Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​diflunisal på familiær transthyretin amyloidose (DFNS01)

21. august 2015 opdateret af: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Effekten af ​​diflunisal på familiær transthyretin-amyloidose: et åbent udvidelsesstudie af "the Diflunisal-forsøg" (IND 68092) og et åbent observationsstudie på tidligere ubehandlede patienter med familiær transthyretin-amyloidose.

Et igangværende forsøg med diflunisal er blevet lukket for tilmelding, således kan patienter, der er egnede til undersøgelsen, ikke længere deltage eller modtage behandling med diflunisal; og patienter, der har deltaget i forsøget, kan ikke fortsætte deres behandling. Efterforskerne ønsker at fortsætte med at overvåge lægemidlets virkning på transthyretin (TTR) amyloidose i et åbent observationsstudie.

Det primære endepunkt vil være en sammensat score af sygdommens manifestationer (Kumamoto-skalaen), og sekundære endepunkter vil være målinger af neurologisk svækkelse, hjerteinvolvering og ernæringsstatus.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsvarigheden i denne undersøgelse er afhængig af resultaterne fra det igangværende IND 68092-studie, som efter planen præsenteres i 2013.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

55

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der besøger enheder for familiær amyloidose i Umeå, Piteå og Skellefteå

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Biopsi og genetisk bevist systemisk transthyretin amyloidose forårsaget af en TTR-genmutation. Amyloidet skal påvises at være af transthyretin-typen, og fibrilsammensætningen afvikles.
  • Alder ≥ 18 år.
  • Negativ graviditetstest og prævention til seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig brug af non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID) uden undersøgelse
  • Hjertesvigt med symptomer ved daglige aktiviteter (NYHA klasse ≥III)
  • Nyreinsufficiens (kreatininclearance < 30 ml beregnet ud fra Cockcroft-Gault-formlen)
  • Aktiv ikke-hæmorrhoidal blødning inden for de sidste 18 måneder.
  • Ikke-behandlet mavesår.
  • Antikoagulationsbehandling, lav dosis ASA tilladt.
  • Ikke-steroid eller aspirinallergi/overfølsomhed
  • Trombocytopeni (< 100.000 blodplader/mm3)
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet til at give skriftligt informeret samtykke
  • Af investigator anset for ude af stand til at følge undersøgelsens retningslinjer og planlagte kontroller.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i Kumamoto-skalaen
Tidsramme: Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning
Sammensat score af sygdommens manifestationer (Kumamoto-skalaen). Resultater ved tilmelding vil blive sammenlignet med resultater efter 12 måneder og årlige opfølgninger.
Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i modificeret kropsmasseindeks (mBMI)
Tidsramme: Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning
Ændringer i ernæringsstatus målt ved mBMI. Resultater ved tilmelding vil blive sammenlignet med resultater efter 12 måneder og årlige opfølgninger.
Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning
Ændringer i paraneoplastiske neurologiske lidelser (PND) skala
Tidsramme: Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning
Neurologisk svækkelse målt ved PND-score. Resultater ved tilmelding vil blive sammenlignet med resultater efter 12 måneder og årlige opfølgninger.
Indskrivning, 12 måneders og årlig opfølgning
Ændringer i hjertefunktionen
Tidsramme: Tilmelding, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder 12 måneder, 18 måneder og årlig opfølgning
Hjerteinsufficiens måles ved ekkokardiografisk måling af septaltykkelse og ved proBNP i blodprøver. Resultater ved indskrivning vil blive sammenlignet med resultater under undersøgelsen og årlige opfølgninger.
Tilmelding, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder 12 måneder, 18 måneder og årlig opfølgning
Sikkerhedsopfølgning Blodarbejde
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og opfølgning hver 6. måned
At følge op på patientsikkerheden under undersøgelsen og følge op på blodprøverne for (B-Hb), blodplader, s-kreatinin, leverenzymer [aspartattransaminase (ASAT),alaninaminotransferase (ALAT), s-bilirubin og alkalisk phosphatase (ALP)], serum proBNP (S-proBNP) tegnes. Resultaterne ved tilmeldingen vil blive sammenlignet med resultaterne under undersøgelsen og hver 6-måneders opfølgninger.
1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder og opfølgning hver 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Umeå University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2011

Først opslået (Skøn)

13. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. august 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2015

Sidst verificeret

1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose

Kliniske forsøg med Diflunisal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner