza (ALP)], sérum proBNP (S-proBNP). Výsledky při zápisu budou porovnány s výsledky během studie a každých 6 měsíců sledování.
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců a kontrola každých 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Umeå University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

13. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. srpna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2015

Naposledy ověřeno

1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diflunisal

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit