Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av diflunisal på familiær transthyretin-amyloidose (DFNS01)

21. august 2015 oppdatert av: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Effekten av diflunisal på familiær transthyretin-amyloidose: en åpen utvidelsesstudie av "diflunisal-forsøket" (IND 68092), og en åpen observasjonsstudie på tidligere ubehandlede pasienter med familiær transthyretin-amyloidose.

En pågående utprøving av diflunisal er stengt for registrering, og pasienter som er egnet for studien kan derfor ikke lenger delta eller motta behandling med diflunisal; og pasienter som har deltatt i forsøket kan ikke fortsette behandlingen. Etterforskerne ønsker å fortsette å overvåke effekten av stoffet på transthyretin (TTR) amyloidose i en åpen observasjonsstudie.

Primært endepunkt vil være en sammensatt skåre av manifestasjoner av sykdommen (Kumamoto-skalaen) og sekundære endepunkter vil være målinger av nevrologisk svekkelse, hjerteinvolvering og ernæringsstatus.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandlingsvarigheten i denne studien er avhengig av resultatene fra den pågående IND 68092-studien, som planlegges presentert i 2013.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

55

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som besøker Enhetene for familiær amyloidose i Umeå, Piteå og Skellefteå

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Biopsi og genetisk bevist systemisk transthyretin amyloidose forårsaket av en TTR-genmutasjon. Amyloidet skal påvises å være av transthyretin-type, og fibrillsammensetningen skal sette seg.
  • Alder ≥ 18 år.
  • Negativ graviditetstest og prevensjon for seksuelt aktive kvinner i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig bruk av ikke-studerte ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs)
  • Hjertesvikt med symptomer ved daglige aktiviteter (NYHA klasse ≥III)
  • Nyreinsuffisiens (kreatininclearance < 30 ml beregnet fra Cockcroft-Gault-formelen)
  • Aktiv ikke-hemoroide blødning i løpet av de siste 18 månedene.
  • Ikke-behandlet magesårsykdom.
  • Antikoagulasjonsbehandling, lav dose ASA tillatt.
  • Ikke-steroid eller aspirinallergi/overfølsomhet
  • Trombocytopeni (< 100 000 blodplater/mm3)
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet til å gi skriftlig informert samtykke
  • Av etterforskeren ansett som ute av stand til å følge studieretningslinjene og planlagte kontroller.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Kumamoto-skalaen
Tidsramme: Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging
Sammensatt poengsum av manifestasjoner av sykdommen (Kumamoto-skala). Resultater ved påmelding vil bli sammenlignet med resultater ved 12 måneder og årlige oppfølginger.
Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i modifisert kroppsmasseindeks (mBMI)
Tidsramme: Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging
Endringer i ernæringsstatus målt ved mBMI. Resultater ved påmelding vil bli sammenlignet med resultater ved 12 måneder og årlige oppfølginger.
Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging
Endringer i paraneoplastiske nevrologiske lidelser (PND) skala
Tidsramme: Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging
Nevrologisk svekkelse målt ved PND-score. Resultater ved påmelding vil bli sammenlignet med resultater ved 12 måneder og årlige oppfølginger.
Påmelding, 12 måneders og årlig oppfølging
Endringer i hjertefunksjon
Tidsramme: Påmelding, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder 12 måneder, 18 måneder og årlig oppfølging
Hjertesvikt måles ved ekkokardiografisk måling av septaltykkelse og ved proBNP i blodprøver. Resultater ved påmelding vil bli sammenlignet med resultater under studiet og årlige oppfølginger.
Påmelding, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder 12 måneder, 18 måneder og årlig oppfølging
Sikkerhetsoppfølging Blodarbeid
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og oppfølging hver 6. måned
For å følge opp pasientsikkerheten under studien og følge opp blodprøvene for (B-Hb), blodplater, s-kreatinin, leverenzymer [aspartattransaminase (ASAT),alaninaminotransferase (ALAT), s-bilirubin og alkalisk fosfatase (ALP)], serum proBNP (S-proBNP) tegnes. Resultatene ved påmelding vil sammenlignes med resultatene under studiet og hver 6. måneds oppfølging.
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og oppfølging hver 6. måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Umeå University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

13. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. august 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2015

Sist bekreftet

1. august 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyloidose

Kliniske studier på Diflunisal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere