가족성 Transthyretin Amyloidosis에 대한 Diflunisal의 효과 (DFNS01)
2015년 8월 21일 업데이트: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University
가족성 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 디플루니살의 효과: "디플루니살 시험"(IND 68092)의 공개 확장 연구 및 이전에 치료받지 않은 가족성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에 대한 공개 라벨 관찰 연구.
진행 중인 디플루니살 임상시험은 등록이 마감되었으므로 연구에 적합한 환자는 더 이상 디플루니살 치료에 참여하거나 치료를 받을 수 없습니다. 시험에 참여한 환자는 치료를 계속할 수 없습니다. 연구자들은 오픈 라벨 관찰 연구에서 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증에 대한 약물의 효과를 계속 모니터링하기를 원합니다.
1차 종점은 질병 징후의 종합 점수(Kumamoto 척도)이고 2차 종점은 신경학적 손상, 심장 침범 및 영양 상태의 측정치입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 치료 기간은 2013년에 발표될 예정인 진행 중인 IND 68092 연구의 결과에 따라 달라집니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
55
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Piteå, 스웨덴, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå, 스웨덴, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå, 스웨덴, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
Umeå, Piteå 및 Skellefteå의 가족성 아밀로이드증 병동을 방문하는 환자
설명
포함 기준:
- TTR 유전자 돌연변이로 인한 생검 및 유전적으로 입증된 전신 트랜스티레틴 아밀로이드증. 아밀로이드는 트란스티레틴 유형인 것으로 입증되어야 하며 피브릴 구성이 정착됩니다.
- 연령 ≥ 18세.
- 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성을 위한 음성 임신 테스트 및 피임.
제외 기준:
- 연구 대상이 아닌 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 병용
- 일상 활동에서 증상이 있는 심부전(NYHA class ≥III)
- 신부전(Cockcroft-Gault 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율 < 30ml)
- 지난 18개월 이내 활동성 비치질성 출혈.
- 치료되지 않은 소화성 궤양 질환.
- 항응고 요법, 저용량 ASA 허용.
- 비스테로이드성 또는 아스피린 알레르기/과민증
- 혈소판 감소증(< 100,000 혈소판/mm3)
- 피험자가 서면 동의를 할 수 없거나 원하지 않는 경우
- 연구자가 연구 지침 및 예정된 통제를 따를 수 없다고 간주함.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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구마모토 규모의 변화
기간: 등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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질병 발현의 종합 점수(Kumamoto Scale).
등록 시 결과는 12개월 및 연간 후속 조치 결과와 비교됩니다.
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등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수정 체질량 지수(mBMI)의 변화
기간: 등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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MBMI로 측정한 영양 상태의 변화. 등록 시 결과는 12개월 및 연간 추적 결과와 비교됩니다.
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등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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부신생물성 신경 장애(PND) 척도의 변화
기간: 등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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PND 점수로 측정한 신경학적 장애.
등록 시 결과는 12개월 및 연간 후속 조치 결과와 비교됩니다.
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등록, 12개월 및 연간 후속 조치
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심장 기능의 변화
기간: 등록, 1개월, 2개월, 3개월, 6개월, 9개월 12개월, 18개월 및 연간 추적
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심장 손상은 중격 두께의 심초음파 측정 및 혈액 샘플의 proBNP에 의해 측정됩니다.
등록 시 결과는 연구 및 연간 후속 조치 동안의 결과와 비교됩니다.
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등록, 1개월, 2개월, 3개월, 6개월, 9개월 12개월, 18개월 및 연간 추적
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안전 추적 혈액 작업
기간: 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월 및 6개월마다 추시
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연구 중 환자 안전을 추적하고 (B-Hb), 혈소판, s-크레아티닌, 간 효소[ASAT(aspartate transaminase), ALAT(alanine aminotransferase), s-빌리루빈 및 알칼리성 포스파타제(ALP)], 혈청 proBNP(S-proBNP)가 추출됩니다.
등록 시 결과는 연구 및 매 6개월 후속 조치 동안의 결과와 비교됩니다.
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1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월 및 6개월마다 추시
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 12일
처음 게시됨 (추정)
2011년 9월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2015년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DFNS01
- 2011-000776-34 (EudraCT 번호)
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