- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01444898
Effekter af exenatid på overvægtige unge med Prader-Willi syndrom
Effekter af exenatid på fedme og appetit hos overvægtige patienter med Prader-Willi syndrom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
BAGGRUND:
Prader-Willi syndrom (PWS) er forbundet med hyperfagi og hyperghrelinemia med større sygelighed på grund af fedme uden effektiv medicinsk behandling rettet mod hyperfagi. Exenatid (Byetta [syntetisk Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) er en GLP-1-receptoragonist, som reducerer appetit og vægt og kan være en effektiv behandling ved PWS.
FORMÅL: Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af et 6-måneders forsøg med exenatid på appetit, vægt og tarmhormoner hos unge med PWS.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Prader Willi syndrom bekræftet ved genetisk testning (DNA-methylering eller FISH)
- Alder 13-20 år
- body mass index (BMI) > 85. percentil for alder og køn
Ekskluderingskriterier:
- Bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt en glukagon-lignende peptid-1 (GLP-1) agonist
- Anamnese med pancreatitis eller nyresvigt
- Historie om familiær pancreatitis
- Amylase- eller lipaseniveauer > 2,5 gange den øvre grænse for det normale på et hvilket som helst tidspunkt i de foregående 2 år
- Kreatininclearance < 30 ml/min
- Andre syndromdiagnoser
- gastrointestinale (GI) eller nyresygdomme i 1 måned før påbegyndelse af studiet
- Manglende evne til at tage studiemedicin
- Graviditet
- Påbegyndelse af væksthormon (GH), østrogen eller testosteron eller ændring > 25 % af dosis/kg/dag i løbet af de 6 måneder før start af undersøgelsen
- Ikke-engelsktalende
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Exenatid
Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt denne undersøgelse, vil få Exenatid i 6 måneder.
Exenatid: Efterforskerne vil give patienter, der er naive over for GLP-1-agonister exenatid pr. producentens doseringsanbefalinger i 6 måneder.
Efterforskerne vil begynde med at give 5 mcg subkutant to gange dagligt i 1 måned og derefter øge dosis til 10 mcg subkutant to gange dagligt i resten af undersøgelsen (5 måneder).
|
Efterforskerne vil give patienter, der er naive over for GLP-1-agonister exenatid pr. producentens doseringsanbefalinger i 6 måneder.
Efterforskerne vil begynde med at give 5 mcg subkutant to gange dagligt i 1 måned og derefter øge dosis til 10 mcg subkutant to gange dagligt i resten af undersøgelsen (5 måneder).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring i vægt
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i vægt (kg) efter 6 måneders behandling med undersøgelseslægemiddel.
Beskrevet som middel +/- SD
|
6 måneder
|
% ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: 6 måneder
|
Forud for analyse blev fordelinger evalueret for normalitet, og naturlig log-transformation blev udført for at analysere data, der ikke var normalfordelt.
Data præsenteres som middelværdi ±SD, medmindre de ikke er normalfordelte, i hvilket tilfælde de præsenteres som median med intrakvartilintervaller (25. og 75. percentil).
Ændringer inden for emnet mellem besøgene blev analyseret ved hjælp af gentagne foranstaltninger med blandet model.
Når den samlede F-test for forskel mellem besøg var signifikant, blev Dunnett-justerede parvise sammenligninger foretaget mellem baseline og hvert efterfølgende besøg.
|
6 måneder
|
Ændring i BMI Z-Score
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i HbA1c (%)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i insulinniveauer
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i Leptin
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i Acy Ghr
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Ændring i pancreatisk peptid (PP)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Appetitresultater
Tidsramme: 6 måneder
|
Appetitscorer ved hjælp af et syndrom-valideret hyperfagi-spørgeskema 11 punkters spørgeskema opdelt i underkategorier af adfærd (5 spørgsmål), drive (4 spørgsmål), sværhedsgrad (2 spørgsmål). Optalt og analyseret som total- og underkategoriscore. Hvert spørgsmål scorede 1-5 med højere score, der korrelerede med værre hyperfagi. Mulige intervaller: Total 11-55, adfærd 5-25, kørsel 4-20, sværhedsgrad 2-10 |
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Suzuki K, Simpson KA, Minnion JS, Shillito JC, Bloom SR. The role of gut hormones and the hypothalamus in appetite regulation. Endocr J. 2010;57(5):359-72. doi: 10.1507/endocrj.k10e-077. Epub 2010 Apr 14.
