- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01444898
Az exenatid hatása Prader-Willi szindrómában szenvedő túlsúlyos serdülőkre
Az exenatid hatása az elhízásra és az étvágyra Prader-Willi szindrómában szenvedő túlsúlyos betegeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
HÁTTÉR:
A Prader-Willi-szindróma (PWS) hiperfágiával és hyperghrelinemiával jár együtt, amely jelentős morbiditást jelent az elhízás miatt, anélkül, hogy hatékonyan kezelnék a hiperfágiát. Az exenatid (Byetta [szintetikus Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) egy GLP-1 receptor agonista, amely csökkenti az étvágyat és a testsúlyt, és hatékony kezelés lehet PWS-ben.
CÉLKITŰZÉS: Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza az exenatid 6 hónapos vizsgálatának hatását az étvágyra, a testsúlyra és a bélhormonokra PWS-ben szenvedő fiatalok körében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Prader Willi-szindróma diagnózisa genetikai vizsgálattal (DNS-metiláció vagy FISH) igazolt
- 13-20 éves korig
- testtömeg-index (BMI) > 85. percentilis kor és nem szerint
Kizárási kritériumok:
- jelenleg glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) agonistát használ vagy használt korábban
- Pancreatitis vagy veseelégtelenség anamnézisében
- Családi hasnyálmirigy-gyulladás anamnézisében
- Az amiláz vagy a lipáz szintje a normál érték felső határának 2,5-szerese bármikor az elmúlt 2 évben
- Kreatinin-clearance < 30 ml/perc
- Egyéb szindróma diagnózisok
- gyomor-bélrendszeri (GI) vagy vesebetegségben szenvedett a vizsgálatba lépést megelőző 1 hónapban
- Képtelenség bevenni a tanulmányi gyógyszert
- Terhesség
- Növekedési hormon (GH), ösztrogén vagy tesztoszteron bevezetése, vagy a dózis/ttkg/nap > 25%-ának változása a vizsgálat megkezdése előtti 6 hónapban
- Nem angolul beszélő
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Exenatid
A vizsgálatba bevont összes alany 6 hónapig Exenatidot kap.
Exenatid: A vizsgálók a GLP-1 agonistákkal korábban nem kezelt betegeknek gyártónkénti exenatidot adnak 6 hónapig.
A vizsgálók úgy kezdik, hogy naponta kétszer 5 mikrogrammot szubkután adnak be 1 hónapon keresztül, majd a dózist napi kétszer 10 mikrogrammra emelik, a vizsgálat hátralévő részében (5 hónap).
|
A vizsgálók a GLP-1 agonistákkal korábban nem kezelt exenatid betegeknek gyártónként 6 hónapos adagolási ajánlásokat adnak.
A vizsgálók úgy kezdik, hogy naponta kétszer 5 mikrogrammot szubkután adnak be 1 hónapon keresztül, majd a dózist napi kétszer 10 mikrogrammra emelik, a vizsgálat hátralévő részében (5 hónap).
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyváltozás
Időkeret: 6 hónap
|
Súlyváltozás (kg) 6 hónapos vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés után.
Leírása szerint átlagos +/- SD
|
6 hónap
|
|
% változás a testtömegindexben (BMI)
Időkeret: 6 hónap
|
Az elemzés előtt az eloszlásokat kiértékeltük a normalitás szempontjából, és természetes log transzformációt végeztünk a nem normális eloszlású adatok elemzésére.
Az adatok átlag ±SD-ként jelennek meg, kivéve, ha normális eloszlásúak, ebben az esetben mediánként adják meg a kvartiliseken belüli tartományokat (25. és 75. percentilis).
A látogatások közötti, alanyon belüli változásokat vegyes modellel ismételt mérésekkel elemeztük.
