Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Diflunisalu na rodzinną amyloidozę transtyretynową (DFNS01)

21 sierpnia 2015 zaktualizowane przez: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Wpływ preparatu Diflunisal na rodzinną amyloidozę transtyretynową: otwarte badanie rozszerzające „badanie Diflunisal” (IND 68092) oraz otwarte badanie obserwacyjne na wcześniej nieleczonych pacjentach z rodzinną amyloidozą transtyretynową.

Trwająca próba diflunisalu została zamknięta dla rejestracji, w związku z czym pacjenci kwalifikujący się do badania nie mogą już uczestniczyć ani otrzymywać leczenia diflunisalem; a pacjenci, którzy brali udział w badaniu, nie mogą kontynuować leczenia. Badacze chcą nadal monitorować wpływ leku na amyloidozę transtyretynową (TTR) w otwartym badaniu obserwacyjnym.

Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie złożona ocena objawów choroby (skala Kumamoto), a drugorzędowymi punktami końcowymi będą pomiary upośledzenia neurologicznego, zajęcia serca i stanu odżywienia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Amyloidoza

Interwencja / Leczenie

Lek: Diflunizalny

Szczegółowy opis

Czas trwania leczenia w tym badaniu zależy od wyników trwającego badania IND 68092, którego przedstawienie planowane jest na 2013 rok.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Szwecja
- - Piteå, Szwecja, SE-941 28
    - Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
  - Skellefteå, Szwecja, SE-931 86
    - Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
  - Umeå, Szwecja, SE-90185
    - Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci odwiedzający oddziały amyloidozy rodzinnej w Umeå, Piteå i Skellefteå

Opis

Kryteria przyjęcia:

Biopsja i genetycznie potwierdzona ogólnoustrojowa amyloidoza transtyretynowa spowodowana mutacją genu TTR. Należy udowodnić, że amyloid jest typu transtyretyny, a skład fibryli ustabilizował się.
Wiek ≥ 18 lat.
Negatywny test ciążowy i antykoncepcja dla aktywnych seksualnie kobiet w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

Jednoczesne stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) nieobjętych badaniem
Niewydolność serca z objawami podczas codziennych czynności (klasa NYHA ≥III)
Niewydolność nerek (klirens kreatyniny < 30 ml obliczony ze wzoru Cockcrofta-Gaulta)
Czynne krwawienia niehemoroidalne w ciągu ostatnich 18 miesięcy.
Nieleczona choroba wrzodowa żołądka.
Terapia przeciwzakrzepowa, dozwolona mała dawka ASA.
Alergia/nadwrażliwość na niesteroidy lub aspirynę
Małopłytkowość (< 100 000 płytek krwi/mm3)
Niezdolność lub niechęć podmiotu do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Badacz uznany za niezdolnego do przestrzegania wytycznych badania i zaplanowanych kontroli.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiany w skali Kumamoto Ramy czasowe: Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja	Złożona ocena objawów choroby (skala Kumamoto). Wyniki przy rejestracji zostaną porównane z wynikami po 12 miesiącach i corocznych obserwacji.	Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiany zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) Ramy czasowe: Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja	Zmiany w stanie odżywienia mierzone za pomocą mBMI. Wyniki przy rejestracji zostaną porównane z wynikami po 12 miesiącach i corocznych kontrolach.	Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja
Zmiany w skali paranowotworowych zaburzeń neurologicznych (PND). Ramy czasowe: Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja	Upośledzenie neurologiczne mierzone na podstawie wyniku PND. Wyniki przy rejestracji zostaną porównane z wynikami po 12 miesiącach i corocznych obserwacji.	Rejestracja, 12-miesięczna i roczna obserwacja
Zmiany w czynności serca Ramy czasowe: Rejestracja, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy i coroczna obserwacja	Upośledzenie czynności serca mierzy się za pomocą echokardiograficznego pomiaru grubości przegrody i proBNP w próbkach krwi. Wyniki podczas rejestracji zostaną porównane z wynikami podczas badania i corocznych obserwacji.	Rejestracja, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy i coroczna obserwacja
Kontrola bezpieczeństwa Blood Work Ramy czasowe: 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy i kontrola co 6 miesięcy	Aby monitorować bezpieczeństwo pacjenta podczas badania i kontrolować próbki krwi pod kątem (B-Hb), płytek krwi, s-kreatyniny, enzymów wątrobowych [transaminazy asparaginianowej (ASAT), aminotransferazy alaninowej (ALAT), s-bilirubiny i fosfataza alkaliczna (ALP)], surowica proBNP (S-proBNP). Wyniki przy rejestracji zostaną porównane z wynikami podczas badania i co 6-miesięcznych obserwacji.	1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy i kontrola co 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Umeå University

Śledczy

Główny śledczy: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 sierpnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

DFNS01
2011-000776-34 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .