Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van Diflunisal op familiale transthyretine-amyloïdose (DFNS01)

21 augustus 2015 bijgewerkt door: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Het effect van Diflunisal op familiaire transthyretine-amyloïdose: een open-label uitbreidingsonderzoek van "de Diflunisal-studie" (IND 68092), en een open-label observationeel onderzoek bij niet eerder behandelde patiënten met familiaire transthyretine-amyloïdose.

Een lopend onderzoek naar diflunisal is gesloten voor inschrijving, dus patiënten die geschikt zijn voor het onderzoek kunnen niet langer deelnemen aan of worden behandeld door diflunisal; en patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen, kunnen hun behandeling niet voortzetten. De onderzoekers willen het effect van het medicijn op transthyretine (TTR) amyloïdose blijven volgen in een open-label observationeel onderzoek.

Primair eindpunt is een samengestelde score van de manifestaties van de ziekte (Kumamoto-schaal) en secundaire eindpunten zijn metingen van neurologische stoornissen, hartbetrokkenheid en voedingsstatus.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Amyloïdose

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Diflunisal

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de behandeling in deze studie is afhankelijk van de resultaten van de lopende IND 68092-studie, die naar verwachting in 2013 zal worden gepresenteerd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Zweden
- - Piteå, Zweden, SE-941 28
    - Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
  - Skellefteå, Zweden, SE-931 86
    - Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
  - Umeå, Zweden, SE-90185
    - Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten bezoeken de afdelingen voor familiale amyloïdose in Umeå, Piteå en Skellefteå

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Biopsie en genetisch bewezen systemische transthyretine-amyloïdose veroorzaakt door een TTR-genmutatie. Er moet worden aangetoond dat het amyloïde van het transthyretine-type is en de samenstelling van de fibril is gesetteld.
Leeftijd ≥ 18 jaar.
Negatieve zwangerschapstest en anticonceptie voor seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd.

Uitsluitingscriteria:

Gelijktijdig gebruik van niet-onderzoeks niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's)
Hartfalen met symptomen bij dagelijkse activiteiten (NYHA-klasse ≥III)
Nierinsufficiëntie (creatinineklaring < 30 ml berekend op basis van de formule van Cockcroft-Gault)
Actieve niet-hemorrhoidale bloeding in de afgelopen 18 maanden.
Onbehandelde maagzweerziekte.
Antistollingstherapie, lage dosis ASA toegestaan.
Allergie/overgevoeligheid voor niet-steroïden of aspirine
Trombocytopenie (< 100.000 bloedplaatjes/mm3)
Onvermogen of onwil van de proefpersoon om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
Door de onderzoeker beschouwd als niet in staat om de onderzoeksrichtlijnen en geplande controles te volgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Veranderingen in de Kumamoto-schaal Tijdsspanne: Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up	Samengestelde score van de manifestaties van de ziekte (Kumamoto-schaal). Resultaten bij inschrijving worden vergeleken met resultaten na 12 maanden en jaarlijkse follow-ups.	Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Veranderingen in gemodificeerde body mass index (mBMI) Tijdsspanne: Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up	Veranderingen in voedingsstatus gemeten door mBMI. Resultaten bij inschrijving worden vergeleken met resultaten na 12 maanden en jaarlijkse follow-ups.	Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up
Veranderingen in schaal van paraneoplastische neurologische aandoeningen (PND). Tijdsspanne: Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up	Neurologische stoornis gemeten door de PND-score. Resultaten bij inschrijving worden vergeleken met resultaten na 12 maanden en jaarlijkse follow-ups.	Inschrijving, 12 maanden en jaarlijkse follow-up
Veranderingen in de hartfunctie Tijdsspanne: Inschrijving, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand 12 maand, 18 maand en jaarlijkse follow-up	Hartfunctiestoornis wordt gemeten door middel van echocardiografische meting van de septumdikte en door proBNP in bloedmonsters. Resultaten bij inschrijving worden vergeleken met resultaten tijdens de studie en jaarlijkse follow-ups.	Inschrijving, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand 12 maand, 18 maand en jaarlijkse follow-up
Veiligheidsopvolging Bloedwerk Tijdsspanne: 1 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand, 12 maand en follow-up om de 6 maanden	Het opvolgen van de veiligheid van de patiënt tijdens het onderzoek en het opvolgen van de bloedmonsters voor (B-Hb), bloedplaatjes, s-creatinine, leverenzymen [aspartaattransaminase (ASAT),alanineaminotransferase (ALAT), s-bilirubine en alkalische fosfatase (ALP)], serum proBNP (S-proBNP) worden getrokken. De resultaten bij inschrijving worden vergeleken met de resultaten tijdens de studie en elke 6 maanden follow-up.	1 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand, 12 maand en follow-up om de 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Umeå University

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

13 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 augustus 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

DFNS01
2011-000776-34 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .