Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eksenatidin vaikutukset ylipainoisiin nuoriin, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

tiistai 27. syyskuuta 2016 päivittänyt: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Eksenatidin vaikutukset liikalihavuuteen ja ruokahaluon ylipainoisilla potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

Prader-Willin oireyhtymä (PWS) on yksi yleisimmistä liikalihavuuden geneettisistä syistä. Liikalihavuus on merkittävä sairastuvuuden ja kuolleisuuden lähde tässä populaatiossa. Se voi johtaa uniapneaan, cor pulmonaleen, diabetes mellitukseen ja ateroskleroosiin. PWS:llä on selkeitä ominaisuuksia, jotka erottavat sen muista liikalihavuuden muodoista, mukaan lukien kyltymätön ruokahalu ja ruokaa etsivä käyttäytyminen, mikä voi häiritä koti- ja koulutoimintaa ja aiheuttaa vakavaa sosiaalista ja psyykkistä kuohuntaa perheissä. PWS liittyy myös ainutlaatuisiin hormonaalisiin poikkeavuuksiin, erityisesti hypergrelinemiaan. Greliini on mahalaukussa tuotettu suolistohormoni, joka stimuloi ruoan saantia paaston aikana. Oletuksena on, että PWS-potilaiden erittäin korkeat greliinitasot voivat aiheuttaa tai myötävaikuttaa heidän kyltymättömään ruokahalunsa. Eksenatidi, lääke, jota käytetään tyypin 2 diabeteksen hoidossa aikuisilla, näyttää tukahduttavan greliinitasoja ja aiheuttavan painonpudotusta. Se on suunniteltu jäljittelemään glukagonin kaltaista peptidiä 1 (GLP-1), inkretiinihormonia, joka stimuloi insuliinin eritystä ja hidastaa mahalaukun tyhjenemistä muun muassa. Tässä tutkimuksessa tutkijat tutkivat 6 kuukautta kestäneen eksenatiditutkimuksen vaikutuksia ylipainoisilla nuorilla, joilla on PWS. Tutkijat määrittävät painon ja kehon koostumuksen muutokset sekä ruokahalun subjektiiviset mittarit ja ruokahaluon liittyvien hormonien pitoisuudet. Tutkijat olettavat, että eksenatidi parantaa painoa, kehon koostumusta, ruokahalua ja plasman greliinitasoja hoitojakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAUSTA:

Prader-Willin oireyhtymä (PWS) liittyy hyperfagiaan ja hypergrelinemiaan, joka on merkittävä sairastuvuus liikalihavuuden vuoksi ilman tehokasta hyperfagiaan kohdistettua lääketieteellistä hoitoa. Eksenatidi (Byetta [synteettinen eksendiini-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) on GLP-1-reseptoriagonisti, joka vähentää ruokahalua ja painoa ja voi olla tehokas hoito PWS:ssä.

TAVOITE: Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää 6 kuukautta kestäneen eksenatiditutkimuksen vaikutus ruokahaluun, painoon ja suoliston hormoneihin nuorilla, joilla on PWS.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Prader Willi -oireyhtymän diagnoosi vahvistettu geneettisellä testillä (DNA-metylaatio tai FISH)
  • Ikäraja 13-20 vuotta
  • painoindeksi (BMI) > 85. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • käyttää tai on aiemmin käyttänyt glukagonin kaltaista peptidi-1 (GLP-1) -agonistia
  • Aiempi haimatulehdus tai munuaisten vajaatoiminta
  • Anamneesi familiaalinen haimatulehdus
  • Amylaasi tai lipaasitasot > 2,5 kertaa normaalin yläraja milloin tahansa viimeisen 2 vuoden aikana
  • Kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min
  • Muut syndroomadiagnoosit
  • maha-suolikanavan (GI) tai munuaissairaus kuukauden aikana ennen tutkimukseen aloittamista
  • Kyvyttömyys ottaa opintolääkkeitä
  • Raskaus
  • Kasvuhormonin (GH), estrogeenin tai testosteronin aloitus tai muutos > 25 % annoksesta/kg/vrk 6 kuukauden aikana ennen tutkimuksen aloittamista
  • Ei-englanninkielinen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eksenatidi
Kaikille tähän tutkimukseen osallistuneille potilaille annetaan eksenatidia 6 kuukauden ajan. Eksenatidi: Tutkijat antavat potilaille, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet GLP-1-agonisteja, eksenatidia valmistajakohtaisesti 6 kuukauden ajan. Tutkijat aloittavat antamalla 5 mikrogrammaa ihonalaisesti kahdesti päivässä 1 kuukauden ajan ja lisäävät sitten annosta 10 mikrogrammaan ihonalaisesti kahdesti päivässä tutkimuksen loppuajan (5 kuukautta).
Lääke: Eksenatidi
Tutkijat antavat potilaille, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet GLP-1-agonisteja, eksenatidia valmistajakohtaisia ​​annossuosituksia kuuden kuukauden ajan. Tutkijat aloittavat antamalla 5 mikrogrammaa ihonalaisesti kahdesti päivässä 1 kuukauden ajan ja lisäävät sitten annosta 10 mikrogrammaan ihonalaisesti kahdesti päivässä tutkimuksen loppuajan (5 kuukautta).
Muut nimet:
  • Byetta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Painon muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Painon muutos (kg) 6 kuukauden tutkimuslääkkeen hoidon jälkeen. Kuvattu keskiarvoksi +/- SD
6 kuukautta
% muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ennen analyysiä jakaumat arvioitiin normaalin suhteen ja suoritettiin luonnollinen logaritmimuunnos datan analysoimiseksi, joka ei jakautunut normaalisti. Tiedot esitetään keskiarvoina ± SD, elleivät ne ole jakautuneet normaalisti, jolloin ne esitetään mediaaneina kvartiilin sisäisillä vaihteluvälillä (25. ja 75. prosenttipiste). Aiheen sisäiset muutokset käyntien välillä analysoitiin sekamallin toistuvilla mittareilla. Kun yleinen F-testi käyntien välisen eron suhteen oli merkittävä, Dunnett-korjatut parivertailut tehtiin lähtötilanteen ja jokaisen seuraavan käynnin välillä.
6 kuukautta
Muutos BMI Z-pisteessä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
HbA1c:n muutos (%)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Muutos insuliinitasoissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Leptiinin muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Muutos Acy Ghr
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Muutos haiman peptidissä (PP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Ruokahalu pisteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Ruokahalupisteet käyttämällä oireyhtymän validoitua hyperfagiakyselyä

11 kohdan kyselylomake jaettuna käyttäytymisen alaluokkiin (5 kysymystä), ajamiseen (4 kysymystä), vakavuusasteeseen (2 kysymystä). Laskettu ja analysoitu kokonais- ja alaluokkapisteinä. Jokainen kysymys sai pisteet 1-5, ja korkeammat pisteet korreloivat pahemman hyperfagian kanssa.

Mahdolliset vaihteluvälit: Yhteensä 11-55, käyttäytyminen 5-25, ajaminen 4-20, vakavuus 2-10
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Los Angeles

Tutkijat

  • Päätutkija: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 3. lokakuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 29. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCI 11-00227

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa