Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние дифлунисала на семейный транстиретиновый амилоидоз (DFNS01)

21 августа 2015 г. обновлено: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Влияние дифлунисала на семейный транстиретиновый амилоидоз: открытое расширенное исследование «испытания дифлюнизала» (IND 68092) и открытое обсервационное исследование ранее не леченных пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом.

Текущее исследование дифлунизала было закрыто для регистрации, поэтому пациенты, подходящие для исследования, больше не могут участвовать или получать лечение дифлунизалом; а пациенты, участвовавшие в исследовании, не могут продолжать лечение. Исследователи хотят продолжить мониторинг влияния препарата на транстиретиновый (TTR) амилоидоз в открытом обсервационном исследовании.

Первичной конечной точкой будет совокупная оценка проявлений заболевания (шкала Кумамото), а вторичными конечными точками будут измерения неврологических нарушений, поражения сердца и статуса питания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность лечения в этом исследовании зависит от результатов продолжающегося исследования IND 68092, которые планируется представить в 2013 году.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

55

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Швеция
      • Piteå, Швеция, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Швеция, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Швеция, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты, посещающие отделения семейного амилоидоза в Умео, Питео и Скеллефтео

Описание

Критерии включения:

  • Биопсия и генетически подтвержденный системный транстиретиновый амилоидоз, вызванный мутацией гена TTR. Должна быть доказана принадлежность амилоида к типу транстиретина и установлен состав фибрилл.
  • Возраст ≥ 18 лет.
  • Отрицательный тест на беременность и контрацепция для сексуально активных женщин детородного возраста.

Критерий исключения:

  • Одновременное применение неисследованных нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП)
  • Сердечная недостаточность с симптомами при повседневной деятельности (класс NYHA ≥III)
  • Почечная недостаточность (клиренс креатинина < 30 мл, рассчитанный по формуле Кокрофта-Голта)
  • Активное негеморроидальное кровотечение в течение последних 18 месяцев.
  • Нелеченая язвенная болезнь.
  • Допускается антикоагулянтная терапия, низкие дозы АСК.
  • Нестероидная или аспириновая аллергия/гиперчувствительность
  • Тромбоцитопения (< 100 000 тромбоцитов/мм3)
  • Неспособность или нежелание субъекта дать письменное информированное согласие
  • Исследователь расценил как неспособный следовать руководящим принципам исследования и запланированным контролям.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в шкале Кумамото
Временное ограничение: Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Сводная оценка проявлений заболевания (шкала Кумамото). Результаты при зачислении будут сравниваться с результатами через 12 месяцев и ежегодными последующими наблюдениями.
Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения модифицированного индекса массы тела (мИМТ)
Временное ограничение: Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Изменения в статусе питания, измеряемые mBMI. Результаты при зачислении будут сравниваться с результатами через 12 месяцев и ежегодными наблюдениями.
Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Изменения по шкале паранеопластических неврологических расстройств (ПНР)
Временное ограничение: Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Неврологические нарушения, измеряемые по шкале PND. Результаты при зачислении будут сравниваться с результатами через 12 месяцев и ежегодными последующими наблюдениями.
Зачисление, 12 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Изменения сердечной функции
Временное ограничение: Зачисление, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Сердечная недостаточность измеряется эхокардиографическим измерением толщины перегородки и про-МНП в образцах крови. Результаты при зачислении будут сравниваться с результатами во время исследования и ежегодных последующих наблюдений.
Зачисление, 1 месяц, 2 месяца, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и ежегодное последующее наблюдение
Последующее наблюдение за безопасностью Работа с кровью
Временное ограничение: 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и контроль каждые 6 месяцев
Для наблюдения за безопасностью пациента во время исследования и последующего контроля образцов крови на (B-Hb), тромбоциты крови, s-креатинин, ферменты печени [аспартатаминотрансфераза (АСАТ), аланинаминотрансфераза (АЛАТ), s-билирубин и щелочная фосфатаза (ЩФ)], сывороточный proBNP (S-proBNP). Результаты при зачислении будут сравниваться с результатами во время исследования и каждые 6 месяцев наблюдения.
1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев и контроль каждые 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Umeå University

Следователи

  • Главный следователь: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 августа 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2015 г.

Последняя проверка

1 августа 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться