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Effetti di Exenatide sugli adolescenti in sovrappeso con sindrome di Prader-Willi

27 settembre 2016 aggiornato da: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effetti di Exenatide su obesità e appetito nei pazienti in sovrappeso con sindrome di Prader-Willi

La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una delle cause genetiche più comuni di obesità. L'obesità è una delle principali fonti di morbilità e mortalità in questa popolazione. Può portare ad apnea notturna, cuore polmonare, diabete mellito e aterosclerosi. La PWS ha caratteristiche distinte che la distinguono da altre forme di obesità, tra cui l'appetito insaziabile e il comportamento di ricerca del cibo che possono essere dannosi per le attività domestiche e scolastiche e possono causare gravi disordini sociali e psicologici all'interno delle famiglie. La PWS è anche associata a anomalie ormonali uniche, in particolare l'ipergrelinemia. La grelina è un ormone intestinale prodotto nello stomaco che stimola l'assunzione di cibo durante un digiuno. Si ipotizza che i livelli estremamente elevati di grelina nei pazienti con PWS possano causare o contribuire al loro appetito insaziabile. Exenatide, un farmaco usato nel trattamento del diabete mellito di tipo 2 negli adulti, sembra sopprimere i livelli di grelina e causare perdita di peso. È stato progettato per imitare il peptide 1 simile al glucagone (GLP-1), un ormone incretinico che stimola la secrezione di insulina e ritarda lo svuotamento gastrico, tra gli altri effetti. Nel presente studio, i ricercatori esamineranno gli effetti di uno studio di 6 mesi di exenatide negli adolescenti in sovrappeso con PWS. Gli investigatori quantificheranno i cambiamenti nel peso e nella composizione corporea, nonché le misure soggettive dell'appetito e le concentrazioni di ormoni associati all'appetito. I ricercatori ipotizzano che exenatide migliorerà il peso, la composizione corporea, l'appetito e i livelli di grelina plasmatica durante il periodo di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SFONDO:

La sindrome di Prader-Willi (PWS) è associata a iperfagia e ipergrelinemia con maggiore morbilità a causa dell'obesità senza un trattamento medico efficace mirato all'iperfagia. Exenatide (Byetta [exendin-4 sintetico]; AstraZeneca, Wilmington DE) è un agonista del recettore GLP-1 che riduce l'appetito e il peso e può essere un trattamento efficace nella PWS.

OBIETTIVO: L'obiettivo di questo studio è determinare l'effetto di uno studio di 6 mesi di exenatide sull'appetito, sul peso e sugli ormoni intestinali nei giovani con PWS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della sindrome di Prader Willi confermata da test genetici (metilazione del DNA o FISH)
  • Età 13-20 anni
  • indice di massa corporea (BMI) > 85° percentile per età e sesso

Criteri di esclusione:

  • Attualmente utilizza o ha utilizzato in precedenza un agonista del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1).
  • Storia di pancreatite o insufficienza renale
  • Storia di pancreatite familiare
  • Livelli di amilasi o lipasi > 2,5 volte il limite superiore del normale in qualsiasi momento nei 2 anni precedenti
  • Clearance della creatinina < 30 ml/min
  • Altre diagnosi sindromiche
  • malattie gastrointestinali (GI) o renali nel mese 1 prima dell'inizio dello studio
  • Incapacità di assumere il farmaco oggetto dello studio
  • Gravidanza
  • Inizio dell'ormone della crescita (GH), estrogeni o testosterone o modifica > 25% della dose/kg/giorno durante i 6 mesi precedenti l'inizio dello studio
  • Non di lingua inglese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Exenatide
Tutti i soggetti arruolati in questo studio riceveranno Exenatide per 6 mesi. Exenatide: gli investigatori somministreranno ai pazienti naive agli agonisti del GLP-1 exenatide secondo le raccomandazioni sul dosaggio del produttore per 6 mesi. Gli investigatori inizieranno somministrando 5 mcg per via sottocutanea due volte al giorno per 1 mese e quindi aumenteranno la dose a 10 mcg per via sottocutanea due volte al giorno per il resto dello studio (5 mesi).
Droga: Exenatide
Gli investigatori forniranno ai pazienti naive agli agonisti del GLP-1 exenatide secondo le raccomandazioni sul dosaggio del produttore per 6 mesi. Gli investigatori inizieranno somministrando 5 mcg per via sottocutanea due volte al giorno per 1 mese e quindi aumenteranno la dose a 10 mcg per via sottocutanea due volte al giorno per il resto dello studio (5 mesi).
Altri nomi:
  • Byetta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione di peso
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione di peso (kg) dopo 6 mesi di trattamento con il farmaco oggetto dello studio. Descritto come media +/- SD
6 mesi
% di variazione dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: 6 mesi
Prima dell'analisi, le distribuzioni sono state valutate per la normalità ed è stata eseguita la trasformazione logaritmica naturale per analizzare i dati non normalmente distribuiti. I dati sono presentati come media ± DS a meno che non siano distribuiti normalmente, nel qual caso sono presentati come mediana con intervalli intraquartili (25° e 75° percentile). I cambiamenti all'interno del soggetto tra le visite sono stati analizzati mediante misure ripetute del modello misto. Quando il test F complessivo per la differenza tra le visite era significativo, sono stati effettuati confronti a coppie aggiustati per Dunnett tra il basale e ogni visita successiva.
6 mesi
Variazione del punteggio Z del BMI
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione di HbA1c (%)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione dei livelli di insulina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamento di leptina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambio in Acy Ghr
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Modifica del peptide pancreatico (PP)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Punteggi di appetito
Lasso di tempo: 6 mesi

Punteggi dell'appetito utilizzando un questionario sull'iperfagia convalidato dalla sindrome

Questionario a 11 item suddiviso nelle sottocategorie di comportamento (5 domande), pulsione (4 domande), gravità (2 domande). Conteggiati e analizzati come punteggi totali e di sottocategoria. Ogni domanda ha ottenuto un punteggio da 1 a 5 con punteggi più alti correlati a una peggiore iperfagia.

Intervalli possibili: Totale 11-55, comportamento 5-25, guida 4-20, gravità 2-10
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Investigatori

  • Investigatore principale: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

29 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCI 11-00227

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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