Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekter af exenatid på overvægtige unge med Prader-Willi syndrom

27. september 2016 opdateret af: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effekter af exenatid på fedme og appetit hos overvægtige patienter med Prader-Willi syndrom

Prader-Willi Syndrom (PWS) er en af ​​de mest almindelige genetiske årsager til fedme. Fedme er en væsentlig kilde til sygelighed og dødelighed i denne befolkning. Det kan føre til søvnapnø, cor pulmonale, diabetes mellitus og åreforkalkning. PWS har særskilte egenskaber, der adskiller det fra andre former for fedme, herunder umættelig appetit og madsøgende adfærd, som kan være forstyrrende for hjemme- og skoleaktiviteter og kan forårsage alvorlig social og psykologisk uro i familier. PWS er ​​også forbundet med unikke hormonelle abnormiteter, især hypergrelinemia. Ghrelin er et tarmhormon, der produceres i maven, og som stimulerer fødeindtagelse under en faste. Det er en hypotese, at de ekstremt høje ghrelinniveauer hos patienter med PWS kan forårsage eller bidrage til deres umættelige appetit. Exenatid, en medicin, der bruges til behandling af type 2-diabetes mellitus hos voksne, ser ud til at undertrykke ghrelinniveauer og forårsage vægttab. Det blev designet til at efterligne glucagon-lignende peptid 1 (GLP-1), et inkretinhormon, der blandt andet stimulerer insulinsekretion og forsinker mavetømning. I denne undersøgelse vil efterforskerne undersøge virkningerne af et 6 måneders forsøg med exenatid hos overvægtige unge med PWS. Efterforskerne vil kvantificere ændringerne i vægt og kropssammensætning, såvel som subjektive mål for appetit og koncentrationer af appetit-associerede hormoner. Efterforskerne antager, at exenatid vil forbedre vægt, kropssammensætning, appetit og plasmaghrelinniveauer i løbet af behandlingsperioden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

BAGGRUND:

Prader-Willi syndrom (PWS) er forbundet med hyperfagi og hyperghrelinemia med større sygelighed på grund af fedme uden effektiv medicinsk behandling rettet mod hyperfagi. Exenatid (Byetta [syntetisk Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) er en GLP-1-receptoragonist, som reducerer appetit og vægt og kan være en effektiv behandling ved PWS.

FORMÅL: Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af ​​et 6-måneders forsøg med exenatid på appetit, vægt og tarmhormoner hos unge med PWS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Prader Willi syndrom bekræftet ved genetisk testning (DNA-methylering eller FISH)
  • Alder 13-20 år
  • body mass index (BMI) > 85. percentil for alder og køn

Ekskluderingskriterier:

  • Bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt en glukagon-lignende peptid-1 (GLP-1) agonist
  • Anamnese med pancreatitis eller nyresvigt
  • Historie om familiær pancreatitis
  • Amylase- eller lipaseniveauer > 2,5 gange den øvre grænse for det normale på et hvilket som helst tidspunkt i de foregående 2 år
  • Kreatininclearance < 30 ml/min
  • Andre syndromdiagnoser
  • gastrointestinale (GI) eller nyresygdomme i 1 måned før påbegyndelse af studiet
  • Manglende evne til at tage studiemedicin
  • Graviditet
  • Påbegyndelse af væksthormon (GH), østrogen eller testosteron eller ændring > 25 % af dosis/kg/dag i løbet af de 6 måneder før start af undersøgelsen
  • Ikke-engelsktalende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Exenatid
Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt denne undersøgelse, vil få Exenatid i 6 måneder. Exenatid: Efterforskerne vil give patienter, der er naive over for GLP-1-agonister exenatid pr. producentens doseringsanbefalinger i 6 måneder. Efterforskerne vil begynde med at give 5 mcg subkutant to gange dagligt i 1 måned og derefter øge dosis til 10 mcg subkutant to gange dagligt i resten af ​​undersøgelsen (5 måneder).
Efterforskerne vil give patienter, der er naive over for GLP-1-agonister exenatid pr. producentens doseringsanbefalinger i 6 måneder. Efterforskerne vil begynde med at give 5 mcg subkutant to gange dagligt i 1 måned og derefter øge dosis til 10 mcg subkutant to gange dagligt i resten af ​​undersøgelsen (5 måneder).
Andre navne:
  • Byetta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i vægt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i vægt (kg) efter 6 måneders behandling med undersøgelseslægemiddel. Beskrevet som middel +/- SD
6 måneder
% ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: 6 måneder
Forud for analyse blev fordelinger evalueret for normalitet, og naturlig log-transformation blev udført for at analysere data, der ikke var normalfordelt. Data præsenteres som middelværdi ±SD, medmindre de ikke er normalfordelte, i hvilket tilfælde de præsenteres som median med intrakvartilintervaller (25. og 75. percentil). Ændringer inden for emnet mellem besøgene blev analyseret ved hjælp af gentagne foranstaltninger med blandet model. Når den samlede F-test for forskel mellem besøg var signifikant, blev Dunnett-justerede parvise sammenligninger foretaget mellem baseline og hvert efterfølgende besøg.
6 måneder
Ændring i BMI Z-Score
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i HbA1c (%)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i insulinniveauer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i Leptin
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i Acy Ghr
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i pancreatisk peptid (PP)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Appetitresultater
Tidsramme: 6 måneder

Appetitscorer ved hjælp af et syndrom-valideret hyperfagi-spørgeskema

11 punkters spørgeskema opdelt i underkategorier af adfærd (5 spørgsmål), drive (4 spørgsmål), sværhedsgrad (2 spørgsmål). Optalt og analyseret som total- og underkategoriscore. Hvert spørgsmål scorede 1-5 med højere score, der korrelerede med værre hyperfagi.

Mulige intervaller: Total 11-55, adfærd 5-25, kørsel 4-20, sværhedsgrad 2-10

6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2011

Først opslået (Skøn)

3. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Exenatid

3
Abonner