- Rosenstock J, Klaff LJ, Schwartz S, Northrup J, Holcombe JH, Wilhelm K, Trautmann M. Effects of exenatide and lifestyle modification on body weight and glucose tolerance in obese subjects with and without pre-diabetes. Diabetes Care. 2010 Jun;33(6):1173-5. doi: 10.2337/dc09-1203. Epub 2010 Mar 23.
- Goldstone AP. The hypothalamus, hormones, and hunger: alterations in human obesity and illness. Prog Brain Res. 2006;153:57-73. doi: 10.1016/S0079-6123(06)53003-1.
- Goldstone AP. Prader-Willi syndrome: advances in genetics, pathophysiology and treatment. Trends Endocrinol Metab. 2004 Jan-Feb;15(1):12-20. doi: 10.1016/j.tem.2003.11.003.
- Wren AM, Seal LJ, Cohen MA, Brynes AE, Frost GS, Murphy KG, Dhillo WS, Ghatei MA, Bloom SR. Ghrelin enhances appetite and increases food intake in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Dec;86(12):5992. doi: 10.1210/jcem.86.12.8111.
- Cummings DE, Clement K, Purnell JQ, Vaisse C, Foster KE, Frayo RS, Schwartz MW, Basdevant A, Weigle DS. Elevated plasma ghrelin levels in Prader Willi syndrome. Nat Med. 2002 Jul;8(7):643-4. doi: 10.1038/nm0702-643. No abstract available.
- Paik KH, Jin DK, Song SY, Lee JE, Ko SH, Song SM, Kim JS, Oh YJ, Kim SW, Lee SH, Kim SH, Kwon EK, Choe YH. Correlation between fasting plasma ghrelin levels and age, body mass index (BMI), BMI percentiles, and 24-hour plasma ghrelin profiles in Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Aug;89(8):3885-9. doi: 10.1210/jc.2003-032137.
- Perez-Tilve D, Gonzalez-Matias L, Alvarez-Crespo M, Leiras R, Tovar S, Dieguez C, Mallo F. Exendin-4 potently decreases ghrelin levels in fasting rats. Diabetes. 2007 Jan;56(1):143-51. doi: 10.2337/db05-0996.
- Seetho IW, Jones G, Thomson GA, Fernando DJ. Treating diabetes mellitus in Prader-Willi syndrome with Exenatide. Diabetes Res Clin Pract. 2011 Apr;92(1):e1-2. doi: 10.1016/j.diabres.2010.12.009. Epub 2011 Jan 11.
- Salehi P, Hsu I, Azen CG, Mittelman SD, Geffner ME, Jeandron D. Effects of exenatide on weight and appetite in overweight adolescents and young adults with Prader-Willi syndrome. Pediatr Obes. 2017 Jun;12(3):221-228. doi: 10.1111/ijpo.12131. Epub 2016 Apr 13.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Kropsvægt
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Overvægtig
- Prader-Willi syndrom
- Hypoglykæmiske midler
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Midler mod fedme
- Inkretiner
- Exenatid
Andre undersøgelses-id-numre
- CCI 11-00227
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom
-
University Hospital, ToulouseAfsluttetPrader Willi SyndromFrankrig
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Afsluttet
-
Samsung Medical CenterAfsluttetFedme | Prader Willi Syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Samsung Medical CenterAfsluttetFedme | Prader Willi Syndrom
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPrader Willi Syndrom
-
SanionaAfsluttetBekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndromTjekkiet, Ungarn
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH); PWSAUSAAfsluttetPrader-willi syndromForenede Stater
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchAfsluttet
-
University Hospital, ToulouseAfsluttet
Kliniske forsøg med Exenatid
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAfsluttetType 2 diabetes mellitusForenede Stater
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAfsluttetType 2 diabetes mellitusKorea, Republikken, Mexico, Tyskland, Grækenland, Argentina, Indien, Australien
-
Beijing Chao Yang HospitalAfsluttet
-
AstraZenecaAfsluttetType 2 diabetes mellitusCanada, Forenede Stater
-
University at BuffaloAmylin Pharmaceuticals, LLC.Afsluttet
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAfsluttetType 2 diabetes mellitusKorea, Republikken, Kina, Japan, Taiwan, Indien
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAfsluttet
-
AstraZenecaAfsluttetDiabetes mellitus, type 2Forenede Stater
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAfsluttet
-
Metabolic Center of Louisiana Research FoundationAmylin Pharmaceuticals, LLC.AfsluttetPolycystisk ovariesyndromForenede Stater