Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az exenatid hatása Prader-Willi szindrómában szenvedő túlsúlyos serdülőkre

2016. szeptember 27. frissítette: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Az exenatid hatása az elhízásra és az étvágyra Prader-Willi szindrómában szenvedő túlsúlyos betegeknél

A Prader-Willi szindróma (PWS) az elhízás egyik leggyakoribb genetikai oka. Az elhízás ebben a populációban a morbiditás és mortalitás egyik fő forrása. Alvási apnoéhoz, cor pulmonale-hoz, diabetes mellitushoz és érelmeszesedéshez vezethet. A PWS-nek olyan sajátosságai vannak, amelyek megkülönböztetik az elhízás más formáitól, beleértve a kielégíthetetlen étvágyat és az élelmiszer-kereső magatartást, amelyek megzavarhatják az otthoni és iskolai tevékenységeket, és súlyos szociális és pszichológiai zűrzavart okozhatnak a családokon belül. A PWS egyedi hormonális rendellenességekkel is összefüggésbe hozható, különösen a hyperghrelinemiával. A ghrelin a gyomorban termelődő bélhormon, amely böjt közben serkenti a táplálékfelvételt. Feltételezik, hogy a PWS-ben szenvedő betegek rendkívül magas ghrelinszintje kielégíthetetlen étvágyukat okozhatja vagy hozzájárulhat ahhoz. Az exenatid, a 2-es típusú diabetes mellitus kezelésére használt gyógyszer felnőtteknél, úgy tűnik, hogy elnyomja a ghrelin szintet és súlycsökkenést okoz. Úgy tervezték, hogy utánozza a glukagonszerű peptid 1-et (GLP-1), egy inkretin hormont, amely többek között stimulálja az inzulinszekréciót és késlelteti a gyomorürülést. A jelen tanulmányban a kutatók egy 6 hónapos exenatid-kísérlet hatásait vizsgálják túlsúlyos, PWS-ben szenvedő serdülőknél. A kutatók számszerűsítik a testsúly és a testösszetétel változásait, valamint az étvágy szubjektív mértékét és az étvágyhoz kapcsolódó hormonok koncentrációját. A kutatók azt feltételezik, hogy az exenatid javítja a súlyt, a testösszetételt, az étvágyat és a plazma ghrelin szintjét a kezelési időszak alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

HÁTTÉR:

A Prader-Willi-szindróma (PWS) hiperfágiával és hyperghrelinemiával jár együtt, amely jelentős morbiditást jelent az elhízás miatt, anélkül, hogy hatékonyan kezelnék a hiperfágiát. Az exenatid (Byetta [szintetikus Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) egy GLP-1 receptor agonista, amely csökkenti az étvágyat és a testsúlyt, és hatékony kezelés lehet PWS-ben.

CÉLKITŰZÉS: Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza az exenatid 6 hónapos vizsgálatának hatását az étvágyra, a testsúlyra és a bélhormonokra PWS-ben szenvedő fiatalok körében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Prader Willi-szindróma diagnózisa genetikai vizsgálattal (DNS-metiláció vagy FISH) igazolt
  • 13-20 éves korig
  • testtömeg-index (BMI) > 85. percentilis kor és nem szerint

Kizárási kritériumok:

  • jelenleg glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) agonistát használ vagy használt korábban
  • Pancreatitis vagy veseelégtelenség anamnézisében
  • Családi hasnyálmirigy-gyulladás anamnézisében
  • Az amiláz vagy a lipáz szintje a normál érték felső határának 2,5-szerese bármikor az elmúlt 2 évben
  • Kreatinin-clearance < 30 ml/perc
  • Egyéb szindróma diagnózisok
  • gyomor-bélrendszeri (GI) vagy vesebetegségben szenvedett a vizsgálatba lépést megelőző 1 hónapban
  • Képtelenség bevenni a tanulmányi gyógyszert
  • Terhesség
  • Növekedési hormon (GH), ösztrogén vagy tesztoszteron bevezetése, vagy a dózis/ttkg/nap > 25%-ának változása a vizsgálat megkezdése előtti 6 hónapban
  • Nem angolul beszélő

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Exenatid
A vizsgálatba bevont összes alany 6 hónapig Exenatidot kap. Exenatid: A vizsgálók a GLP-1 agonistákkal korábban nem kezelt betegeknek gyártónkénti exenatidot adnak 6 hónapig. A vizsgálók úgy kezdik, hogy naponta kétszer 5 mikrogrammot szubkután adnak be 1 hónapon keresztül, majd a dózist napi kétszer 10 mikrogrammra emelik, a vizsgálat hátralévő részében (5 hónap).
A vizsgálók a GLP-1 agonistákkal korábban nem kezelt exenatid betegeknek gyártónként 6 hónapos adagolási ajánlásokat adnak. A vizsgálók úgy kezdik, hogy naponta kétszer 5 mikrogrammot szubkután adnak be 1 hónapon keresztül, majd a dózist napi kétszer 10 mikrogrammra emelik, a vizsgálat hátralévő részében (5 hónap).
Más nevek:
  • Byetta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyváltozás
Időkeret: 6 hónap
Súlyváltozás (kg) 6 hónapos vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés után. Leírása szerint átlagos +/- SD
6 hónap
% változás a testtömegindexben (BMI)
Időkeret: 6 hónap
Az elemzés előtt az eloszlásokat kiértékeltük a normalitás szempontjából, és természetes log transzformációt végeztünk a nem normális eloszlású adatok elemzésére. Az adatok átlag ±SD-ként jelennek meg, kivéve, ha normális eloszlásúak, ebben az esetben mediánként adják meg a kvartiliseken belüli tartományokat (25. és 75. percentilis). A látogatások közötti, alanyon belüli változásokat vegyes modellel ismételt mérésekkel elemeztük. Amikor a látogatások közötti különbség általános F-tesztje szignifikáns volt, Dunnett-korrigált páronkénti összehasonlítást végeztünk az alapvonal és minden további látogatás között.
6 hónap
A BMI Z-pontszám változása
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
HbA1c változás (%)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Az inzulinszint változása
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Változás a leptinben
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Változás az Acy Ghr-ben
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A hasnyálmirigy-peptid (PP) változása
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Étvágypontszámok
Időkeret: 6 hónap

Az étvágypontszámok szindróma-validált hiperfágia kérdőív segítségével

11 tételes kérdőív viselkedés (5 kérdés), hajtás (4 kérdés), súlyosság (2 kérdés) alkategóriákra bontva. Összesített és alkategória-pontszámként összesített és elemzett. Minden kérdés 1-től 5-ig ért el, magasabb pontszámmal, ami rosszabb hiperfágiával korrelál.

Lehetséges tartományok: Összesen 11-55, viselkedés 5-25, hajtás 4-20, súlyosság 2-10

6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 30.

Első közzététel (Becslés)

2011. október 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 27.

Utolsó ellenőrzés

2016. szeptember 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel