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Effets de l'exénatide sur les adolescents en surpoids atteints du syndrome de Prader-Willi

27 septembre 2016 mis à jour par: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effets de l'exénatide sur l'obésité et l'appétit chez les patients en surpoids atteints du syndrome de Prader-Willi

Le syndrome de Prader-Willi (SPW) est l'une des causes génétiques les plus courantes de l'obésité. L'obésité est une source majeure de morbidité et de mortalité dans cette population. Cela peut entraîner l'apnée du sommeil, le cœur pulmonaire, le diabète sucré et l'athérosclérose. Le SPW a des caractéristiques distinctes qui le distinguent des autres formes d'obésité, notamment un appétit insatiable et un comportement de recherche de nourriture qui peuvent perturber les activités domestiques et scolaires et peuvent causer de graves troubles sociaux et psychologiques au sein des familles. Le SPW est également associé à des anomalies hormonales uniques, notamment l'hyperghrélinémie. La ghréline est une hormone intestinale produite dans l'estomac qui stimule la prise alimentaire pendant un jeûne. On suppose que les niveaux extrêmement élevés de ghréline chez les patients atteints du SPW peuvent causer ou contribuer à leur appétit insatiable. L'exénatide, un médicament utilisé dans le traitement du diabète sucré de type 2 chez l'adulte, semble supprimer les niveaux de ghréline et entraîner une perte de poids. Il a été conçu pour imiter le peptide 1 de type glucagon (GLP-1), une hormone incrétine qui stimule la sécrétion d'insuline et retarde la vidange gastrique, entre autres effets. Dans la présente étude, les chercheurs étudieront les effets d'un essai de 6 mois sur l'exénatide chez des adolescents en surpoids atteints du SPW. Les chercheurs quantifieront les changements de poids et de composition corporelle, ainsi que des mesures subjectives de l'appétit et des concentrations d'hormones associées à l'appétit. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que l'exénatide améliorera le poids, la composition corporelle, l'appétit et les taux plasmatiques de ghréline pendant la période de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

CONTEXTE:

Le syndrome de Prader-Willi (SPW) est associé à une hyperphagie et une hyperghrélinémie avec une morbidité majeure du fait de l'obésité sans traitement médical efficace ciblant l'hyperphagie. L'exénatide (Byetta [synthétique Exendin-4] ; AstraZeneca, Wilmington DE) est un agoniste des récepteurs GLP-1 qui réduit l'appétit et le poids et peut être un traitement efficace dans le PWS.

OBJECTIF : L'objectif de cette étude est de déterminer l'effet d'un essai de 6 mois d'exénatide sur l'appétit, le poids et les hormones intestinales chez les jeunes atteints du SPW.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de syndrome de Prader Willi confirmé par des tests génétiques (méthylation de l'ADN ou FISH)
  • 13-20 ans
  • indice de masse corporelle (IMC)> 85e centile pour l'âge et le sexe

Critère d'exclusion:

  • utilise actuellement ou a déjà utilisé un agoniste du glucagon-like peptide-1 (GLP-1)
  • Antécédents de pancréatite ou d'insuffisance rénale
  • Antécédents de pancréatite familiale
  • Niveaux d'amylase ou de lipase> 2,5 fois la limite supérieure de la normale à tout moment au cours des 2 années précédentes
  • Clairance de la créatinine < 30 mL/min
  • Autres diagnostics syndromiques
  • maladie gastro-intestinale (GI) ou rénale au cours du mois précédant le début de l'étude
  • Incapacité à prendre le médicament à l'étude
  • Grossesse
  • Initiation de l'hormone de croissance (GH), de l'œstrogène ou de la testostérone ou changement> 25 % de la dose/kg/jour au cours des 6 mois précédant le début de l'étude
  • Non anglophone

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Exénatide
Tous les sujets inscrits à cette étude recevront Exenatide pendant 6 mois. Exénatide : les enquêteurs donneront aux patients naïfs d'exénatide aux agonistes du GLP-1 selon les recommandations posologiques du fabricant pendant 6 mois. Les investigateurs commenceront par administrer 5 mcg par voie sous-cutanée deux fois par jour pendant 1 mois, puis augmenteront la dose à 10 mcg par voie sous-cutanée deux fois par jour pendant le reste de l'étude (5 mois).
Médicament: Exénatide
Les chercheurs donneront aux patients naïfs d'exénatide aux agonistes du GLP-1 selon les recommandations posologiques du fabricant pendant 6 mois. Les investigateurs commenceront par administrer 5 mcg par voie sous-cutanée deux fois par jour pendant 1 mois, puis augmenteront la dose à 10 mcg par voie sous-cutanée deux fois par jour pendant le reste de l'étude (5 mois).
Autres noms:
  • Byetta

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de poids
Délai: 6 mois
Changement de poids (kg) après 6 mois de traitement avec le médicament à l'étude. Décrit comme moyenne +/- SD
6 mois
% de changement de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: 6 mois
Avant l'analyse, la normalité des distributions a été évaluée et une transformation logarithmique naturelle a été effectuée pour analyser les données non distribuées normalement. Les données sont présentées sous forme de moyenne ± ET sauf si elles ne sont pas distribuées normalement, auquel cas elles sont présentées sous forme de médiane avec des plages intra-quartiles (25e et 75e centiles). Les changements intra-sujets entre les visites ont été analysés par des mesures répétées de modèles mixtes. Lorsque le test F global pour la différence entre les visites était significatif, des comparaisons par paires ajustées de Dunnett ont été effectuées entre la ligne de base et chaque visite ultérieure.
6 mois
Changement du score Z de l'IMC
Délai: 6 mois
6 mois
Variation de l'HbA1c (%)
Délai: 6 mois
6 mois
Changement des niveaux d'insuline
Délai: 6 mois
6 mois
Modification de la leptine
Délai: 6 mois
6 mois
Changement d'Acy Ghr
Délai: 6 mois
6 mois
Modification du peptide pancréatique (PP)
Délai: 6 mois
6 mois
Scores d'appétit
Délai: 6 mois

Scores d'appétit à l'aide d'un questionnaire d'hyperphagie validé par le syndrome

Questionnaire de 11 items répartis en sous-catégories de comportement (5 questions), motivation (4 questions), sévérité (2 questions). Compilés et analysés sous forme de scores totaux et de sous-catégories. Chaque question a obtenu un score de 1 à 5, les scores les plus élevés étant corrélés à une pire hyperphagie.

Plages possibles : Total 11-55, comportement 5-25, lecteur 4-20, gravité 2-10
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Los Angeles

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2011

Première publication (Estimation)

3 octobre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

29 septembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCI 11-00227

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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