Amikor a látogatások közötti különbség általános F-tesztje szignifikáns volt, Dunnett-korrigált páronkénti összehasonlítást végeztünk az alapvonal és minden további látogatás között.
|
6 hónap
|
|
A BMI Z-pontszám változása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
HbA1c változás (%)
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Az inzulinszint változása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Változás a leptinben
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Változás az Acy Ghr-ben
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
A hasnyálmirigy-peptid (PP) változása
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Étvágypontszámok
Időkeret: 6 hónap
|
Az étvágypontszámok szindróma-validált hiperfágia kérdőív segítségével 11 tételes kérdőív viselkedés (5 kérdés), hajtás (4 kérdés), súlyosság (2 kérdés) alkategóriákra bontva. Összesített és alkategória-pontszámként összesített és elemzett. Minden kérdés 1-től 5-ig ért el, magasabb pontszámmal, ami rosszabb hiperfágiával korrelál. Lehetséges tartományok: Összesen 11-55, viselkedés 5-25, hajtás 4-20, súlyosság 2-10 |
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Suzuki K, Simpson KA, Minnion JS, Shillito JC, Bloom SR. The role of gut hormones and the hypothalamus in appetite regulation. Endocr J. 2010;57(5):359-72. doi: 10.1507/endocrj.k10e-077. Epub 2010 Apr 14.
- Rosenstock J, Klaff LJ, Schwartz S, Northrup J, Holcombe JH, Wilhelm K, Trautmann M. Effects of exenatide and lifestyle modification on body weight and glucose tolerance in obese subjects with and without pre-diabetes. Diabetes Care. 2010 Jun;33(6):1173-5. doi: 10.2337/dc09-1203. Epub 2010 Mar 23.
- Goldstone AP. The hypothalamus, hormones, and hunger: alterations in human obesity and illness. Prog Brain Res. 2006;153:57-73. doi: 10.1016/S0079-6123(06)53003-1.
- Goldstone AP. Prader-Willi syndrome: advances in genetics, pathophysiology and treatment. Trends Endocrinol Metab. 2004 Jan-Feb;15(1):12-20. doi: 10.1016/j.tem.2003.11.003.
- Wren AM, Seal LJ, Cohen MA, Brynes AE, Frost GS, Murphy KG, Dhillo WS, Ghatei MA, Bloom SR. Ghrelin enhances appetite and increases food intake in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Dec;86(12):5992. doi: 10.1210/jcem.86.12.8111.
- Cummings DE, Clement K, Purnell JQ, Vaisse C, Foster KE, Frayo RS, Schwartz MW, Basdevant A, Weigle DS. Elevated plasma ghrelin levels in Prader Willi syndrome. Nat Med. 2002 Jul;8(7):643-4. doi: 10.1038/nm0702-643. No abstract available.
- Paik KH, Jin DK, Song SY, Lee JE, Ko SH, Song SM, Kim JS, Oh YJ, Kim SW, Lee SH, Kim SH, Kwon EK, Choe YH. Correlation between fasting plasma ghrelin levels and age, body mass index (BMI), BMI percentiles, and 24-hour plasma ghrelin profiles in Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Aug;89(8):3885-9. doi: 10.1210/jc.2003-032137.
- Perez-Tilve D, Gonzalez-Matias L, Alvarez-Crespo M, Leiras R, Tovar S, Dieguez C, Mallo F. Exendin-4 potently decreases ghrelin levels in fasting rats. Diabetes. 2007 Jan;56(1):143-51. doi: 10.2337/db05-0996.
- Seetho IW, Jones G, Thomson GA, Fernando DJ. Treating diabetes mellitus in Prader-Willi syndrome with Exenatide. Diabetes Res Clin Pract. 2011 Apr;92(1):e1-2. doi: 10.1016/j.diabres.2010.12.009. Epub 2011 Jan 11.
- Salehi P, Hsu I, Azen CG, Mittelman SD, Geffner ME, Jeandron D. Effects of exenatide on weight and appetite in overweight adolescents and young adults with Prader-Willi syndrome. Pediatr Obes. 2017 Jun;12(3):221-228. doi: 10.1111/ijpo.12131. Epub 2016 Apr 13.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Túltáplálás
- Táplálkozási zavarok
- Testsúly
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Elhízottság
- Szindróma
- Túlsúly
- Prader-Willi szindróma
- Hipoglikémiás szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Elhízás elleni szerek
- Incretins
- Exenatid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CCI 11-00227
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .